진행성 평활근육종(LMS) 환자의 Unesbulin 연구 (SUNRISELMS)
2025년 6월 3일 업데이트: PTC Therapeutics
절제 불가능 또는 전이성, 재발성 또는 난치성 평활근육종에서 Unesbulin의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2/3상 연구
이 연구는 이전에 최소 1회 이상 전신 요법을 받은 적이 있는 절제 불가능하거나 전이성, 재발성 또는 불응성 LMS가 있는 참가자를 대상으로 운에스불린 + 다카바진 대 위약 + 다카바진의 효능 및 안전성을 비교합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
359
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Leiden, 네덜란드
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Mannheim, 독일, 68167
- UniversitaetsMedizin Mannheim
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Munchen, 독일, 81377
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
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California
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Duarte, California, 미국, 91010
- City of Hope
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Los Angeles, California, 미국, 90024
- University of California, Los Angeles (UCLA) - Jonsson Comprehensive Cancer Center
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Santa Monica, California, 미국, 90403
- Sarcoma Oncology Research Center
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford Cancer Center
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado Denver
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06511
- Yale University
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic
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Orlando, Florida, 미국, 32806
- University of Florida (UF) Health Cancer Center - Orlando Health
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- Moffitt
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Warrenville, Illinois, 미국, 60555
- Northwestern Medicine - Warrenville Cancer Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21231
- Johns Hopkins Oncology Group
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, 미국, 10027
- The Trustees of Columbia University
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New York, New York, 미국, 11101
- David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- The Ohio State University (OSU)
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19144
- Thomas Jefferson University
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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Barretos, 브라질
- Fundação Pio XII - Hospital de Amor
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Porto Alegre, 브라질
- Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
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Rio de Janeiro, 브라질, 20220-410
- INCA I - Instituto Nacional de Cancer
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Salvador, 브라질
- Hospital Sao Rafael - Instituto D'Or da Bahia
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São José do Rio Preto, 브라질
- CIP - Centro Integrado de Pesquisas do Hospital de Base de Sao Jose do Rio Preto
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São Paulo, 브라질
- Instituto do Cancer do Estado de Sao Paulo (ICESP)
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Barcelona, 스페인
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, 스페인, 08908
- Institut Català d'Oncologia (Hospital Duran y Reynals)
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, 스페인, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
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Glasgow, 영국, G12 0YN
- Beatson, West of Scotland Cancer Centre
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London, 영국, SW3 6JJ
- Royal Marsden Hospital
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Manchester, 영국
- The Christie NHS Foundation Trust
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Milano, 이탈리아, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
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Torino, 이탈리아, 10060
- La Fondazione e l'Istituto di Candiolo
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H8L6
- The Ottawa Hospital Cancer Centre
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Toronto, Ontario, 캐나다
- Princess Margaret Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다
- Universite de Montreal - Hopital Maisonneuve-Rosemont (HMR)
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Poznan, 폴란드
- Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Zespól Poradni Specjalistycznych "TERMEDICA"
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Warszawa, 폴란드, 02-781
- Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie - Panstwowy Instytut Badawczy, Klinika Nowotworow Tkanek Miekkich, Kosci i Czerniakow
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Bordeaux Cedex, 프랑스, 33076
- Institut Bergonie
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Lyon, 프랑스, 69008
- Centre Leon Berard
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Paris, 프랑스, 75005
- Institut Curie
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Villejuif cedex, 프랑스
- Gustave Roussy
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Budapest, 헝가리
- Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
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Camperdown, 호주, 2050
- Chris O'Brien LifeHouse
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East Melbourne, 호주, 3000
- Peter Maccallum Cancer Institute
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Randwick, 호주, 2031
- Prince of Wales Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- RECIST 1.1 기준에 따라 측정 가능한 절제 불가능 또는 전이성, 재발성 또는 불응성 질환인 뼈 육종을 제외한 모든 해부학적 부위에서 발생하는 LMS의 조직학적 또는 세포학적 확인
- 스크리닝 전 이전 치료에서의 질병 진행 또는 다른 종양 치료에 대한 내약성
- 간 전이가 있는 참여자는 등록할 수 있습니다.
- 잘 조절되는 천식 또는 만성 폐쇄성 폐질환이 있는 참여자는 등록할 수 있습니다.
- 탈모증을 제외하고 이전 요법의 독성이 1등급 이하 또는 참가자의 기준선으로 회복되었습니다. 또한, 대체 약물로 잘 조절되는 이전의 면역요법 기반 치료와 관련된 내분비병증은 배타적이지 않습니다.
- LMS에 대한 이전의 최소 1가지 전신 세포독성 또는 표적 요법
- 이전 수술 후 최소 4주 이상이며 연구자의 의견에 따라 회복되었습니다.
주요 제외 기준:
- 언제든지 테모졸로마이드 또는 다카르바진을 투여받았습니다.
- 연구 치료 시작 전 3주 이하의 시험용 제제를 포함한 기타 모든 전신 항암 요법. 또한 참가자는 연구 치료 시작 전 ≤3주 동안 방사선을 받지 않았을 수 있습니다.
- 다카르바진 또는 운에스불린의 하나 이상의 부형제에 대한 불내성.
- 공존하는 활동성 감염 또는 연구 절차를 방해할 가능성이 있는 공존하는 모든 의학적 상태
- 흡수에 영향을 줄 수 있는 소화기 질환 또는 기타 상태. 활동성 소화성 궤양 질환 또는 지난 2년 이내의 위 천공 병력
- 기준선으로부터 28일 이내에 연구자의 의견으로 회복되지 않은 대수술, 개방 생검 또는 심각한 외상성 손상
- 치료가 필요하거나 재발의 증거를 보인 LMS 이외의 이전 악성 종양(비흑색종 피부암 또는 적절하게 치료된 자궁경부 상피내암종, 전립선암 또는 의료 모니터에서 승인한 기타 위험도가 낮은 악성종양은 제외) 입사 전 5년 동안.
- 이전 또는 진행 중인 임상적으로 중요한 질병, 의학적 또는 정신과적 상태, 병력, 신체 소견, 심전도(ECG) 소견 또는 검사자의 의견에 따라 참가자의 안전에 영향을 미치거나 흡수, 분포, 대사를 변경할 수 있는 검사실 이상 , 또는 연구 약물의 배설, 또는 연구 결과의 평가를 손상시킬 수 있습니다.
참고: 기타 포함 및 제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Unesbulin 및 Dacarbazine
참가자는 21일마다 1회 다카르바진 1000mg/제곱미터(m^2) 정맥 주사(IV)와 함께 각 3주 치료 주기에서 매주 2회 경구 투여되는 운에스불린 300mg(mg) 정제를 받게 됩니다.
수용할 수 없는 독성, 질병 진행 또는 다른 이유로 치료 중단의 증거가 나타날 때까지 각 참여자에 대한 치료가 계속됩니다.
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Unesbulin은 팔 설명에 지정된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
다카르바진은 병기 설명에 명시된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약과 다카바진
참가자는 21일마다 1회 dacarbazine 1000 mg/m^2 IV와 함께 각 3주 치료 주기에서 매주 2회 구두로 투여되는 unesbulin 정제와 일치하는 위약을 받게 됩니다.
수용할 수 없는 독성, 질병 진행 또는 다른 이유로 치료 중단의 증거가 나타날 때까지 각 참여자에 대한 치료가 계속됩니다.
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다카르바진은 병기 설명에 명시된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
위약은 팔 설명에 명시된 일정에 따라 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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고형 종양에서의 반응 평가 기준 (RECIST) v1.1을 이용한 독립 중앙 검토 당 진행이없는 생존 (PFS)
기간: 최대 약 2 년
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PFS는 무작위 배정에서 문서화 된 질병 진행 또는 사망으로의 시간이 먼저 발생한 원인으로 정의되었습니다.
질병 진행은 표적 병변 직경의 합이 적어도 20% 증가하여 연구에서 가장 작은 합을 참조하여 정의되었다.
20%의 상대적 증가 외에도, 합은 또한 5 밀리미터 (mm) 이상의 절대 증가를 보여 주어야합니다.
하나 이상의 새로운 병변의 출현도 진행되는 것으로 간주되었다.
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최대 약 2 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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전반적인 생존
기간: 최대 약 2 년
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전반적인 생존은 무작위 배정 날짜부터 사망 일까지 죽지 않은 사람들에게 마지막으로 알려진 모든 원인이나 날짜로부터의 시간으로 정의되었습니다.
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최대 약 2 년
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Recist v1.1을 사용한 독립 중앙 검토 당 객관적인 응답 속도 (ORR)
기간: 최대 약 2 년
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ORR은 완전한 응답 (CR) 또는 부분 응답 (PR)의 확인 된 최상의 전체 응답 (BOR)을 달성 한 참가자의 백분율로 정의되었습니다.
CR : 모든 표적 병변의 실종.
모든 병리학 적 림프절 (대상 또는 비 표적이든)은 짧은 축을 <10 mm로 감소시켜야합니다.
PR : 기준 합계 직경을 참조하여 표적 병변 직경의 합의 합의 30% 이상 감소.
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최대 약 2 년
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Recist v1.1을 이용한 독립 중앙 검토 당 질병 통제율 (DCR)
기간: 최대 약 2 년
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DCR은 CR, PR 또는 3 개월 이상의 안정 질병 (SD)의 확인 된 BOR을 달성 한 참가자의 백분율로 정의되었다.
CR : 모든 표적 병변의 실종.
모든 병리학 적 림프절 (대상 또는 비 표적이든)은 짧은 축을 <10 mm로 감소시켜야합니다.
PR : 기준 합계 직경을 참조하여 표적 병변 직경의 합의 합의 30% 이상 감소.
SD : PR 자격을 갖추기에 충분한 수축이나 PD 자격을 얻기에 충분한 증가는 공부 중에 가장 작은 합계 직경을 참조하여 사용하지 않습니다.
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최대 약 2 년
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Recist v1.1을 사용한 독립 중앙 검토 당 응답 기간
기간: 최대 약 2 년
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응답 기간은 CR 또는 PR의 첫 번째 확인 된 반응 날짜로부터 첫 번째로 문서화 된 질병 진행 또는 사망으로부터 처음 발생한 원인으로 정의되었습니다.
CR : 모든 표적 병변의 실종.
모든 병리학 적 림프절 (대상 또는 비 표적이든)은 짧은 축을 <10 mm로 감소시켜야합니다.
PR : 기준 합계 직경을 참조하여 표적 병변 직경의 합의 합의 30% 이상 감소.
질병 진행 : 표적 병변 직경의 합이 20% 이상 증가하여 연구에서 가장 작은 합계를 참조합니다.
상대적으로 20%증가한 것 외에도, 합은 5 mm 이상의 절대 증가를 보여 주어야합니다.
하나 이상의 새로운 병변의 출현도 진행되는 것으로 간주되었다.
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최대 약 2 년
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치료 부작용이있는 참가자 수 (TEAES)
기간: 첫 번째 연구 약물에서 약 2 년까지
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부작용 (AE)은 인과 관계의 가능성에 관계없이 학습 약물을받은 참가자에게는 의료가 적절하지 않았습니다.
심각한 부작용 (SAE)은 다음과 같은 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유에 대해 중요한 것으로 간주되는 AE였다. 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험 (죽음의 즉각적인 위험); 지속적이거나 중요한 장애/무능력; 선천성 변칙.
AE에는 SAE와 비 시운 AE가 모두 포함되었습니다.
TEAE는 마지막 복용량 후 30 일까지 또는 첫 번째 용량의 연구 약물에 발생하기 전까지 또는 첫 번째 용량의 연구 약물에 발생한 후 또는 후에 시작된 후 또는 후에 발병 날짜를 갖는 AE로 정의되었고, 첫 번째 용량의 연구 약물 후 심각도가 악화되었다.
인과 관계에 관계없이 다른 비 시식 AE 및 모든 SAE에 대한 요약은 '보고 된 AE 섹션'에 있습니다.
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첫 번째 연구 약물에서 약 2 년까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Mark Rance, MD, PTC Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 5월 23일
기본 완료 (실제)
2024년 6월 17일
연구 완료 (실제)
2024년 7월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 2월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 2월 25일
처음 게시됨 (실제)
2022년 3월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 6월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 3일
마지막으로 확인됨
2025년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PTC596-ONC-008-LMS
- 2022-000073-12 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .