Tutkimus Tesometista avoimella laajennuksella potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä (PWS)
perjantai 9. joulukuuta 2022 päivittänyt: Saniona
Vaihe 2b, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monikeskus, 16 viikon annoksen löytäminen, turvallisuus- ja tehokkuustutkimus avoimella Tesomet-jaksolla (OLE) Prader-Willin oireyhtymää sairastavilla koehenkilöillä
Tässä tutkimuksessa arvioidaan Tesometin (tesofensiini + metoprololi) turvallisuutta ja tehoa PWS-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen kaksoissokkoutetussa osassa annostelu aloitetaan 18–65-vuotiaiden aikuisten alaryhmässä.
Sen jälkeen, kun riippumaton Data Monitoring Board on tarkistanut alaryhmän turvallisuustiedot ja FDA on tarkastanut ja vahvistanut jatkamisen, koehenkilöiden rekisteröinti
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Michigan
-
Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48912
- Sparrow Clinical Research Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
9 vuotta - 61 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Tutkittavan ja hänen laillisesti valtuutetun edustajansa on oltava valmiita antamaan tietoinen suostumus
- Vahvistettu PWS:n geneettinen diagnoosi
Kehonmassaindeksi (BMI) seulonnassa seuraavalla alueella:
- Nais- ja mieshenkilöt 18-65-vuotiaat: 27-60 kg/m2; tai
- 13–17-vuotiaat nais- ja mieshenkilöt, joiden BMI on vähintään 85. prosenttipiste iän ja sukupuolen mukaan;
- Naispuolisten koehenkilöiden on oltava ei-hedelmöitysikäisiä
- Dokumentoitu vakaa ruumiinpaino
- Kohtalainen hyperfagia seulonnassa ja lähtötilanteessa
- Osallistujilla tulee olla luotettava ja vakaa hoitaja, jonka tulee pystyä viettämään riittävästi aikaa osallistujien kanssa voidakseen käsitellä käyttäytymistä, toimintaa ja oireita
- Seksuaalisesti aktiivisten miespuolisten koehenkilöiden on oltava kirurgisesti steriilejä
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai aikovat aktiivisesti tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
Istuva verenpaine, joka täyttää seuraavat kriteerit 5 minuutin tauon jälkeen seulonnassa:
- Aikuiset, joiden systolinen verenpaine >/=145 mmHg tai
- Aikuiset, joiden diastolinen verenpaine >/= 95 mmHg tai
- Nuoret, joiden systolinen tai diastolinen verenpaine on vähintään 95. prosenttipiste iän ja sukupuolen mukaan
- Tyypin 1 diabetes mellitus
- Aiempi dementia (esim. Alzheimerin tauti, Parkinsonin tauti)
- Aiempi bulimia tai anorexia nervosa
- Anamneesissa vakava masennushäiriö 2 vuoden aikana ennen seulontaa tai mikä tahansa muu vakava psykiatrinen häiriö (esim. skitsofrenia, kaksisuuntainen mielialahäiriö) tai harhaluulojen, hallusinaatioiden tai manian/hypomanian oireet 90 päivän aikana ennen seulontaa, kuten mielenterveyshäiriöiden diagnostinen ja tilastollinen käsikirja, 5. painos (DSM-5)
- Hallitsemattomat endokriiniset häiriöt (esim. Cushingin oireyhtymä, Addisonin oireyhtymä, kilpirauhasen vajaatoiminta, hypertyreoosi)
- Terveystila tai äskettäinen systeeminen infektio, joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa tutkittavan turvallisuuteen
- Kiellettyjen lääkkeiden käyttö, mukaan lukien nykyinen SSRI-/SNRI-lääkkeiden käyttö
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Kerran päivässä PO 16 viikon ajan kaksoissokkojakson aikana; sitten, jos se on kelvollinen OLE:hen, kerran päivässä 36 viikon ajan kaksoissokkojakson korkein siedetty Tesomet-annos
|
Ei aktiivinen vertailija
Kiinteän annoksen yhdistelmä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Tesomet pieni annos
Kerran päivässä PO 16 viikon ajan kaksoissokkojakson aikana; sen jälkeen, jos se on kelvollinen OLE:hen, kerran vuorokaudessa 36 viikon ajan kaksoissokkojakson suurimmalla siedetyllä annoksella
|
Kiinteän annoksen yhdistelmä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Tesomet Medium Dose
Kerran päivässä PO 16 viikon ajan kaksoissokkojakson aikana; sen jälkeen, jos se on kelvollinen OLE:hen, kerran vuorokaudessa 36 viikon ajan kaksoissokkojakson suurimmalla siedetyllä annoksella
|
Kiinteän annoksen yhdistelmä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Tesomet suuri annos
Kerran päivässä PO 16 viikon ajan kaksoissokkojakson aikana; sen jälkeen, jos se on kelvollinen OLE:hen, kerran vuorokaudessa 36 viikon ajan kaksoissokkojakson suurimmalla siedetyllä annoksella
|
Kiinteän annoksen yhdistelmä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hyperfagia
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
|
Muutos Hyperfagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT) kokonaispistemäärässä
|
Lähtötilanne viikkoon 16
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kehon painossa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
|
Prosenttimuutos ruumiinpainossa
|
Lähtötilanne viikkoon 16
|
|
Hyperfagian vakavuus (hoitaja)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
|
Muutos hyperfagian vakavuuden hoitajan luokituksessa
|
Lähtötilanne viikkoon 16
|
|
Hyperfagian muutos (hoitaja)
Aikaikkuna: Viikko 16
|
Omaishoitajan vastausten osuus koehenkilön hyperfagian muutoksesta
|
Viikko 16
|
|
PWS:n vakavuus (kliinikko)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
|
Muutos koehenkilön PWS-vakavuuden arvioinnissa
|
Lähtötilanne viikkoon 16
|
|
Kokonaistilan muutos (kliinikon)
Aikaikkuna: Viikko 16
|
Kliinikon vasteiden osuus potilaan yleisen kliinisen tilan muutoksesta
|
Viikko 16
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Sophie Guillaume, MS, Saniona
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 28. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 9. joulukuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 9. joulukuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 5. tammikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. tammikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 20. tammikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 13. joulukuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 9. joulukuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. joulukuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Sairaus
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Yliravitsemus
- Ravitsemushäiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Henkinen vamma
- Poikkeavuuksia, useita
- Kromosomihäiriöt
- Lihavuus
- Oireyhtymä
- Prader-Willin oireyhtymä
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Adrenergiset beeta-antagonistit
- Adrenergiset antagonistit
- Adrenergiset aineet
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Rytmihäiriötä estävät aineet
- Verenpainetta alentavat aineet
- Autonomiset agentit
- Ääreishermoston aineet
- Sympatolyytit
- Adrenergiset beeta-1-reseptoriantagonistit
- Metoprololi
Muut tutkimustunnusnumerot
- TM006
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Sponsori ottaa huomioon pätevien tutkijoiden pyynnöt päästä TM006-oppimateriaaliin
IPD-jaon aikakehys
Tesometin kliinisen kehityksen päätyttyä
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
- Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
- Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .