Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Olezarsen Early Access -ohjelma potilaille, joilla on familiaalinen kylomikronemiaoireyhtymä (FCS)

maanantai 23. joulukuuta 2024 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Olezarsen (ISIS 678354) Early Access -ohjelma potilaille, joilla on familiaalinen kylomikronemiaoireyhtymä (FCS)

Laajennetun käyttöohjelman tarkoituksena on tarjota olezarsenin käyttöoikeus ennakkohyväksyntää varten kelvollisille potilaille, joilla on familiaalinen kylomikronemiaoireyhtymä (FCS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Hyväksytty markkinointiin

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Expanded Access Program (EAP) on tarkoitettu tarjoamaan ennakkohyväksyntä olezarsenille FCS-potilaille, joilla on rajoitetusti tai ei ollenkaan saatavilla olevia hoitovaihtoehtoja. Tämä ohjelma on avoin Yhdysvalloissa ja se toimii yksittäisen potilaan (kutsutaan myös yksittäiseksi potilaaksi) IND:n laajennetun pääsyn kautta, jossa potilaan hoitava lääkäri toimii sponsorina. Laajennetut käyttöoikeuspyynnöt on esitettävä potilaan hoitavilta lääkäreiltä ja toimitettava osoitteessa https://www.ionispharma.com/patients/expanded-access-policy/ olevien ohjeiden mukaisesti.

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Yksittäiset potilaat

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Carlsbad, California, Yhdysvallat, 92010
        • Expanded Access Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Hänellä on sponsoroivan lääkärin määrittämä FCS-diagnoosi. Ionis tarkistaa jokaisen hakemuksen vahvistaakseen kelpoisuuden validoidun geneettisen tai kliinisen diagnoosin dokumentoinnin perusteella.

    o Dokumentoitu toimintamutaatioiden (homotsygoottinen, yhdiste/kaksoisheterotsygoottinen) menetys geeneissä, kuten LPL, GPIHBP1, APOA5, APOC2 tai LMF1) tai kliinisesti validoitu FCS-diagnoosi.

  • Asuu Yhdysvalloissa ja asuu Yhdysvalloissa.
  • Halukas noudattamaan ruokavaliota, joka sisältää ≤20 g rasvaa päivässä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Onko sinulla uusia tai olemassa olevien sairauksien pahenemista, jotka lääkärin näkemyksen mukaan tekisivät potilaan olesarsen-hoitoon kelpaamattoman.
  • Olezarsenia aiemmin saaneet potilaat, joiden verihiutaleiden määrä lähtötilanteessa <100 x 109/l tutkinnon suorittamisen jälkeen.
  • Arvioitu GFR (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2.
  • Toissijaiset tekijät ovat syynä triglyseridien nousuun.
  • Tällä hetkellä sairaalahoidossa akuutissa hätätilanteessa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 6. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 6. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 11. huhtikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 27. joulukuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. joulukuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ISIS 678354

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perheellinen kylomikronemia-oireyhtymä

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Sweden

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa