Une étude sur l'unesbuline chez des participants atteints de léiomyosarcome avancé (LMS) (SUNRISELMS)
3 juin 2025 mis à jour par: PTC Therapeutics
Une étude de phase 2/3 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'unesbuline dans le léiomyosarcome non résécable ou métastatique, en rechute ou réfractaire
Cette étude comparera l'efficacité et l'innocuité de l'unesbuline plus la dacarbazine par rapport au placebo plus la dacarbazine chez les participants atteints de LMS non résécable ou métastatique, en rechute ou réfractaire qui ont reçu au moins 1 ligne de traitement systémique antérieure.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
359
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Mannheim, Allemagne, 68167
- Universitaetsmedizin Mannheim
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Munchen, Allemagne, 81377
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
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Camperdown, Australie, 2050
- Chris O'Brien Lifehouse
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East Melbourne, Australie, 3000
- Peter Maccallum Cancer Institute
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Randwick, Australie, 2031
- Prince of Wales Hospital
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Barretos, Brésil
- Fundação Pio XII - Hospital de Amor
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Porto Alegre, Brésil
- Santa Casa de Misericórdia de Porto Alegre
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Rio de Janeiro, Brésil, 20220-410
- INCA I - Instituto Nacional de Cancer
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Salvador, Brésil
- Hospital Sao Rafael - Instituto D'Or da Bahia
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São José do Rio Preto, Brésil
- CIP - Centro Integrado de Pesquisas do Hospital de Base de Sao Jose do Rio Preto
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São Paulo, Brésil
- Instituto do Cancer do Estado de Sao Paulo (ICESP)
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L6
- The Ottawa Hospital Cancer Centre
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Toronto, Ontario, Canada
- Princess Margaret Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada
- Universite de Montreal - Hopital Maisonneuve-Rosemont (HMR)
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Barcelona, Espagne
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, Espagne, 08908
- Institut Català d'Oncologia (Hospital Duran y Reynals)
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Madrid, Espagne
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, Espagne, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
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Bordeaux Cedex, France, 33076
- Institut Bergonie
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Lyon, France, 69008
- Centre Léon Bérard
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Paris, France, 75005
- Institut Curie
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Villejuif cedex, France
- Gustave Roussy
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Budapest, Hongrie
- Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
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Milano, Italie, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
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Torino, Italie, 10060
- La Fondazione e l'Istituto di Candiolo
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Leiden, Pays-Bas
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Poznan, Pologne
- Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Zespól Poradni Specjalistycznych "TERMEDICA"
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Warszawa, Pologne, 02-781
- Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie - Panstwowy Instytut Badawczy, Klinika Nowotworow Tkanek Miekkich, Kosci i Czerniakow
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Glasgow, Royaume-Uni, G12 0YN
- Beatson, West of Scotland Cancer Centre
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London, Royaume-Uni, SW3 6JJ
- Royal Marsden Hospital
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Manchester, Royaume-Uni
- The Christie NHS Foundation Trust
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California
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Duarte, California, États-Unis, 91010
- City of Hope
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Los Angeles, California, États-Unis, 90024
- University of California, Los Angeles (UCLA) - Jonsson Comprehensive Cancer Center
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Santa Monica, California, États-Unis, 90403
- Sarcoma Oncology Research Center
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Stanford, California, États-Unis, 94305
- Stanford Cancer Center
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Colorado
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Denver, Colorado, États-Unis, 80045
- University of Colorado Denver
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06511
- Yale University
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Florida
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
- Mayo Clinic
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Orlando, Florida, États-Unis, 32806
- University of Florida (UF) Health Cancer Center - Orlando Health
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Tampa, Florida, États-Unis, 33612
- Moffitt
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Warrenville, Illinois, États-Unis, 60555
- Northwestern Medicine - Warrenville Cancer Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21231
- Johns Hopkins Oncology Group
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10027
- The Trustees of Columbia University
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New York, New York, États-Unis, 11101
- David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
- The Ohio State University (OSU)
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- University of Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19144
- Thomas Jefferson University
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Confirmation histologique ou cytologique du LMS survenant sur n'importe quel site anatomique à l'exception du sarcome osseux, maladie non résécable ou métastatique, récidivante ou réfractaire mesurable selon les critères RECIST 1.1
- Progression de la maladie lors d'un traitement antérieur avant le dépistage ou intolérance à d'autres traitements oncologiques
- Les participants présentant des métastases hépatiques peuvent être inscrits
- Les participants souffrant d'asthme bien contrôlé ou de maladie pulmonaire obstructive chronique peuvent être inscrits.
- La toxicité des traitements antérieurs est revenue au grade ≤ 1 ou au niveau de référence du participant, à l'exception de l'alopécie. De plus, les endocrinopathies associées à des traitements antérieurs à base d'immunothérapie bien contrôlés par des médicaments de substitution ne sont pas exclusives.
- Au moins 1 traitement cytotoxique systémique ou ciblé antérieur pour le LMS
- Au moins 4 semaines depuis la chirurgie précédente et récupéré de l'avis de l'investigateur
Critères d'exclusion clés :
- A reçu du témozolomide ou de la dacarbazine à tout moment
- Tout autre traitement anticancéreux systémique, y compris les agents expérimentaux ≤ 3 semaines avant le début du traitement à l'étude. De plus, les participants peuvent ne pas avoir reçu de radiothérapie ≤ 3 semaines avant le début du traitement à l'étude.
- Intolérance connue à la dacarbazine ou à un ou plusieurs des excipients de l'unesbuline.
- Infection active coexistante ou toute condition médicale coexistante susceptible d'interférer avec les procédures d'étude
- Maladie gastro-intestinale ou autres affections susceptibles d'affecter l'absorption. Ulcère peptique actif ou antécédents de perforation gastrique au cours des 2 dernières années
- Chirurgie majeure, biopsie ouverte ou lésion traumatique importante qui ne s'est pas rétablie, de l'avis de l'investigateur, dans les 28 jours suivant le départ
- Malignités antérieures, autres que LMS, nécessitant un traitement ou ayant montré des signes de récidive (à l'exception du cancer de la peau autre que le mélanome ou du cancer du col de l'utérus in situ traité de manière adéquate, du cancer de la prostate in situ ou de toute autre tumeur maligne à faible risque approuvée par le moniteur médical) durant les 5 années précédant l'initiation.
- Maladie cliniquement significative antérieure ou en cours, état médical ou psychiatrique, antécédents médicaux, résultats physiques, résultats d'électrocardiogramme (ECG) ou anomalie de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient affecter la sécurité du participant ou altérer l'absorption, la distribution, le métabolisme , ou l'excrétion des médicaments à l'étude, ou pourrait altérer l'évaluation des résultats de l'étude.
Remarque : D'autres critères d'inclusion et d'exclusion peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Unesbuline et Dacarbazine
Les participants recevront des comprimés d'unesbuline de 300 milligrammes (mg) administrés par voie orale deux fois par semaine au cours de chaque cycle de traitement de 3 semaines en association avec de la dacarbazine 1000 mg/mètre carré (m^2) par voie intraveineuse (IV) une fois tous les 21 jours.
Le traitement se poursuivra pour chaque participant jusqu'à preuve d'une toxicité inacceptable, d'une progression de la maladie ou d'un arrêt du traitement pour une autre raison.
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Unesbulin sera administré selon la dose et le calendrier spécifiés dans la description du bras.
Autres noms:
La dacarbazine sera administrée selon la dose et le calendrier spécifiés dans la description du bras.
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo et Dacarbazine
Les participants recevront un placebo correspondant aux comprimés d'unesbuline administrés par voie orale deux fois par semaine au cours de chaque cycle de traitement de 3 semaines en association avec la dacarbazine 1000 mg/m^2 IV une fois tous les 21 jours.
Le traitement se poursuivra pour chaque participant jusqu'à preuve d'une toxicité inacceptable, d'une progression de la maladie ou d'un arrêt du traitement pour une autre raison.
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La dacarbazine sera administrée selon la dose et le calendrier spécifiés dans la description du bras.
Autres noms:
Le placebo sera administré selon le calendrier spécifié dans la description du bras.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Survie libre de progression (PFS) par revue centrale indépendante utilisant les critères d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides (RECIST) v1.1
Délai: Jusqu'à environ 2 ans
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La PFS a été définie comme le temps de la randomisation à la progression ou la mort de la maladie documentée due à toute cause, selon la première éventualité.
La progression de la maladie a été définie comme une augmentation d'au moins 20% de la somme des diamètres des lésions cibles, prenant comme référence la plus petite somme de l'étude.
En plus de l'augmentation relative de 20%, la somme doit également démontrer une augmentation absolue d'au moins 5 millimètres (mm).
L'apparition d'une ou plusieurs nouvelles lésions a également été considérée comme une progression.
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Jusqu'à environ 2 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Survie globale
Délai: Jusqu'à environ 2 ans
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La survie globale a été définie comme l'heure en mois à compter de la date de randomisation à la date du décès de toute cause ou de la date connue du dernier vivant pour ceux qui ne sont pas morts.
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Jusqu'à environ 2 ans
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Taux de réponse objectif (ORR) par revue centrale indépendante utilisant RECIST v1.1
Délai: Jusqu'à environ 2 ans
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L'ORR a été défini comme un pourcentage de participants qui ont obtenu une meilleure réponse globale confirmée (BOR) de réponse complète (CR) ou de réponse partielle (PR).
CR: disparition de toutes les lésions cibles.
Tous les ganglions lymphatiques pathologiques (cibles ou non cibles) doivent avoir une réduction de l'axe court à <10 mm.
PR: Au moins une diminution de 30% de la somme des diamètres des lésions cibles, prenant comme référence aux diamètres de somme de base.
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Jusqu'à environ 2 ans
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Taux de contrôle des maladies (DCR) par revue centrale indépendante utilisant RECIST V1.1
Délai: Jusqu'à environ 2 ans
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Le DCR a été défini comme un pourcentage de participants qui ont obtenu un BOR confirmé de CR, PR, ou au moins 3 mois de maladie stable (SD).
CR: disparition de toutes les lésions cibles.
Tous les ganglions lymphatiques pathologiques (cibles ou non cibles) doivent avoir une réduction de l'axe court à <10 mm.
PR: Au moins une diminution de 30% de la somme des diamètres des lésions cibles, prenant comme référence aux diamètres de somme de base.
SD: Ni le retrait suffisant pour se qualifier pour les relations publiques ni une augmentation suffisante pour se qualifier pour la MP, prenant comme référence les plus petits diamètres de somme lors de l'étude.
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Jusqu'à environ 2 ans
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Durée de réponse par revue centrale indépendante à l'aide de RECIST V1.1
Délai: Jusqu'à environ 2 ans
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La durée de la réponse a été définie comme l'heure à partir de la date de la première réponse confirmée de CR ou PR à la date de la première progression ou décès par la maladie documentée due à toute cause, selon la première éventualité.
CR: disparition de toutes les lésions cibles.
Tous les ganglions lymphatiques pathologiques (cibles ou non cibles) doivent avoir une réduction de l'axe court à <10 mm.
PR: Au moins une diminution de 30% de la somme des diamètres des lésions cibles, prenant comme référence aux diamètres de somme de base.
Progression de la maladie: Au moins une augmentation de 20% de la somme des diamètres des lésions cibles, prenant comme référence la plus petite somme de l'étude.
En plus de l'augmentation relative de 20%, la somme doit également démontrer une augmentation absolue d'au moins 5 mm.
L'apparition d'une ou plusieurs nouvelles lésions a également été considérée comme une progression.
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Jusqu'à environ 2 ans
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Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: De la première dose de médicament à l'étude à environ 2 ans
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Un événement indésirable (AE) a été une occurrence médicale fâcheuse chez un participant qui a reçu un médicament d'étude sans égard à la possibilité d'une relation causale.
L'événement indésirable grave (SAE) était un AE entraînant l'un des résultats suivants ou jugé significatif pour toute autre raison: la mort; hospitalisation hospitalière initiale ou prolongée; expérience mortelle (risque immédiat de mourir); handicap / incapacité persistant ou significatif; anomalie congénitale.
Les AES comprenaient à la fois des SAE et des AES non sérieux.
Un TEEE a été défini comme un AE qui avait une date de début à ou après la première dose de médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière dose ou s'est produit avant la première dose de médicament d'étude et a aggravé la gravité après la première dose de médicament à l'étude.
Un résumé d'autres EI non sérieux et tous les SAE, quelle que soit la causalité, se trouve dans la «section AE rapportée».
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De la première dose de médicament à l'étude à environ 2 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Mark Rance, MD, PTC Therapeutics
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
23 mai 2022
Achèvement primaire (Réel)
17 juin 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
17 juillet 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
25 février 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
25 février 2022
Première publication (Réel)
8 mars 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 juin 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 juin 2025
Dernière vérification
1 mai 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PTC596-ONC-008-LMS
- 2022-000073-12 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .