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Uno studio sull'unesbulina nei partecipanti con leiomiosarcoma avanzato (LMS) (SUNRISELMS)

3 giugno 2025 aggiornato da: PTC Therapeutics

Uno studio di fase 2/3 per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'unesbulina nel leiomiosarcoma non resecabile o metastatico, recidivato o refrattario

Questo studio confronterà l'efficacia e la sicurezza di unesbulina più dacarbazina rispetto a placebo più dacarbazina nei partecipanti con LMS non resecabile o metastatico, recidivante o refrattario che hanno ricevuto almeno 1 linea precedente di terapia sistemica.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

359

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Chris O'Brien Lifehouse
      • East Melbourne, Australia, 3000
        • Peter Maccallum Cancer Institute
      • Randwick, Australia, 2031
        • Prince of Wales Hospital
  • Brasile
      • Barretos, Brasile
        • Fundacao PIO XII - Hospital de Amor
      • Porto Alegre, Brasile
        • Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
      • Rio de Janeiro, Brasile, 20220-410
        • INCA I - Instituto Nacional de Cancer
      • Salvador, Brasile
        • Hospital Sao Rafael - Instituto D'Or da Bahia
      • São José do Rio Preto, Brasile
        • CIP - Centro Integrado de Pesquisas do Hospital de Base de Sao Jose do Rio Preto
      • São Paulo, Brasile
        • Instituto do Cancer do Estado de Sao Paulo (ICESP)
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L6
        • The Ottawa Hospital Cancer Centre
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Universite de Montreal - Hopital Maisonneuve-Rosemont (HMR)
  • Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia, 33076
        • Institut Bergonie
      • Lyon, Francia, 69008
        • Centre Leon Berard
      • Paris, Francia, 75005
        • Institut Curie
      • Villejuif cedex, Francia
        • Gustave Roussy
  • Germania
      • Mannheim, Germania, 68167
        • Universitaetsmedizin Mannheim
      • Munchen, Germania, 81377
        • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
      • Torino, Italia, 10060
        • La Fondazione e l'Istituto di Candiolo
  • Olanda
      • Leiden, Olanda
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Polonia
      • Poznan, Polonia
        • Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Zespól Poradni Specjalistycznych "TERMEDICA"
      • Warszawa, Polonia, 02-781
        • Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie - Panstwowy Instytut Badawczy, Klinika Nowotworow Tkanek Miekkich, Kosci i Czerniakow
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito, G12 0YN
        • Beatson, West of Scotland Cancer Centre
      • London, Regno Unito, SW3 6JJ
        • Royal Marsden Hospital
      • Manchester, Regno Unito
        • The Christie NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 08908
        • Institut Català d'Oncologia (Hospital Duran y Reynals)
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Hospital Fundación Jiménez Diaz
  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90024
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - Jonsson Comprehensive Cancer Center
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford Cancer Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
        • Yale University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • University of Florida (UF) Health Cancer Center - Orlando Health
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Moffitt
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Warrenville, Illinois, Stati Uniti, 60555
        • Northwestern Medicine - Warrenville Cancer Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21231
        • Johns Hopkins Oncology Group
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10027
        • The Trustees of Columbia University
      • New York, New York, Stati Uniti, 11101
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University (OSU)
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19144
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Conferma istologica o citologica di LMS insorto in qualsiasi sito anatomico ad eccezione del sarcoma osseo, malattia non resecabile o metastatica, recidivante o refrattaria misurabile secondo i criteri RECIST 1.1
  • Progressione della malattia durante il trattamento precedente prima dello screening o intollerabilità ad altri trattamenti oncologici
  • Possono essere arruolati partecipanti con metastasi epatiche
  • Possono essere arruolati partecipanti con asma ben controllato o malattia polmonare ostruttiva cronica.
  • La tossicità da terapie precedenti è tornata al grado ≤1 o al basale del partecipante, ad eccezione dell'alopecia. Inoltre, le endocrinopatie associate a precedenti trattamenti a base di immunoterapia che sono ben controllate con farmaci sostitutivi non sono escluse.
  • Almeno 1 precedente regime di terapia sistemica citotossica o mirata per LMS
  • Almeno 4 settimane dall'intervento chirurgico precedente e guarito secondo l'opinione dello sperimentatore

Criteri chiave di esclusione:

  • Temozolomide o dacarbazina ricevuti in qualsiasi momento
  • - Qualsiasi altra terapia antitumorale sistemica inclusi agenti sperimentali ≤3 settimane prima dell'inizio del trattamento in studio. Inoltre, i partecipanti potrebbero non aver ricevuto radiazioni ≤3 settimane prima dell'inizio del trattamento in studio.
  • Intolleranza nota alla dacarbazina o a uno o più degli eccipienti dell'unesbulina.
  • Infezione attiva coesistente o qualsiasi condizione medica coesistente che possa interferire con le procedure dello studio
  • Malattie gastrointestinali o altre condizioni che potrebbero influenzare l'assorbimento. Ulcera peptica attiva o precedente storia di perforazione gastrica negli ultimi 2 anni
  • Chirurgia maggiore, biopsia aperta o lesione traumatica significativa che non si è ripresa, secondo l'opinione dello sperimentatore, entro 28 giorni dal basale
  • Precedenti tumori maligni, diversi da LMS, che hanno richiesto un trattamento o hanno mostrato evidenza di recidiva (ad eccezione del carcinoma cutaneo non melanoma o del carcinoma cervicale in situ adeguatamente trattato, del carcinoma della prostata in situ o di qualsiasi altro tumore maligno a basso rischio approvato dal monitor medico) durante i 5 anni prima dell'iniziazione.
  • Malattia clinicamente significativa precedente o in corso, condizione medica o psichiatrica, anamnesi, risultati fisici, risultati dell'elettrocardiogramma (ECG) o anomalie di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero influire sulla sicurezza del partecipante o alterare l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo , o l'escrezione dei farmaci dello studio, o potrebbe compromettere la valutazione dei risultati dello studio.

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione ed esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Unesbulina e Dacarbazina
I partecipanti riceveranno compresse di unesbulina da 300 milligrammi (mg) somministrate per via orale due volte alla settimana in ogni ciclo di trattamento di 3 settimane in combinazione con dacarbazina 1000 mg/metro quadrato (m^2) per via endovenosa (IV) una volta ogni 21 giorni. Il trattamento continuerà per ciascun partecipante fino a prova di tossicità inaccettabile, progressione della malattia o interruzione del trattamento per un altro motivo.
Droga: Unesbulin
Unesbulin verrà somministrato secondo la dose e il programma specificati nella descrizione del braccio.
Altri nomi:
  • PTC596
Droga: Dacarbazina
La dacarbazina verrà somministrata secondo la dose e il programma specificati nella descrizione del braccio.
Altri nomi:
  • DTIC
Comparatore placebo: Placebo e dacarbazina
I partecipanti riceveranno un placebo corrispondente alle compresse di unesbulina somministrate per via orale due volte alla settimana in ogni ciclo di trattamento di 3 settimane in combinazione con dacarbazina 1000 mg/m^2 IV una volta ogni 21 giorni. Il trattamento continuerà per ciascun partecipante fino a prova di tossicità inaccettabile, progressione della malattia o interruzione del trattamento per un altro motivo.
Droga: Dacarbazina
La dacarbazina verrà somministrata secondo la dose e il programma specificati nella descrizione del braccio.
Altri nomi:
  • DTIC
Altro: Placebo
Il placebo verrà somministrato secondo il programma specificato nella descrizione del braccio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Progressione Free Survival (PFS) per revisione centrale indipendente usando i criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi (RECIST) V1.1
Lasso di tempo: Fino a circa 2 anni
La PFS è stata definita come il tempo dalla randomizzazione alla progressione o alla morte della malattia documentata a causa di qualsiasi causa, a seconda di quale si è verificata prima. La progressione della malattia è stata definita come almeno un aumento del 20% della somma dei diametri delle lesioni target, prendendo come riferimento alla somma più piccola nello studio. Oltre all'aumento relativo del 20%, la somma deve anche dimostrare un aumento assoluto di almeno 5 millimetri (mm). Anche l'aspetto di una o più nuove lesioni è stata considerata progressione.
Fino a circa 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Fino a circa 2 anni
La sopravvivenza globale è stata definita come il tempo in mesi dalla data di randomizzazione alla data di morte da qualsiasi causa o data ultima conosciuta vive per coloro che non sono morti.
Fino a circa 2 anni
Tasso di risposta obiettivo (ORR) per revisione centrale indipendente usando RECIST V1.1
Lasso di tempo: Fino a circa 2 anni
ORR è stato definito come percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una migliore risposta complessiva (BOR) confermata di risposta completa (CR) o risposta parziale (PR). CR: scomparsa di tutte le lesioni target. Eventuali linfonodi patologici (bersaglio o non bersaglio) devono avere una riduzione dell'asse corto a <10 mm. PR: almeno una riduzione del 30% della somma dei diametri delle lesioni target, prendendo come riferimento ai diametri della somma di base.
Fino a circa 2 anni
Tasso di controllo delle malattie (DCR) per revisione centrale indipendente usando RECIST V1.1
Lasso di tempo: Fino a circa 2 anni
Il DCR è stato definito come percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un BOR confermato di CR, PR o almeno 3 mesi di malattia stabile (SD). CR: scomparsa di tutte le lesioni target. Eventuali linfonodi patologici (bersaglio o non bersaglio) devono avere una riduzione dell'asse corto a <10 mm. PR: almeno una riduzione del 30% della somma dei diametri delle lesioni target, prendendo come riferimento ai diametri della somma di base. SD: né restringimento sufficiente per qualificarsi per PR né un aumento sufficiente per qualificarsi per il PD, prendendo come riferimento ai più piccoli diametri di somma durante lo studio.
Fino a circa 2 anni
Durata della risposta per revisione centrale indipendente usando RECIST V1.1
Lasso di tempo: Fino a circa 2 anni
La durata della risposta è stata definita come il tempo dalla data della prima risposta confermata di CR o PR alla data della prima progressione o morte della malattia documentata a causa di qualsiasi causa, a seconda di quale si è verificata prima. CR: scomparsa di tutte le lesioni target. Eventuali linfonodi patologici (bersaglio o non bersaglio) devono avere una riduzione dell'asse corto a <10 mm. PR: almeno una riduzione del 30% della somma dei diametri delle lesioni target, prendendo come riferimento ai diametri della somma di base. Progressione della malattia: almeno un aumento del 20% della somma dei diametri delle lesioni target, prendendo come riferimento alla somma più piccola nello studio. Oltre all'aumento relativo del 20%, la somma deve anche dimostrare un aumento assoluto di almeno 5 mm. Anche l'aspetto di una o più nuove lesioni è stata considerata progressione.
Fino a circa 2 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Dalla prima dose di dose di studio fino a circa 2 anni
Un evento avverso (AE) è stato un evento medico spiacevole in un partecipante che ha ricevuto un farmaco di studio senza riguardo alla possibilità di relazione causale. Evento avverso grave (SAE) è stato un AE che ha portato a uno dei seguenti risultati o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ospedalizzazione ospedaliera iniziale o prolungata; esperienza potenzialmente letale (rischio immediato di morire); disabilità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita. Gli eventi avversi includevano sia SAE che eventi avversi non seria. Un Teae è stato definito come un AE che aveva una data di inizio o dopo la prima dose di farmaco di studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose o si è verificato prima della prima dose di farmaco di studio e peggiorare la gravità dopo la prima dose di farmaco da studio. Un riassunto di altri eventi avversi non seria e tutti i SAE, indipendentemente dalla causalità, si trova nella "sezione AE segnalata".
Dalla prima dose di dose di studio fino a circa 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Mark Rance, MD, PTC Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 maggio 2022

Completamento primario (Effettivo)

17 giugno 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

17 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 febbraio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

8 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 giugno 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTC596-ONC-008-LMS
  • 2022-000073-12 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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