Een studie van unesbulin bij deelnemers met gevorderd leiomyosarcoom (LMS) (SUNRISELMS)
3 juni 2025 bijgewerkt door: PTC Therapeutics
Een fase 2/3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van unesbulin bij inoperabel of gemetastaseerd, recidiverend of refractair leiomyosarcoom te evalueren
Deze studie zal de werkzaamheid en veiligheid van unesbuline plus dacarbazine vergelijken met placebo plus dacarbazine bij deelnemers met inoperabele of gemetastaseerde, recidiverende of refractaire LMS die ten minste 1 eerdere regel systemische therapie hebben gekregen.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
359
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Camperdown, Australië, 2050
- Chris O'Brien Lifehouse
-
East Melbourne, Australië, 3000
- Peter Maccallum Cancer Institute
-
Randwick, Australië, 2031
- Prince of Wales Hospital
-
-
-
-
-
Barretos, Brazilië
- Fundação Pio XII - Hospital de Amor
-
Porto Alegre, Brazilië
- Santa Casa de Misericórdia de Porto Alegre
-
Rio de Janeiro, Brazilië, 20220-410
- INCA I - Instituto Nacional de Cancer
-
Salvador, Brazilië
- Hospital Sao Rafael - Instituto D'Or da Bahia
-
São José do Rio Preto, Brazilië
- CIP - Centro Integrado de Pesquisas do Hospital de Base de Sao Jose do Rio Preto
-
São Paulo, Brazilië
- Instituto do Cancer do Estado de Sao Paulo (ICESP)
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L6
- The Ottawa Hospital Cancer Centre
-
Toronto, Ontario, Canada
- Princess Margaret Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada
- Universite de Montreal - Hopital Maisonneuve-Rosemont (HMR)
-
-
-
-
-
Mannheim, Duitsland, 68167
- Universitaetsmedizin Mannheim
-
Munchen, Duitsland, 81377
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
-
-
-
-
-
Bordeaux Cedex, Frankrijk, 33076
- Institut Bergonie
-
Lyon, Frankrijk, 69008
- Centre Léon Bérard
-
Paris, Frankrijk, 75005
- Institut Curie
-
Villejuif cedex, Frankrijk
- Gustave Roussy
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije
- Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
-
-
-
-
-
Milano, Italië, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
-
Torino, Italië, 10060
- La Fondazione e l'Istituto di Candiolo
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Poznan, Polen
- Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Zespól Poradni Specjalistycznych "TERMEDICA"
-
Warszawa, Polen, 02-781
- Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie - Panstwowy Instytut Badawczy, Klinika Nowotworow Tkanek Miekkich, Kosci i Czerniakow
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanje, 08908
- Institut Català d'Oncologia (Hospital Duran y Reynals)
-
Madrid, Spanje
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spanje, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
-
-
-
-
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G12 0YN
- Beatson, West of Scotland Cancer Centre
-
London, Verenigd Koninkrijk, SW3 6JJ
- Royal Marsden Hospital
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk
- The Christie NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
- City of Hope
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90024
- University of California, Los Angeles (UCLA) - Jonsson Comprehensive Cancer Center
-
Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90403
- Sarcoma Oncology Research Center
-
Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
- Stanford Cancer Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- University of Colorado Denver
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06511
- Yale University
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
- Mayo Clinic
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
- University of Florida (UF) Health Cancer Center - Orlando Health
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
- Moffitt
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
Warrenville, Illinois, Verenigde Staten, 60555
- Northwestern Medicine - Warrenville Cancer Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21231
- Johns Hopkins Oncology Group
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10027
- The Trustees of Columbia University
-
New York, New York, Verenigde Staten, 11101
- David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- The Ohio State University (OSU)
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19144
- Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Histologische of cytologische bevestiging van LMS ontstaan op elke anatomische plaats behalve botsarcoom, inoperabele of gemetastaseerde, recidiverende of refractaire ziekte meetbaar volgens RECIST 1.1-criteria
- Ziekteprogressie bij eerdere behandeling vóór screening of intolerantie voor andere oncologische behandelingen
- Deelnemers met levermetastasen kunnen worden ingeschreven
- Deelnemers met goed onder controle gehouden astma of chronische obstructieve longziekte kunnen worden ingeschreven.
- Toxiciteit van eerdere therapieën hersteld tot graad ≤1 of de uitgangswaarde van de deelnemer, behalve voor alopecia. Bovendien zijn endocrinopathieën die verband houden met eerdere op immunotherapie gebaseerde behandelingen die goed onder controle zijn met vervangende medicatie, niet exclusief.
- Ten minste 1 eerder systemisch cytotoxisch of gericht therapieregime voor LMS
- Minstens 4 weken na eerdere operatie en hersteld volgens de onderzoeker
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Kreeg op elk moment temozolomide of dacarbazine
- Elke andere systemische antikankertherapie inclusief onderzoeksgeneesmiddelen ≤3 weken voor aanvang van de studiebehandeling. Bovendien is het mogelijk dat deelnemers ≤3 weken voor aanvang van de studiebehandeling geen bestraling hebben gekregen.
- Bekende intolerantie voor dacarbazine of een of meer van de hulpstoffen in unesbuline.
- Een gelijktijdig bestaande actieve infectie of een bestaande medische aandoening die waarschijnlijk de studieprocedures verstoort
- Gastro-intestinale ziekte of andere aandoeningen die de absorptie kunnen beïnvloeden. Actieve maagzweer of maagperforatie in de afgelopen 2 jaar
- Grote operatie, open biopsie of aanzienlijk traumatisch letsel dat naar de mening van de onderzoeker niet is hersteld binnen 28 dagen na baseline
- Eerdere maligniteiten, anders dan LMS, die behandeling vereisten of tekenen van recidief vertoonden (behalve niet-melanome huidkanker of adequaat behandeld cervicaal carcinoom in situ, prostaatkanker in situ of enige andere maligniteit met laag risico die is goedgekeurd door de medische monitor) gedurende de 5 jaar voorafgaand aan de initiatie.
- Eerdere of aanhoudende klinisch significante ziekte, medische of psychiatrische aandoening, medische geschiedenis, fysieke bevindingen, elektrocardiogram (ECG) bevindingen of laboratoriumafwijkingen die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de deelnemer kunnen beïnvloeden of de absorptie, distributie, metabolisme kunnen veranderen of uitscheiding van de onderzoeksgeneesmiddelen, of kan de beoordeling van de onderzoeksresultaten belemmeren.
Opmerking: er kunnen andere in- en uitsluitingscriteria van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Unesbulin en Dacarbazine
Deelnemers krijgen unesbuline 300 milligram (mg) tabletten oraal tweemaal per week toegediend in elke behandelingscyclus van 3 weken in combinatie met dacarbazine 1000 mg / vierkante meter (m ^ 2) intraveneus (IV) eenmaal per 21 dagen.
De behandeling zal voor elke deelnemer worden voortgezet tot bewijs van onaanvaardbare toxiciteit, ziekteprogressie of stopzetting van de behandeling om een andere reden.
|
Unesbulin zal worden toegediend volgens de dosis en het schema gespecificeerd in de armbeschrijving.
Andere namen:
Dacarbazine zal worden toegediend volgens de dosis en het schema gespecificeerd in de armbeschrijving.
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo en Dacarbazine
Deelnemers krijgen een placebo die overeenkomt met unesbuline-tabletten die tweemaal per week oraal worden toegediend in elke behandelingscyclus van 3 weken in combinatie met dacarbazine 1000 mg/m^2 IV eenmaal per 21 dagen.
De behandeling zal voor elke deelnemer worden voortgezet tot bewijs van onaanvaardbare toxiciteit, ziekteprogressie of stopzetting van de behandeling om een andere reden.
|
Dacarbazine zal worden toegediend volgens de dosis en het schema gespecificeerd in de armbeschrijving.
Andere namen:
Placebo zal worden toegediend volgens het schema gespecificeerd in de armbeschrijving.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Progression Free Survival (PFS) per onafhankelijke centrale review met behulp van responsevaluatiecriteria in solide tumoren (RECIST) v1.1
Tijdsspanne: Tot ongeveer 2 jaar
|
PFS werd gedefinieerd als de tijd van randomisatie naar de gedocumenteerde ziekteprogressie of overlijden als gevolg van enige oorzaak, afhankelijk van wat zich eerst voordeed.
Ziekteprogressie werd gedefinieerd als ten minste een toename van 20% in de som van diameters van doellaesies, die als verwijzing naar de kleinste som van de studie werden verwijderd.
Naast de relatieve toename van 20%, moet de som ook een absolute toename van ten minste 5 millimeter (mm) aantonen.
Het verschijnen van een of meer nieuwe laesies werd ook beschouwd als progressie.
|
Tot ongeveer 2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Algemene overleving
Tijdsspanne: Tot ongeveer 2 jaar
|
De totale overleving werd gedefinieerd als de tijd in maanden vanaf de randomisatiedatum tot de datum van overlijden uit een oorzaak of datum die voor het laatst levend bekend is voor degenen die niet stierven.
|
Tot ongeveer 2 jaar
|
|
Objectieve responspercentage (ORR) per onafhankelijke centrale beoordeling met RECIST v1.1
Tijdsspanne: Tot ongeveer 2 jaar
|
ORR werd gedefinieerd als percentage van de deelnemers die een bevestigde beste algemene respons (BOR) van volledige respons (CR) of gedeeltelijke respons (PR) bereikten.
CR: verdwijning van alle doellaesies.
Pathologische lymfeklieren (nu doelwit of niet-doel) moeten een vermindering van de korte as tot <10 mm hebben.
PR: Ten minste een afname van 30% in de som van diameters van doellaesies, die als verwijzing naar de basislijnsomdiameters worden genomen.
|
Tot ongeveer 2 jaar
|
|
Ziektecontrolesnelheid (DCR) per onafhankelijke centrale beoordeling met RECIST V1.1
Tijdsspanne: Tot ongeveer 2 jaar
|
DCR werd gedefinieerd als percentage van de deelnemers die een bevestigde BOR van CR, PR of ten minste 3 maanden stabiele ziekten (SD) bereikten.
CR: verdwijning van alle doellaesies.
Pathologische lymfeklieren (nu doelwit of niet-doel) moeten een vermindering van de korte as tot <10 mm hebben.
PR: Ten minste een afname van 30% in de som van diameters van doellaesies, die als verwijzing naar de basislijnsomdiameters worden genomen.
SD: noch voldoende krimp om in aanmerking te komen voor PR, noch voldoende toename om in aanmerking te komen voor PD, als verwijzing naar de kleinste somdiameters tijdens het onderzoek.
|
Tot ongeveer 2 jaar
|
|
Duur van de respons per onafhankelijke centrale beoordeling met RECIST v1.1
Tijdsspanne: Tot ongeveer 2 jaar
|
Duur van de respons werd gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van de eerste bevestigde respons van CR of PR op de datum van de eerste gedocumenteerde ziekteprogressie of overlijden vanwege enige oorzaak, afhankelijk van wat zich eerst voordeed.
CR: verdwijning van alle doellaesies.
Pathologische lymfeklieren (nu doelwit of niet-doel) moeten een vermindering van de korte as tot <10 mm hebben.
PR: Ten minste een afname van 30% in de som van diameters van doellaesies, die als verwijzing naar de basislijnsomdiameters worden genomen.
Ziekteprogressie: ten minste een toename van 20% in de som van diameters van doellaesies, als verwijzing naar de kleinste som bij studie.
Naast de relatieve toename van 20%, moet de som ook een absolute toename van ten minste 5 mm aantonen.
Het verschijnen van een of meer nieuwe laesies werd ook beschouwd als progressie.
|
Tot ongeveer 2 jaar
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS)
Tijdsspanne: Van de eerste dosis studiegeneesmiddelen tot ongeveer 2 jaar
|
Een bijwerkingen (AE) was een ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die een studie -medicijn ontving zonder rekening te houden met de mogelijkheid van causale relatie.
Ernstige bijwerkingen (SAE) was een AE dat resulteerde in een van de volgende resultaten of om een andere reden aanzienlijk beschouwd: overlijden; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijk risico van sterven); aanhoudende of significante handicap/arbeidsongeschiktheid; aangeboren anomalie.
AES omvatte zowel SAE's als niet-serieuze AE's.
Een Teae werd gedefinieerd als een AE die een begindatum had op of na de eerste dosis studiemedicijn tot 30 dagen na de laatste dosis of plaatsvond voorafgaand aan de eerste dosis studiemedicijn en verslechterde in ernst na de eerste dosis studiemedicatie.
Een samenvatting van andere niet-serieuze AE's en alle SAE's, ongeacht causaliteit bevindt zich in de 'gerapporteerde AE-sectie'.
|
Van de eerste dosis studiegeneesmiddelen tot ongeveer 2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Mark Rance, MD, PTC Therapeutics
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
23 mei 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
17 juni 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
17 juli 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
25 februari 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
25 februari 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
8 maart 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
13 juni 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 juni 2025
Laatst geverifieerd
1 mei 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PTC596-ONC-008-LMS
- 2022-000073-12 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .