Unesbuliinitutkimus potilailla, joilla on pitkälle edennyt leiomyosarkooma (LMS) (SUNRISELMS)
tiistai 3. kesäkuuta 2025 päivittänyt: PTC Therapeutics
Vaiheen 2/3 tutkimus unesbuliinin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi ei-leikkauskelpoisessa tai metastaattisessa, uusiutuneessa tai refraktaarisessa leiomyosarkoomassa
Tässä tutkimuksessa verrataan unesbuliinin ja dakarbatsiinin tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen ja dakarbatsiiniin osallistujilla, joilla on ei-leikkauskelvoton tai metastaattinen, uusiutunut tai refraktaarinen LMS, jotka ovat saaneet vähintään yhden aiemman systeemisen hoidon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
359
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Camperdown, Australia, 2050
- Chris O'Brien Lifehouse
-
East Melbourne, Australia, 3000
- Peter Maccallum Cancer Institute
-
Randwick, Australia, 2031
- Prince of Wales Hospital
-
-
-
-
-
Barretos, Brasilia
- Fundação Pio XII - Hospital de Amor
-
Porto Alegre, Brasilia
- Santa Casa de Misericórdia de Porto Alegre
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 20220-410
- INCA I - Instituto Nacional de Cancer
-
Salvador, Brasilia
- Hospital Sao Rafael - Instituto D'Or da Bahia
-
São José do Rio Preto, Brasilia
- CIP - Centro Integrado de Pesquisas do Hospital de Base de Sao Jose do Rio Preto
-
São Paulo, Brasilia
- Instituto do Cancer do Estado de Sao Paulo (ICESP)
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Espanja, 08908
- Institut Català d'Oncologia (Hospital Duran y Reynals)
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Espanja, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
-
-
-
-
-
Milano, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
-
Torino, Italia, 10060
- La Fondazione e l'Istituto di Candiolo
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L6
- The Ottawa Hospital Cancer Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Princess Margaret Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Universite de Montreal - Hopital Maisonneuve-Rosemont (HMR)
-
-
-
-
-
Poznan, Puola
- Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Zespól Poradni Specjalistycznych "TERMEDICA"
-
Warszawa, Puola, 02-781
- Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie - Panstwowy Instytut Badawczy, Klinika Nowotworow Tkanek Miekkich, Kosci i Czerniakow
-
-
-
-
-
Bordeaux Cedex, Ranska, 33076
- Institut Bergonie
-
Lyon, Ranska, 69008
- Centre Léon Bérard
-
Paris, Ranska, 75005
- Institut Curie
-
Villejuif cedex, Ranska
- Gustave Roussy
-
-
-
-
-
Mannheim, Saksa, 68167
- Universitaetsmedizin Mannheim
-
Munchen, Saksa, 81377
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari
- Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
-
-
-
-
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G12 0YN
- Beatson, West of Scotland Cancer Centre
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6JJ
- Royal Marsden Hospital
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- The Christie NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
- City of Hope
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90024
- University of California, Los Angeles (UCLA) - Jonsson Comprehensive Cancer Center
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90403
- Sarcoma Oncology Research Center
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford Cancer Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Denver
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06511
- Yale University
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- University of Florida (UF) Health Cancer Center - Orlando Health
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- Moffitt
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
Warrenville, Illinois, Yhdysvallat, 60555
- Northwestern Medicine - Warrenville Cancer Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21231
- Johns Hopkins Oncology Group
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10027
- The Trustees of Columbia University
-
New York, New York, Yhdysvallat, 11101
- David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- The Ohio State University (OSU)
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19144
- Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Histologinen tai sytologinen vahvistus LMS:stä, joka esiintyy missä tahansa anatomisessa kohdassa paitsi luusarkoomassa, ei-leikkauskelpoisessa tai metastaattisessa, uusiutunut tai refraktaarinen sairaus, joka on mitattavissa RECIST 1.1 -kriteerien mukaan
- Taudin eteneminen aikaisemmassa hoidossa ennen seulontaa tai muiden onkologisten hoitojen sietämättömyys
- Osallistujat, joilla on maksametastaaseja, voidaan ottaa mukaan
- Osallistujat, joilla on hyvin hallinnassa oleva astma tai krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus, voidaan ottaa mukaan.
- Aikaisemmista hoidoista saatu toksisuus palautui asteeseen ≤1 tai osallistujan lähtötasoon, paitsi hiustenlähtö. Lisäksi endokrinopatiat, jotka liittyvät aikaisempiin immunoterapiapohjaisiin hoitoihin, jotka ovat hyvin hallinnassa korvauslääkkeillä, eivät ole poissulkevia.
- Vähintään yksi aikaisempi systeeminen sytotoksinen tai kohdennettu LMS-hoito
- Vähintään 4 viikkoa edellisestä leikkauksesta ja toipunut tutkijan mielestä
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Sai temotsolomidia tai dakarbatsiinia milloin tahansa
- Mikä tahansa muu systeeminen syöpähoito mukaan lukien tutkimusaineet ≤3 viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista. Lisäksi osallistujat eivät ehkä ole saaneet säteilyä ≤ 3 viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista.
- Tunnettu intoleranssi dakarbatsiinille tai yhdelle tai useammalle unesbuliinin apuaineelle.
- Samanaikainen aktiivinen infektio tai mikä tahansa samanaikainen sairaus, joka todennäköisesti häiritsee tutkimustoimenpiteitä
- Ruoansulatuskanavan sairaus tai muut sairaudet, jotka voivat vaikuttaa imeytymiseen. Aktiivinen peptinen haavasairaus tai aiempi mahalaukun perforaatio viimeisen 2 vuoden aikana
- Suuri leikkaus, avoin biopsia tai merkittävä traumaattinen vamma, joka ei ole tutkijan mielestä parantunut 28 päivän kuluessa lähtötilanteesta
- Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet, lukuun ottamatta LMS:ää, jotka vaativat hoitoa tai ovat osoittaneet uusiutumisen (paitsi ei-melanooma-ihosyöpä tai asianmukaisesti hoidettu kohdunkaulan karsinooma in situ, eturauhassyöpä in situ tai mikä tahansa muu matalariskinen pahanlaatuisuus, jonka lääkäri on hyväksynyt) aloittamista edeltäneiden 5 vuoden aikana.
- Aiempi tai meneillään oleva kliinisesti merkittävä sairaus, lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, sairaushistoria, fyysiset löydökset, EKG-löydökset tai laboratoriopoikkeavuus, jotka tutkijan mielestä voivat vaikuttaa osallistujan turvallisuuteen tai muuttaa imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa , tai tutkimuslääkkeiden erittymistä, tai se voi heikentää tutkimustulosten arviointia.
Huomautus: Muut sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Unesbuliini ja dakarbatsiini
Osallistujat saavat 300 milligramman (mg) unesbuliinitabletteja suun kautta kahdesti viikossa kussakin 3 viikon hoitojaksossa yhdessä dakarbatsiinin 1000 mg/m² (m^2) kanssa suonensisäisesti (IV) kerran 21 päivässä.
Hoitoa jatketaan jokaiselle osallistujalle, kunnes saadaan näyttöä ei-hyväksyttävästä toksisuudesta, taudin etenemisestä tai hoidon keskeyttämisestä muusta syystä.
|
Unesbuliinia annetaan käsivarren kuvauksessa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaisesti.
Muut nimet:
Dakarbatsiinia annetaan käsivarren kuvauksessa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaisesti.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo ja dakarbatsiini
Osallistujat saavat lumelääkettä ja unesbuliinitabletteja, jotka annetaan suun kautta kahdesti viikossa kussakin 3 viikon hoitojaksossa yhdessä dakarbatsiinin 1000 mg/m^2 IV kanssa kerran 21 päivässä.
Hoitoa jatketaan jokaiselle osallistujalle, kunnes saadaan näyttöä ei-hyväksyttävästä toksisuudesta, taudin etenemisestä tai hoidon keskeyttämisestä muusta syystä.
|
Dakarbatsiinia annetaan käsivarren kuvauksessa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaisesti.
Muut nimet:
Plaseboa annetaan käsivarren kuvauksessa määritellyn aikataulun mukaisesti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Etenemisvapaa eloonjääminen (PFS) riippumatonta keskusarviointia kohti vasteen arviointikriteerejä kiinteissä kasvaimissa (RECIST) V1.1
Aikaikkuna: Jopa noin 2 vuotta
|
PFS määritettiin ajankohtana satunnaistamisesta dokumentoituun taudin etenemiseen tai kuolemaan minkä tahansa syyn vuoksi, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin.
Taudin eteneminen määritettiin vähintään 20%: n lisäyksenä kohdevaurioiden halkaisijoiden summassa, mikä viittasi pienimmän summan tutkimuksessa.
20%: n suhteellisen nousun lisäksi summan on myös osoitettava vähintään 5 millimetrin (mm) absoluuttinen kasvu.
Yhden tai useamman uuden vaurion ulkonäköä pidettiin myös etenemisenä.
|
Jopa noin 2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yleinen eloonjääminen
Aikaikkuna: Jopa noin 2 vuotta
|
Yleinen eloonjääminen määritettiin ajankohtana kuukausina satunnaistamispäivästä kuoleman päivämäärään mistä tahansa syystä tai päivämäärästä, joka on viimeksi tunnettu elossa niille, jotka eivät kuole.
|
Jopa noin 2 vuotta
|
|
Objektiivinen vastausprosentti (ORR) riippumatonta keskusarviointia kohti RECIST V1.1: tä käyttämällä
Aikaikkuna: Jopa noin 2 vuotta
|
ORR määritettiin prosentteina osallistujista, jotka saavuttivat vahvistetun parhaan kokonaisvasteen (BOR) täydellisen vasteen (CR) tai osittaisen vasteen (PR).
CR: Kaikkien kohdevaurioiden katoaminen.
Kaikilla patologisilla imusolmukkeilla (riippumatta siitä, onko tavoite tai ei-kohde) on oltava lyhyen akselin väheneminen-<10 mm.
PR: Ainakin 30%: n halkaisijoiden summa vähenee kohdevaurioiden halkaisijoiden summan summan, ottaen viittauksen perussumman halkaisijoille.
|
Jopa noin 2 vuotta
|
|
Taudin torjuntanopeus (DCR) riippumatonta keskusarviointia kohti RECIST V1.1: tä käyttämällä
Aikaikkuna: Jopa noin 2 vuotta
|
DCR määritettiin prosentteina osallistujista, jotka saavuttivat vahvistetun Borin CR: n, PR: n tai vähintään 3 kuukauden vakaan taudin (SD).
CR: Kaikkien kohdevaurioiden katoaminen.
Kaikilla patologisilla imusolmukkeilla (riippumatta siitä, onko tavoite tai ei-kohde) on oltava lyhyen akselin väheneminen-<10 mm.
PR: Ainakin 30%: n halkaisijoiden summa vähenee kohdevaurioiden halkaisijoiden summan summan, ottaen viittauksen perussumman halkaisijoille.
SD: Ei riittävä kutistuminen PR: n saamiseksi eikä riittävästä lisäyksestä PD: n saamiseksi, ottaen viittauksen pienimmäksi summa -halkaisijaksi tutkimuksen aikana.
|
Jopa noin 2 vuotta
|
|
Vastauksen kesto riippumatonta keskusarviointia kohti RECIST V1.1: tä käyttämällä
Aikaikkuna: Jopa noin 2 vuotta
|
Vastauksen kesto määritettiin ajankohtana CR: n tai PR: n ensimmäisen vahvistetun vastauksen päivämäärästä ensimmäisen dokumentoidun taudin etenemisen tai kuoleman päivämäärään minkä tahansa syyn vuoksi, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin.
CR: Kaikkien kohdevaurioiden katoaminen.
Kaikilla patologisilla imusolmukkeilla (riippumatta siitä, onko tavoite tai ei-kohde) on oltava lyhyen akselin väheneminen-<10 mm.
PR: Ainakin 30%: n halkaisijoiden summa vähenee kohdevaurioiden halkaisijoiden summan summan, ottaen viittauksen perussumman halkaisijoille.
Taudin eteneminen: Ainakin 20% kohdevaurioiden halkaisijoiden summa lisäys, ottaen viitteenä pienimmän summan tutkimuksessa.
20%: n suhteellisen nousun lisäksi summan on myös osoitettava vähintään 5 mm: n absoluuttinen kasvu.
Yhden tai useamman uuden vaurion ulkonäköä pidettiin myös etenemisenä.
|
Jopa noin 2 vuotta
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (Teaes)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta noin 2 vuoteen
|
Haittavaikutus (AE) oli epätoivoton lääketieteellinen esiintyminen osallistujassa, joka sai tutkimuslääkettä ottamatta huomioon syy -suhdetta.
Vakava haittatapahtuma (SAE) oli AE, joka johti mihin tahansa seuraavista tuloksista tai pidettiin merkittävästi muusta syystä: kuolema; alkuperäinen tai pitkäaikainen sairaalahoitoa; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuoleman riski); pysyvä tai merkittävä vammaisuus/kyvyttömyys; synnynnäinen poikkeavuus.
AES sisälsi sekä SAE: t että ei-vakavat AE: t.
TEAE määritettiin AE: ksi, jolla oli alkamispäivämäärä tai sen jälkeen ensimmäisessä tutkimuslääkkeen annoksessa 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen tai tapahtui ennen ensimmäistä annosta tutkimuslääkettä ja pahensi vakavuudessa ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen annoksen jälkeen.
Yhteenveto muista ei-vakavista AES: stä ja kaikista SAE: stä syy-yhteydestä riippumatta sijaitsee 'ilmoitetussa AE-osiossa ”.
|
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta noin 2 vuoteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Mark Rance, MD, PTC Therapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 23. toukokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 17. kesäkuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 17. heinäkuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 25. helmikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 25. helmikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 8. maaliskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 13. kesäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PTC596-ONC-008-LMS
- 2022-000073-12 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .