Studio di Tesomet con estensione in aperto in soggetti con sindrome di Prader-Willi (PWS)

Criteri chiave di inclusione:

• Il soggetto e il suo rappresentante legalmente autorizzato devono essere disposti a fornire il consenso informato
• Diagnosi genetica confermata di PWS

• Indice di massa corporea (BMI) entro il seguente intervallo allo screening:

  1. Soggetti di sesso femminile e maschile di età compresa tra 18 e 65 anni: da 27 a 60 kg/m2; o
  2. Soggetti di sesso femminile e maschile di età compresa tra 13 e 17 anni con indice di massa corporea almeno pari all'85° percentile per età e sesso;
• I soggetti di sesso femminile devono essere potenzialmente non fertili
• Peso corporeo stabile documentato
• Iperfagia moderata allo screening e al basale
• I partecipanti devono avere un caregiver affidabile e stabile che dovrebbe essere in grado di trascorrere una quantità adeguata di tempo con i partecipanti per essere in grado di affrontare comportamenti, attività e sintomi
• I soggetti di sesso maschile sessualmente attivi devono essere chirurgicamente sterili

Criteri chiave di esclusione:

• Donne in gravidanza, allattamento o che intendono attivamente rimanere incinte durante lo studio

• Pressione arteriosa da seduti che soddisfa i seguenti criteri dopo 5 minuti di riposo durante lo screening:

  1. Soggetti adulti con PA sistolica >/=145 mmHg o
  2. Soggetti adulti con PA diastolica >/=95 mmHg o
  3. Soggetti adolescenti con pressione arteriosa sistolica o diastolica pari o superiore al 95° percentile per età e sesso
• Diabete mellito di tipo 1
• Storia di demenza (p. es., morbo di Alzheimer, morbo di Parkinson)
• Storia di bulimia o anoressia nervosa
• Storia di disturbo depressivo maggiore nei 2 anni precedenti lo Screening, o qualsiasi storia di altro disturbo psichiatrico grave (p. es., schizofrenia, disturbo bipolare), o sintomi di deliri, allucinazioni o mania/ipomania entro 90 giorni prima dello Screening, come descritto da il Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali, 5a edizione (DSM-5)
• Disturbi endocrini non controllati (p. es., sindrome di Cushing, morbo di Addison, ipotiroidismo, ipertiroidismo)
• Condizione medica o recente infezione sistemica che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe avere un impatto sulla sicurezza del soggetto
• Uso di farmaci proibiti, incluso l'uso corrente di SSRI/SNRI