Studie av Tesomet med öppen förlängning i ämnen med Prader-Willis syndrom (PWS)

Viktiga inkluderingskriterier:

• Subjektet och deras juridiskt auktoriserade representant måste vara villiga att ge informerat samtycke
• Bekräftad genetisk diagnos av PWS

• Body mass index (BMI) inom följande intervall vid screening:

  1. Kvinnliga och manliga försökspersoner 18 till 65 år: 27 till 60 kg/m2; eller
  2. Kvinnliga och manliga försökspersoner 13 till 17 år med BMI som är minst 85:e percentilen för ålder och kön;
• Kvinnliga försökspersoner måste vara av icke-fertil ålder
• Dokumenterad stabil kroppsvikt
• Måttlig hyperfagi vid screening och vid baslinjen
• Deltagarna måste ha en pålitlig och stabil vårdgivare som ska kunna tillbringa tillräckligt med tid med deltagarna för att kunna ta itu med beteenden, aktiviteter och symtom
• Manliga försökspersoner som är sexuellt aktiva måste vara kirurgiskt sterila

Viktiga uteslutningskriterier:

• Kvinnor som är gravida, ammar eller aktivt avser att bli gravida under studien

• Sittande BP som uppfyller följande kriterier efter 5 minuters vila vid screening:

  1. Vuxna försökspersoner med systoliskt blodtryck >/=145 mmHg eller
  2. Vuxna försökspersoner med diastoliskt blodtryck >/=95 mmHg eller
  3. Ungdomspersoner med ett systoliskt eller diastoliskt blodtryck som är 95:e percentilen eller högre för ålder och kön
• Typ 1 diabetes mellitus
• Historik av demens (t.ex. Alzheimers sjukdom, Parkinsons sjukdom)
• Historik av bulimi eller anorexia nervosa
• Historik av egentlig depression inom 2 år före screening, eller någon historia av annan allvarlig psykiatrisk störning (t.ex. schizofreni, bipolär sjukdom), eller symtom på vanföreställningar, hallucinationer eller mani/hypomani inom 90 dagar före screening, enligt beskrivning av Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5:e upplagan (DSM-5)
• Okontrollerade endokrina störningar (t.ex. Cushings syndrom, Addisons, hypotyreos, hypertyreos)
• Medicinskt tillstånd eller nyligen genomförd systemisk infektion som, enligt utredarens åsikt, kan påverka patientens säkerhet
• Användning av förbjudna läkemedel, inklusive nuvarande användning av SSRI/SNRI