Studie unesbulinu u účastníků s pokročilým leiomyosarkomem (LMS) (SUNRISELMS)
3. června 2025 aktualizováno: PTC Therapeutics
Studie fáze 2/3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti unesbulinu u neresekovatelného nebo metastatického, recidivujícího nebo refrakterního leiomyosarkomu
Tato studie bude porovnávat účinnost a bezpečnost unesbulinu plus dakarbazinu oproti placebu plus dakarbazinu u účastníků s neresekovatelným nebo metastatickým, relabujícím nebo refrakterním LMS, kteří podstoupili alespoň 1 předchozí linii systémové terapie.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
359
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Camperdown, Austrálie, 2050
- Chris O'Brien Lifehouse
-
East Melbourne, Austrálie, 3000
- Peter Maccallum Cancer Institute
-
Randwick, Austrálie, 2031
- Prince of Wales Hospital
-
-
-
-
-
Barretos, Brazílie
- Fundacao PIO XII - Hospital de Amor
-
Porto Alegre, Brazílie
- Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
-
Rio de Janeiro, Brazílie, 20220-410
- INCA I - Instituto Nacional de Cancer
-
Salvador, Brazílie
- Hospital Sao Rafael - Instituto D'Or da Bahia
-
São José do Rio Preto, Brazílie
- CIP - Centro Integrado de Pesquisas do Hospital de Base de Sao Jose do Rio Preto
-
São Paulo, Brazílie
- Instituto do Cancer do Estado de Sao Paulo (ICESP)
-
-
-
-
-
Bordeaux Cedex, Francie, 33076
- Institut Bergonie
-
Lyon, Francie, 69008
- Centre Leon Berard
-
Paris, Francie, 75005
- Institut Curie
-
Villejuif cedex, Francie
- Gustave Roussy
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Milano, Itálie, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
-
Torino, Itálie, 10060
- La Fondazione e l'Istituto di Candiolo
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L6
- The Ottawa Hospital Cancer Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Princess Margaret Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Universite de Montreal - Hopital Maisonneuve-Rosemont (HMR)
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko
- Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
-
-
-
-
-
Mannheim, Německo, 68167
- Universitaetsmedizin Mannheim
-
Munchen, Německo, 81377
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
-
-
-
-
-
Poznan, Polsko
- Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Zespól Poradni Specjalistycznych "TERMEDICA"
-
Warszawa, Polsko, 02-781
- Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie - Panstwowy Instytut Badawczy, Klinika Nowotworow Tkanek Miekkich, Kosci i Czerniakow
-
-
-
-
-
Glasgow, Spojené království, G12 0YN
- Beatson, West of Scotland Cancer Centre
-
London, Spojené království, SW3 6JJ
- Royal Marsden Hospital
-
Manchester, Spojené království
- The Christie NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Spojené státy, 91010
- City of Hope
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90024
- University of California, Los Angeles (UCLA) - Jonsson Comprehensive Cancer Center
-
Santa Monica, California, Spojené státy, 90403
- Sarcoma Oncology Research Center
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305
- Stanford Cancer Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado Denver
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
- Yale University
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Mayo Clinic
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
- University of Florida (UF) Health Cancer Center - Orlando Health
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- Moffitt
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
Warrenville, Illinois, Spojené státy, 60555
- Northwestern Medicine - Warrenville Cancer Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21231
- Johns Hopkins Oncology Group
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10027
- The Trustees of Columbia University
-
New York, New York, Spojené státy, 11101
- David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- The Ohio State University (OSU)
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19144
- Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Španělsko, 08908
- Institut Català d'Oncologia (Hospital Duran y Reynals)
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Španělsko, 28040
- Hospital Fundación Jiménez Diaz
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Histologické nebo cytologické potvrzení LMS vznikající v jakémkoli anatomickém místě kromě kostního sarkomu, neresekovatelného nebo metastatického, relabujícího nebo refrakterního onemocnění měřitelného podle kritérií RECIST 1.1
- Progrese onemocnění při předchozí léčbě před screeningem nebo nesnášenlivost jiné onkologické léčby
- Mohou být zapsáni účastníci s metastázami v játrech
- Mohou být zapsáni účastníci s dobře kontrolovaným astmatem nebo chronickou obstrukční plicní nemocí.
- Toxicita z předchozích terapií se vrátila na stupeň ≤1 nebo na výchozí hodnotu účastníka, s výjimkou alopecie. Kromě toho endokrinopatie spojené s předchozí léčbou založenou na imunoterapii, které jsou dobře kontrolovány substituční medikací, nejsou vylučující.
- Alespoň 1 předchozí systémová cytotoxická nebo cílená terapie LMS
- Nejméně 4 týdny od předchozí operace a podle názoru zkoušejícího se zotavil
Klíčová kritéria vyloučení:
- Kdykoli jste obdrželi temozolomid nebo dakarbazin
- Jakákoli jiná systémová protinádorová terapie včetně zkoumaných látek ≤ 3 týdny před zahájením studijní léčby. Kromě toho účastníci nemuseli dostávat záření ≤ 3 týdny před zahájením studijní léčby.
- Známá intolerance dakarbazinu nebo jedné nebo více pomocných látek v unesbulinu.
- Současná aktivní infekce nebo jakýkoli souběžně existující zdravotní stav, který by mohl interferovat s postupy studie
- Gastrointestinální onemocnění nebo jiné stavy, které by mohly ovlivnit absorpci. Aktivní peptický vřed nebo předchozí anamnéza perforace žaludku během posledních 2 let
- Velký chirurgický zákrok, otevřená biopsie nebo významné traumatické poranění, které se podle názoru zkoušejícího nezhojilo do 28 dnů od výchozího stavu
- Předchozí malignity, jiné než LMS, které vyžadovaly léčbu nebo se u nich objevily známky recidivy (s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže nebo adekvátně léčeného cervikálního karcinomu in situ, rakoviny prostaty in situ nebo jakékoli jiné malignity s nízkým rizikem, která je schválena lékařským monitorem) během 5 let před zahájením.
- Předchozí nebo probíhající klinicky významné onemocnění, zdravotní nebo psychiatrický stav, anamnéza, fyzikální nálezy, nálezy na elektrokardiogramu (EKG) nebo laboratorní abnormality, které by podle názoru zkoušejícího mohly ovlivnit bezpečnost účastníka nebo změnit absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování studovaných léků, nebo by mohlo zhoršit hodnocení výsledků studie.
Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení a vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Unesbulin a dakarbazin
Účastníci dostanou tablety unesbulinu 300 miligramů (mg) podávané perorálně dvakrát týdně v každém 3týdenním léčebném cyklu v kombinaci s dakarbazinem 1000 mg/metr čtvereční (m^2) intravenózně (IV) jednou za 21 dní.
Léčba bude u každého účastníka pokračovat, dokud se neprokáže nepřijatelná toxicita, progrese onemocnění nebo přerušení léčby z jiného důvodu.
|
Unesbulin bude podáván v souladu s dávkou a schématem uvedeným v popisu ramene.
Ostatní jména:
Dakarbazin bude podáván v souladu s dávkou a schématem uvedeným v popisu ramene.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo a dakarbazin
Účastníci dostanou placebo odpovídající tabletám unesbulinu podávaným perorálně dvakrát týdně v každém 3týdenním léčebném cyklu v kombinaci s dakarbazinem 1000 mg/m^2 IV jednou za 21 dní.
Léčba bude u každého účastníka pokračovat, dokud se neprokáže nepřijatelná toxicita, progrese onemocnění nebo přerušení léčby z jiného důvodu.
|
Dakarbazin bude podáván v souladu s dávkou a schématem uvedeným v popisu ramene.
Ostatní jména:
Placebo bude podáváno podle rozvrhu uvedeného v popisu ramene.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití bez progrese (PFS) na nezávislé centrální přehled pomocí kritérií hodnocení odpovědi u solidních nádorů (RECIST) v1.1
Časové okno: Až přibližně 2 roky
|
PFS byl definován jako doba od randomizace po zdokumentovanou progresi onemocnění nebo smrti z důvodu jakékoli příčiny, podle toho, co došlo jako první.
Progrese onemocnění byla definována jako nejméně 20% nárůst součtu průměrů cílových lézí, přičemž byl odkazován na nejmenší součet na studii.
Kromě relativního nárůstu o 20%musí součet také prokázat absolutní zvýšení nejméně 5 milimetrů (mm).
Vzhled jedné nebo více nových lézí byl také považován za progresi.
|
Až přibližně 2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové přežití
Časové okno: Až přibližně 2 roky
|
Celkové přežití bylo definováno jako čas v měsících od data randomizace k datu úmrtí z jakékoli příčiny nebo datum, který byl naposledy známý naživu pro ty, kteří nezemřeli.
|
Až přibližně 2 roky
|
|
Míra objektivní odezvy (ORR) na nezávislý centrální přehled pomocí RECIST V1.1
Časové okno: Až přibližně 2 roky
|
ORR byla definována jako procento účastníků, kteří dosáhli potvrzené nejlepší celkové reakce (BOR) úplné odpovědi (CR) nebo částečné reakce (PR).
CR: Zmizení všech cílových lézí.
Jakékoli patologické lymfatické uzliny (ať už cílové nebo necílové) musí mít snížení krátké ose na <10 mm.
PR: Alespoň 30% snížení součtu průměrů cílových lézí, přičemž se vztahuje jako na průměry základního součtu.
|
Až přibližně 2 roky
|
|
Míra kontroly onemocnění (DCR) na nezávislý centrální přehled pomocí RECIST V1.1
Časové okno: Až přibližně 2 roky
|
DCR byl definován jako procento účastníků, kteří dosáhli potvrzeného BOR CR, PR nebo nejméně 3 měsíce stabilního onemocnění (SD).
CR: Zmizení všech cílových lézí.
Jakékoli patologické lymfatické uzliny (ať už cílové nebo necílové) musí mít snížení krátké ose na <10 mm.
PR: Alespoň 30% snížení součtu průměrů cílových lézí, přičemž se vztahuje jako na průměry základního součtu.
SD: Ani dostatečné smršťování, které by se kvalifikovalo pro PR, ani dostatečné zvýšení, aby se kvalifikovalo pro PD, přičemž při studiu přijímá nejmenší průměry součtu.
|
Až přibližně 2 roky
|
|
Délka reakce na nezávislý centrální přehled pomocí RECIST V1.1
Časové okno: Až přibližně 2 roky
|
Délka odezvy byla definována jako čas od data první potvrzené reakce CR nebo PR k datu první zdokumentované progrese nebo smrti nemoci z důvodu jakékoli příčiny, podle toho, co došlo jako první.
CR: Zmizení všech cílových lézí.
Jakékoli patologické lymfatické uzliny (ať už cílové nebo necílové) musí mít snížení krátké ose na <10 mm.
PR: Alespoň 30% snížení součtu průměrů cílových lézí, přičemž se vztahuje jako na průměry základního součtu.
Progrese onemocnění: alespoň 20% zvýšení součtu průměrů cílových lézí, přičemž se jako odkaz na nejmenší součet při studiu odkazuje.
Kromě relativního nárůstu o 20%musí součet také prokázat absolutní nárůst nejméně 5 mm.
Vzhled jedné nebo více nových lézí byl také považován za progresi.
|
Až přibližně 2 roky
|
|
Počet účastníků s nepříznivými událostmi ve vývoji léčby (TEAES)
Časové okno: Od první dávky studijního léčiva do přibližně 2 let
|
Nepříznivá událost (AE) byla jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka, který dostával studijní lék bez ohledu na možnost kauzálního vztahu.
Vážná nepříznivá událost (SAE) byla AE, která vedla k jakémukoli z následujících výsledků nebo považováno za významné z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená lůžkovou hospitalizaci; život ohrožující zkušenost (okamžité riziko umírání); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; Vrozená anomálie.
AES zahrnoval SAES i nesmírné AES.
TEAE byl definován jako AE, který měl datum nástupu do nebo po první dávce studie léčiva až do 30 dnů po poslední dávce nebo se objevil před první dávkou studijního léčiva a zhoršoval se závažnost po první dávce studijního léčiva.
Shrnutí dalších necitlivých AE a všech SAE, bez ohledu na kauzalitu, se nachází v „hlášené AE sekci“.
|
Od první dávky studijního léčiva do přibližně 2 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Mark Rance, MD, PTC Therapeutics
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
23. května 2022
Primární dokončení (Aktuální)
17. června 2024
Dokončení studie (Aktuální)
17. července 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. února 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
25. února 2022
První zveřejněno (Aktuální)
8. března 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. června 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. června 2025
Naposledy ověřeno
1. května 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PTC596-ONC-008-LMS
- 2022-000073-12 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .