Tanulmány az orális Vadadustat biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére olyan gyermekeknél, akik krónikus vesebetegségben szenvedő vérszegénységben szenvednek, és nem kezelték az eritropoézist serkentő szereket (CORRECTION)
2023. október 9. frissítette: Akebia Therapeutics
Egy többközpontú, nyílt elrendezésű tanulmány a naponta egyszer alkalmazott orális Vadadustat biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére krónikus vesebetegségben szenvedő, vérszegénységben szenvedő gyermekgyógyászati alanyok kezelésében, akiknél az eritropoézis-stimuláló szereket nem alkalmazták
Ez a tanulmány felméri a vadadustat napi egyszeri adagolásának biztonságosságát és hatásosságát krónikus vesebetegségben (CKD) szenvedő, vörösvértest-stimuláló szerrel (ESA) korábban nem kezelt gyermekek kezelésére.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Felfüggesztett
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
71
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
- Research Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
4 hónap (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Krónikus vesebetegség (CKD) vérszegénységének diagnosztizálása
- Nem dialízis-dependens (NDD) CKD diagnózisa, ahol a becsült glomeruláris filtrációs ráta nagyobb, mint (>) 10 és kevesebb, mint (<) 60 milliliter/perc/1,73 méter^2 (ml/perc/1,73) m^2 ) vagy dialízisfüggő (DD) CKD diagnózisa
- Átlagos szűrési hemoglobin (Hb) <10,0 gramm/deciliter (g/dl)
- Transzferrin telítettség ≥ 20%
Kizárási kritériumok:
- A CKD-n kívüli ok miatti vérszegénység
- Aktív vérzés vagy a közelmúltban klinikailag jelentős vérveszteség
- erythropoiesis-stimuláló szerekkel (ESA) végzett kezelés a szűrést megelőző 8 héten belül
- Sarlósejtes betegség, mielodiszpláziás szindrómák, csontvelő-fibrózis, hematológiai rosszindulatú daganat, mielóma, hemolitikus vérszegénység, talaszémia vagy tiszta vörösvértest-aplázia a kórtörténetben
- Vörösvérsejt transzfúzió 4 héten belül
- A szérum albumin szintje <2,5 g/dl
- Nem kontrollált magas vérnyomás
- Aktív rosszindulatú daganat vagy rosszindulatú daganat kezelése a szűrést megelőző elmúlt 2 évben
- A vas túlterhelésének bizonyítéka vagy a hemochromatosis diagnózisa
- Ismert túlérzékenység a vadadustattal vagy a vadadustat tablettában lévő bármely segédanyaggal szemben
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Vadadustat
1. kohorsz: ≥12 és <17 év közötti résztvevők; 2. kohorsz: résztvevők ≥6 évtől <12 évesig; 3(a) kohorsz: ≥2 és <6 éves korú résztvevők; és 3(b) kohorsz: ≥4 hónapos és <2 éves korú résztvevők
|
Vadadustat tabletta szájon át naponta egyszer 52 héten keresztül
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A hemoglobin (Hb) értékek átlagos változása a kiindulási érték és az elsődleges értékelési időszak között (átlagos Hb a 21. és 28. hét között)
Időkeret: Alapvonal; 21-28 hét
|
Alapvonal; 21-28 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Azon résztvevők száma, akiknek átlagos Hb értéke a céltartományon belül van az elsődleges értékelési időszakban
Időkeret: A 21. héttől a 28. hétig
|
A 21. héttől a 28. hétig
|
|
Azon résztvevők száma, akiknek átlagos Hb értéke a céltartományon belül van a meghosszabbítási időszak alatt
Időkeret: A 29. héttől az 52. hétig
|
A 29. héttől az 52. hétig
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés során felmerülő nemkívánatos események jelentkeztek, és akik nemkívánatos események miatt abbahagyták a vizsgálatot
Időkeret: Akár az 56. hétig
|
Akár az 56. hétig
|
|
A Vadadustat és metabolitjainak maximális megfigyelt plazmakoncentrációja (Cmax).
Időkeret: Beadás előtti és utáni időközi időpontokban 28 hétig
|
Beadás előtti és utáni időközi időpontokban 28 hétig
|
|
A Vadadustat és metabolitjai Cmax (Tmax) elérésének ideje
Időkeret: Beadás előtti és utáni időközi időpontokban 28 hétig
|
Beadás előtti és utáni időközi időpontokban 28 hétig
|
|
A Vadadustat és metabolitjai 0-tól az utolsó számszerűsíthető koncentrációig (AUC 0-t) a plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület
Időkeret: Beadás előtti és utáni időközi időpontokban 28 hétig
|
Beadás előtti és utáni időközi időpontokban 28 hétig
|
|
A Vadadustat és metabolitjainak terminál eliminációs felezési ideje (t1/2).
Időkeret: Beadás előtti és utáni időközi időpontokban 28 hétig
|
Beadás előtti és utáni időközi időpontokban 28 hétig
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a szérum eritropoetinben (EPO)
Időkeret: Beadás előtti és utáni időközi időpontokban 28 hétig
|
Beadás előtti és utáni időközi időpontokban 28 hétig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a retikulocitaszámban
Időkeret: Beadás előtti és utáni időközi időpontokban 28 hétig
|
Beadás előtti és utáni időközi időpontokban 28 hétig
|
|
Változás az alapvonalról Hb-szintben
Időkeret: Beadás előtti és utáni időközi időpontokban 28 hétig
|
Beadás előtti és utáni időközi időpontokban 28 hétig
|
|
Az első Hb-szint eléréséhez szükséges idő ≥10,0 gramm/deciliter (g/dl)
Időkeret: Akár az 52. hétig
|
Akár az 52. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Chief Medical Officer, Akebia Therapeutics Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2025. január 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. július 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. szeptember 28.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. október 14.
Első közzététel (Tényleges)
2021. október 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. október 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. október 9.
Utolsó ellenőrzés
2023. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Urológiai betegségek
- Betegség tulajdonságai
- Hematológiai betegségek
- Veseelégtelenség
- Krónikus betegség
- Női urogenitális betegségek
- Női urogenitális betegségek és terhességi szövődmények
- Urogenitális betegségek
- Férfi urogenitális betegségek
- Vesebetegségek
- Veseelégtelenség, krónikus
- Anémia
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AKB-6548-CI-0042
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .