Um estudo da unesbulina em participantes com leiomiossarcoma avançado (LMS) (SUNRISELMS)
3 de junho de 2025 atualizado por: PTC Therapeutics
Um estudo de fase 2/3 para avaliar a eficácia e a segurança da unesbulina em leiomiossarcoma irressecável ou metastático, recidivado ou refratário
Este estudo irá comparar a eficácia e segurança de unesbulin mais dacarbazina versus placebo mais dacarbazina em participantes com LMS irressecável ou metastático, recidivante ou refratário que receberam pelo menos 1 linha anterior de terapia sistêmica.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
359
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Mannheim, Alemanha, 68167
- Universitaetsmedizin Mannheim
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Munchen, Alemanha, 81377
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
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Camperdown, Austrália, 2050
- Chris O'Brien Lifehouse
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East Melbourne, Austrália, 3000
- Peter Maccallum Cancer Institute
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Randwick, Austrália, 2031
- Prince of Wales Hospital
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Barretos, Brasil
- Fundação Pio XII - Hospital de Amor
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Porto Alegre, Brasil
- Santa Casa de Misericórdia de Porto Alegre
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Rio de Janeiro, Brasil, 20220-410
- INCA I - Instituto Nacional de Cancer
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Salvador, Brasil
- Hospital Sao Rafael - Instituto D'Or da Bahia
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São José do Rio Preto, Brasil
- CIP - Centro Integrado de Pesquisas do Hospital de Base de Sao Jose do Rio Preto
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São Paulo, Brasil
- Instituto do Cancer do Estado de Sao Paulo (ICESP)
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H8L6
- The Ottawa Hospital Cancer Centre
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Toronto, Ontario, Canadá
- Princess Margaret Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá
- Universite de Montreal - Hopital Maisonneuve-Rosemont (HMR)
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Barcelona, Espanha
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, Espanha, 08908
- Institut Català d'Oncologia (Hospital Duran y Reynals)
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, Espanha, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
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California
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Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- City of Hope
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
- University of California, Los Angeles (UCLA) - Jonsson Comprehensive Cancer Center
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Santa Monica, California, Estados Unidos, 90403
- Sarcoma Oncology Research Center
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford Cancer Center
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Denver
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- Yale University
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- University of Florida (UF) Health Cancer Center - Orlando Health
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Moffitt
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Warrenville, Illinois, Estados Unidos, 60555
- Northwestern Medicine - Warrenville Cancer Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21231
- Johns Hopkins Oncology Group
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10027
- The Trustees of Columbia University
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New York, New York, Estados Unidos, 11101
- David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University (OSU)
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19144
- Thomas Jefferson University
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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Bordeaux Cedex, França, 33076
- Institut Bergonie
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Lyon, França, 69008
- Centre Léon Bérard
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Paris, França, 75005
- Institut Curie
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Villejuif cedex, França
- Gustave Roussy
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Leiden, Holanda
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Budapest, Hungria
- Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
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Milano, Itália, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
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Torino, Itália, 10060
- La Fondazione e l'Istituto di Candiolo
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Poznan, Polônia
- Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Zespól Poradni Specjalistycznych "TERMEDICA"
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Warszawa, Polônia, 02-781
- Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie - Panstwowy Instytut Badawczy, Klinika Nowotworow Tkanek Miekkich, Kosci i Czerniakow
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Glasgow, Reino Unido, G12 0YN
- Beatson, West of Scotland Cancer Centre
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London, Reino Unido, SW3 6JJ
- Royal Marsden Hospital
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Manchester, Reino Unido
- The Christie NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Confirmação histológica ou citológica de LMS surgindo em qualquer local anatômico, exceto sarcoma ósseo, irressecável ou metastático, doença recidivante ou refratária mensurável de acordo com os critérios RECIST 1.1
- Progressão da doença em tratamento anterior antes da triagem ou intolerância a outros tratamentos oncológicos
- Participantes com metástases hepáticas podem ser inscritos
- Participantes com asma bem controlada ou doença pulmonar obstrutiva crônica podem ser inscritos.
- Toxicidade de terapias anteriores recuperada para Grau ≤1 ou linha de base do participante, exceto para alopecia. Além disso, as endocrinopatias associadas a tratamentos prévios baseados em imunoterapia que são bem controlados com medicação de reposição não são excludentes.
- Pelo menos 1 regime de terapia alvo ou citotóxico sistêmico anterior para LMS
- Pelo menos 4 semanas desde a cirurgia anterior e recuperado na opinião do investigador
Principais Critérios de Exclusão:
- Recebeu temozolomida ou dacarbazina a qualquer momento
- Qualquer outra terapia anticancerígena sistêmica, incluindo agentes em investigação ≤3 semanas antes do início do tratamento do estudo. Além disso, os participantes podem não ter recebido radiação ≤3 semanas antes do início do tratamento do estudo.
- Intolerância conhecida à dacarbazina ou a um ou mais dos excipientes da unesbulina.
- Infecção ativa coexistente ou qualquer condição médica coexistente que possa interferir nos procedimentos do estudo
- Doença gastrointestinal ou outras condições que possam afetar a absorção. Úlcera péptica ativa ou história prévia de perfuração gástrica nos últimos 2 anos
- Cirurgia de grande porte, biópsia aberta ou lesão traumática significativa que não se recuperou, na opinião do investigador, dentro de 28 dias da linha de base
- Malignidades anteriores, exceto LMS, que necessitaram de tratamento ou mostraram evidências de recorrência (exceto câncer de pele não melanoma ou carcinoma cervical in situ adequadamente tratado, câncer de próstata in situ ou qualquer outra malignidade de baixo risco aprovada pelo monitor médico) durante os 5 anos antes da iniciação.
- Doença clinicamente significativa anterior ou contínua, condição médica ou psiquiátrica, histórico médico, achados físicos, achados de eletrocardiograma (ECG) ou anormalidade laboratorial que, na opinião do investigador, poderia afetar a segurança do participante ou alterar a absorção, distribuição, metabolismo , ou excreção das drogas do estudo, ou pode prejudicar a avaliação dos resultados do estudo.
Nota: Outros critérios de inclusão e exclusão podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Unesbulina e Dacarbazina
Os participantes receberão comprimidos de 300 miligramas (mg) de unesbulina administrados por via oral duas vezes por semana em cada ciclo de tratamento de 3 semanas em combinação com dacarbazina 1000 mg/metro quadrado (m^2) por via intravenosa (IV) uma vez a cada 21 dias.
O tratamento continuará para cada participante até evidência de toxicidade inaceitável, progressão da doença ou descontinuação do tratamento por outro motivo.
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A unesbulina será administrada de acordo com a dose e horário especificados na descrição do braço.
Outros nomes:
A dacarbazina será administrada de acordo com a dose e horário especificados na descrição do braço.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo e Dacarbazina
Os participantes receberão placebo correspondente a comprimidos de unesbulina administrados por via oral duas vezes por semana em cada ciclo de tratamento de 3 semanas em combinação com dacarbazina 1000 mg/m^2 IV uma vez a cada 21 dias.
O tratamento continuará para cada participante até evidência de toxicidade inaceitável, progressão da doença ou descontinuação do tratamento por outro motivo.
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A dacarbazina será administrada de acordo com a dose e horário especificados na descrição do braço.
Outros nomes:
O placebo será administrado de acordo com o cronograma especificado na descrição do braço.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevivência livre de progressão (PFS) por revisão central independente usando critérios de avaliação de resposta em tumores sólidos (RECIST) V1.1
Prazo: Até aproximadamente 2 anos
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O PFS foi definido como o tempo da randomização até a progressão da doença documentada ou a morte devido a qualquer causa, o que ocorrer primeiro.
A progressão da doença foi definida como pelo menos um aumento de 20% na soma dos diâmetros das lesões -alvo, tomando como referência a menor soma no estudo.
Além do aumento relativo de 20%, a soma também deve demonstrar um aumento absoluto de pelo menos 5 milímetros (mm).
O aparecimento de uma ou mais novas lesões também foi considerado progressão.
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Até aproximadamente 2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevivência geral
Prazo: Até aproximadamente 2 anos
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A sobrevivência geral foi definida como o tempo em meses desde a data de randomização até a data da morte de qualquer causa ou data conhecida viva para aqueles que não morreram.
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Até aproximadamente 2 anos
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Taxa de resposta objetiva (ORR) por revisão central independente usando o RECIST v1.1
Prazo: Até aproximadamente 2 anos
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O ORR foi definido como porcentagem de participantes que alcançaram uma melhor resposta geral confirmada (BOR) de resposta completa (CR) ou resposta parcial (PR).
CR: desaparecimento de todas as lesões -alvo.
Quaisquer linfonodos patológicos (alvo ou não-alvo) devem ter redução no eixo curto para <10 mm.
PR: Pelo menos uma diminuição de 30% na soma dos diâmetros das lesões -alvo, tomando como referência os diâmetros da soma da linha de base.
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Até aproximadamente 2 anos
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Taxa de controle de doenças (DCR) por revisão central independente usando o RECIST v1.1
Prazo: Até aproximadamente 2 anos
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O DCR foi definido como porcentagem de participantes que alcançaram um Bor confirmado de CR, RP ou pelo menos 3 meses de doença estável (DP).
CR: desaparecimento de todas as lesões -alvo.
Quaisquer linfonodos patológicos (alvo ou não-alvo) devem ter redução no eixo curto para <10 mm.
PR: Pelo menos uma diminuição de 30% na soma dos diâmetros das lesões -alvo, tomando como referência os diâmetros da soma da linha de base.
SD: Nem o encolhimento suficiente para se qualificar para PR nem aumento suficiente para se qualificar para a DP, tomando como referência os menores diâmetros da soma durante o estudo.
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Até aproximadamente 2 anos
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Duração da resposta por revisão central independente usando o RECIST v1.1
Prazo: Até aproximadamente 2 anos
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A duração da resposta foi definida como o tempo a partir da data da primeira resposta confirmada de RC ou RP até a data da primeira progressão da doença documentada ou morte devido a qualquer causa, o que ocorrer primeiro.
CR: desaparecimento de todas as lesões -alvo.
Quaisquer linfonodos patológicos (alvo ou não-alvo) devem ter redução no eixo curto para <10 mm.
PR: Pelo menos uma diminuição de 30% na soma dos diâmetros das lesões -alvo, tomando como referência os diâmetros da soma da linha de base.
Progressão da doença: pelo menos um aumento de 20% na soma dos diâmetros das lesões -alvo, tomando como referência a menor soma em estudo.
Além do aumento relativo de 20%, a soma também deve demonstrar um aumento absoluto de pelo menos 5 mm.
O aparecimento de uma ou mais novas lesões também foi considerado progressão.
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Até aproximadamente 2 anos
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES)
Prazo: Da primeira dose de estudo de estudo até aproximadamente 2 anos
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Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desagradável em um participante que recebeu drogas de estudo sem considerar a possibilidade de relação causal.
Evento adverso grave (SAE) foi um AE resultando em qualquer um dos seguintes resultados ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; hospitalização inicial ou prolongada de internação; experiência com risco de vida (risco imediato de morrer); incapacidade/incapacidade persistente ou significativa; Anomalia congênita.
Os AES incluíram SAEs e Aes não graves.
Um TEAE foi definido como um EA que teve uma data de início na ou após a primeira dose de estudo de estudo até 30 dias após a última dose ou ocorreu antes da primeira dose de medicamento para estudo e piorou em gravidade após a primeira dose de medicamento em estudo.
Um resumo de outros EAs não graves e todos os SAEs, independentemente da causalidade, está localizado na 'seção relatada de EA'.
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Da primeira dose de estudo de estudo até aproximadamente 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Mark Rance, MD, PTC Therapeutics
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de maio de 2022
Conclusão Primária (Real)
17 de junho de 2024
Conclusão do estudo (Real)
17 de julho de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de fevereiro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de fevereiro de 2022
Primeira postagem (Real)
8 de março de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de junho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de junho de 2025
Última verificação
1 de maio de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PTC596-ONC-008-LMS
- 2022-000073-12 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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