Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Tesomet z otwartym rozszerzeniem u pacjentów z zespołem Pradera-Williego (PWS)

9 grudnia 2022 zaktualizowane przez: Saniona

Faza 2b, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe, 16-tygodniowe badanie ustalania dawki, bezpieczeństwa i skuteczności z przedłużonym okresem otwartej próby (OLE) Tesomet u pacjentów z zespołem Pradera-Williego

Badanie to oceni bezpieczeństwo i skuteczność Tesometu (tesofensyna + metoprolol) u pacjentów z PWS.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W części badania z podwójnie ślepą próbą dawkowanie zostanie rozpoczęte w podgrupie dorosłych w wieku 18-65 lat. Po dokonaniu przez niezależną Radę ds. Monitorowania Danych przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa podgrup oraz dokonaniu przeglądu i potwierdzeniu przez FDA, aby kontynuować, włączono uczestników

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

9 lat do 61 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Podmiot i jego prawnie upoważniony przedstawiciel muszą być gotowi do wyrażenia świadomej zgody
  • Potwierdzona diagnoza genetyczna PWS

  • Wskaźnik masy ciała (BMI) w następującym zakresie podczas badania przesiewowego:

    1. kobiety i mężczyźni w wieku od 18 do 65 lat: od 27 do 60 kg/m2; lub
    2. kobiety i mężczyźni w wieku od 13 do 17 lat z BMI, które wynosi co najmniej 85 percentyl dla wieku i płci;
  • Kobiety nie mogą mieć dzieci
  • Udokumentowana stabilna masa ciała
  • Umiarkowana hiperfagia podczas badania przesiewowego i na linii podstawowej
  • Uczestnicy muszą mieć niezawodnego i stabilnego opiekuna, który powinien być w stanie spędzić z uczestnikami odpowiednią ilość czasu, aby móc zająć się zachowaniami, czynnościami i objawami
  • Aktywni seksualnie mężczyźni muszą być chirurgicznie sterylni

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Kobiety, które są w ciąży, karmią piersią lub aktywnie zamierzają zajść w ciążę podczas badania

  • BP w pozycji siedzącej spełniające następujące kryteria po 5 minutach odpoczynku podczas badania przesiewowego:

    1. Osoby dorosłe ze skurczowym BP >/=145 mmHg lub
    2. Osoby dorosłe z rozkurczowym BP >/=95 mmHg lub
    3. Młodzież ze skurczowym lub rozkurczowym BP wynoszącym co najmniej 95 percentyl dla wieku i płci
  • Cukrzyca typu 1
  • Historia demencji (np. choroba Alzheimera, choroba Parkinsona)
  • Historia bulimii lub anoreksji
  • Duże zaburzenie depresyjne w wywiadzie w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym lub jakiekolwiek inne poważne zaburzenie psychiczne w wywiadzie (np. schizofrenia, choroba afektywna dwubiegunowa) lub objawy urojeń, halucynacji lub manii/hipomanii w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym, zgodnie z opisem Podręcznik diagnostyczno-statystyczny zaburzeń psychicznych, wydanie 5 (DSM-5)
  • Niekontrolowane zaburzenia endokrynologiczne (np. zespół Cushinga, Addisona, niedoczynność tarczycy, nadczynność tarczycy)
  • Stan zdrowia lub niedawno przebyta infekcja ogólnoustrojowa, które w opinii badacza mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo badanego
  • Stosowanie zabronionych leków, w tym bieżące stosowanie SSRI/SNRI

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Raz dziennie PO przez 16 tygodni w okresie podwójnie ślepej próby; następnie jeśli kwalifikuje się do OLE, dawkowanie raz dziennie przez 36 tygodni najwyższej tolerowanej dawki Tesomet z okresu podwójnie ślepej próby
Inny: Placebo
Nieaktywny komparator
Lek: Tesomet
Połączenie o ustalonej dawce
Inne nazwy:
  • tesofensyna
  • metoprolol
Eksperymentalny: Niska dawka Tesometu
Raz dziennie PO przez 16 tygodni w okresie podwójnie ślepej próby; następnie jeśli kwalifikujesz się do OLE, dawkowanie raz dziennie przez 36 tygodni najwyższej tolerowanej dawki z okresu podwójnie ślepej próby
Lek: Tesomet
Połączenie o ustalonej dawce
Inne nazwy:
  • tesofensyna
  • metoprolol
Eksperymentalny: Średnia dawka Tesometu
Raz dziennie PO przez 16 tygodni w okresie podwójnie ślepej próby; następnie jeśli kwalifikujesz się do OLE, dawkowanie raz dziennie przez 36 tygodni najwyższej tolerowanej dawki z okresu podwójnie ślepej próby
Lek: Tesomet
Połączenie o ustalonej dawce
Inne nazwy:
  • tesofensyna
  • metoprolol
Eksperymentalny: Wysoka dawka tesometu
Raz dziennie PO przez 16 tygodni w okresie podwójnie ślepej próby; następnie jeśli kwalifikujesz się do OLE, dawkowanie raz dziennie przez 36 tygodni najwyższej tolerowanej dawki z okresu podwójnie ślepej próby
Lek: Tesomet
Połączenie o ustalonej dawce
Inne nazwy:
  • tesofensyna
  • metoprolol

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Hiperfagia
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 16
Zmiana całkowitego wyniku Kwestionariusza Hiperfagii do Badań Klinicznych (HQ-CT).
Linia bazowa do tygodnia 16

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana masy ciała
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 16
Procentowa zmiana masy ciała
Linia bazowa do tygodnia 16
Nasilenie hiperfagii (opiekun)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 16
Zmiana oceny opiekuna nasilenia hiperfagii
Linia bazowa do tygodnia 16
Zmiana hiperfagii (opiekun)
Ramy czasowe: Tydzień 16
Odsetek odpowiedzi opiekuna na zmianę hiperfagii podmiotu
Tydzień 16
Nasilenie PWS (lekarz)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 16
Zmiana w ocenie klinicysty ciężkości zespołu PWS u pacjenta
Linia bazowa do tygodnia 16
Ogólna zmiana statusu (lekarz)
Ramy czasowe: Tydzień 16
Odsetek odpowiedzi klinicystów na zmianę ogólnego stanu klinicznego pacjenta
Tydzień 16

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Saniona

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Sophie Guillaume, MS, Saniona

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 stycznia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 stycznia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

13 grudnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 grudnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TM006

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Sponsor rozważy prośby wykwalifikowanych badaczy o dostęp do materiałów badawczych TM006

Ramy czasowe udostępniania IPD

Po zakończeniu rozwoju klinicznego Tesomet

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj