Un estudio de unesbulina en participantes con leiomiosarcoma avanzado (LMS) (SUNRISELMS)
3 de junio de 2025 actualizado por: PTC Therapeutics
Un estudio de fase 2/3 para evaluar la eficacia y la seguridad de la unesbulina en el leiomiosarcoma irresecable o metastásico, recidivante o refractario
Este estudio comparará la eficacia y la seguridad de unesbulin más dacarbazina versus placebo más dacarbazina en participantes con LMS inoperable o metastásico, recidivante o refractario que han recibido al menos 1 línea previa de terapia sistémica.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
359
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Mannheim, Alemania, 68167
- Universitaetsmedizin Mannheim
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Munchen, Alemania, 81377
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
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Camperdown, Australia, 2050
- Chris O'Brien Lifehouse
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East Melbourne, Australia, 3000
- Peter Maccallum Cancer Institute
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Randwick, Australia, 2031
- Prince of Wales Hospital
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Barretos, Brasil
- Fundação Pio XII - Hospital de Amor
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Porto Alegre, Brasil
- Santa Casa de Misericórdia de Porto Alegre
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Rio de Janeiro, Brasil, 20220-410
- INCA I - Instituto Nacional de Cancer
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Salvador, Brasil
- Hospital Sao Rafael - Instituto D'Or da Bahia
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São José do Rio Preto, Brasil
- CIP - Centro Integrado de Pesquisas do Hospital de Base de Sao Jose do Rio Preto
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São Paulo, Brasil
- Instituto do Cancer do Estado de Sao Paulo (ICESP)
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H8L6
- The Ottawa Hospital Cancer Centre
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Toronto, Ontario, Canadá
- Princess Margaret Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá
- Universite de Montreal - Hopital Maisonneuve-Rosemont (HMR)
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Barcelona, España
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, España, 08908
- Institut Català d'Oncologia (Hospital Duran y Reynals)
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Madrid, España
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, España, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
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California
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Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- City of Hope
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
- University of California, Los Angeles (UCLA) - Jonsson Comprehensive Cancer Center
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Santa Monica, California, Estados Unidos, 90403
- Sarcoma Oncology Research Center
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford Cancer Center
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Denver
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- Yale University
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- University of Florida (UF) Health Cancer Center - Orlando Health
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Moffitt
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Warrenville, Illinois, Estados Unidos, 60555
- Northwestern Medicine - Warrenville Cancer Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21231
- Johns Hopkins Oncology Group
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10027
- The Trustees of Columbia University
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New York, New York, Estados Unidos, 11101
- David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University (OSU)
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19144
- Thomas Jefferson University
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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Bordeaux Cedex, Francia, 33076
- Institut Bergonie
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Lyon, Francia, 69008
- Centre Léon Bérard
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Paris, Francia, 75005
- Institut Curie
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Villejuif cedex, Francia
- Gustave Roussy
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Budapest, Hungría
- Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
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Milano, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
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Torino, Italia, 10060
- La Fondazione e l'Istituto di Candiolo
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Leiden, Países Bajos
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Poznan, Polonia
- Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Zespól Poradni Specjalistycznych "TERMEDICA"
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Warszawa, Polonia, 02-781
- Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie - Panstwowy Instytut Badawczy, Klinika Nowotworow Tkanek Miekkich, Kosci i Czerniakow
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Glasgow, Reino Unido, G12 0YN
- Beatson, West of Scotland Cancer Centre
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London, Reino Unido, SW3 6JJ
- Royal Marsden Hospital
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Manchester, Reino Unido
- The Christie NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Confirmación histológica o citológica de LMS que surge en cualquier sitio anatómico excepto sarcoma óseo, enfermedad no resecable o metastásica, recidivante o refractaria medible según los criterios RECIST 1.1
- Progresión de la enfermedad en tratamientos previos al cribado o intolerancia a otros tratamientos oncológicos
- Los participantes con metástasis hepáticas pueden inscribirse
- Se pueden inscribir participantes con asma bien controlada o enfermedad pulmonar obstructiva crónica.
- La toxicidad de terapias previas se recuperó a Grado ≤1 o al nivel inicial del participante, excepto por alopecia. Además, las endocrinopatías asociadas con tratamientos previos basados en inmunoterapia que están bien controlados con medicación de reemplazo no son excluyentes.
- Al menos 1 régimen previo de terapia dirigida o citotóxica sistémica para LMS
- Al menos 4 semanas desde la cirugía previa y recuperado en opinión del investigador
Criterios clave de exclusión:
- Recibió temozolomida o dacarbazina en cualquier momento
- Cualquier otra terapia anticancerosa sistémica, incluidos los agentes en investigación, ≤ 3 semanas antes del inicio del tratamiento del estudio. Además, es posible que los participantes no hayan recibido radiación ≤3 semanas antes del inicio del tratamiento del estudio.
- Intolerancia conocida a la dacarbazina o a uno o más de los excipientes de la unesbulina.
- Infección activa coexistente o cualquier condición médica coexistente que pueda interferir con los procedimientos del estudio
- Enfermedad gastrointestinal u otras condiciones que puedan afectar la absorción. Enfermedad de úlcera péptica activa o antecedentes de perforación gástrica en los últimos 2 años
- Cirugía mayor, biopsia abierta o lesión traumática significativa que no se ha recuperado, en opinión del investigador, dentro de los 28 días posteriores a la línea de base
- Neoplasias malignas previas, distintas de LMS, que requirieron tratamiento o han mostrado evidencia de recurrencia (excepto cáncer de piel no melanoma o carcinoma de cuello uterino in situ tratado adecuadamente, cáncer de próstata in situ o cualquier otra neoplasia maligna de bajo riesgo que sea aprobada por el monitor médico) durante los 5 años anteriores a la iniciación.
- Enfermedad clínicamente significativa previa o en curso, condición médica o psiquiátrica, historial médico, hallazgos físicos, hallazgos de electrocardiograma (ECG) o anormalidad de laboratorio que, en la opinión del investigador, podría afectar la seguridad del participante o alterar la absorción, distribución, metabolismo , o la excreción de los fármacos del estudio, o podría afectar la evaluación de los resultados del estudio.
Nota: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Unesbulin y Dacarbazine
Los participantes recibirán tabletas de 300 miligramos (mg) de unesbulin administradas por vía oral dos veces por semana en cada ciclo de tratamiento de 3 semanas en combinación con 1000 mg/metro cuadrado (m^2) de dacarbazina por vía intravenosa (IV) una vez cada 21 días.
El tratamiento continuará para cada participante hasta que haya evidencia de toxicidad inaceptable, progresión de la enfermedad o interrupción del tratamiento por otro motivo.
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Unesbulin se administrará según la dosis y el horario especificado en la descripción del brazo.
Otros nombres:
La dacarbazina se administrará según la dosis y el horario especificado en la descripción del brazo.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo y dacarbazina
Los participantes recibirán un placebo equivalente a las tabletas de unesbulin administradas por vía oral dos veces por semana en cada ciclo de tratamiento de 3 semanas en combinación con dacarbazina 1000 mg/m^2 IV una vez cada 21 días.
El tratamiento continuará para cada participante hasta que haya evidencia de toxicidad inaceptable, progresión de la enfermedad o interrupción del tratamiento por otro motivo.
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La dacarbazina se administrará según la dosis y el horario especificado en la descripción del brazo.
Otros nombres:
El placebo se administrará según el programa especificado en la descripción del brazo.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Supervivencia libre de progresión (PFS) por revisión central independiente utilizando criterios de evaluación de respuesta en tumores sólidos (recist) v1.1
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 2 años
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El PFS se definió como el tiempo desde la aleatorización hasta la progresión de la enfermedad documentada o la muerte debido a cualquier causa, lo que ocurriera primero.
La progresión de la enfermedad se definió como al menos un aumento del 20% en la suma de los diámetros de las lesiones objetivo, tomando como referencia la suma más pequeña en el estudio.
Además del aumento relativo del 20%, la suma también debe demostrar un aumento absoluto de al menos 5 milímetros (mm).
La aparición de una o más lesiones nuevas también se consideró la progresión.
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Hasta aproximadamente 2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Supervivencia general
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 2 años
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La supervivencia general se definió como la hora en meses desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de muerte por cualquier causa o fecha en la última vez que se conoce por aquellos que no murieron.
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Hasta aproximadamente 2 años
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Tasa de respuesta objetiva (ORR) por revisión central independiente utilizando Recist V1.1
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 2 años
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ORR se definió como porcentaje de participantes que lograron una mejor respuesta general confirmada (BOR) de respuesta completa (CR) o respuesta parcial (PR).
CR: desaparición de todas las lesiones objetivo.
Cualquier ganglio linfático patológico (ya sea objetivo o no objetivo) debe tener una reducción en el eje corto a <10 mm.
PR: al menos una disminución del 30% en la suma de los diámetros de las lesiones objetivo, tomando como referencia los diámetros de suma de referencia.
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Hasta aproximadamente 2 años
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Tasa de control de enfermedad (DCR) por revisión central independiente utilizando Recist V1.1
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 2 años
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El DCR se definió como porcentaje de participantes que lograron un BOR confirmado de CR, PR o al menos 3 meses de enfermedad estable (DE).
CR: desaparición de todas las lesiones objetivo.
Cualquier ganglio linfático patológico (ya sea objetivo o no objetivo) debe tener una reducción en el eje corto a <10 mm.
PR: al menos una disminución del 30% en la suma de los diámetros de las lesiones objetivo, tomando como referencia los diámetros de suma de referencia.
SD: Ni una contracción suficiente para calificar para PR ni un aumento suficiente para calificar para la EP, tomando como referencia los diámetros de suma más pequeños mientras están en estudio.
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Hasta aproximadamente 2 años
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Duración de la respuesta por revisión central independiente utilizando Recist V1.1
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 2 años
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La duración de la respuesta se definió como la hora a partir de la fecha de la primera respuesta confirmada de CR o PR a la fecha de la primera progresión o muerte de la enfermedad documentada debido a cualquier causa, la que ocurriera primero.
CR: desaparición de todas las lesiones objetivo.
Cualquier ganglio linfático patológico (ya sea objetivo o no objetivo) debe tener una reducción en el eje corto a <10 mm.
PR: al menos una disminución del 30% en la suma de los diámetros de las lesiones objetivo, tomando como referencia los diámetros de suma de referencia.
Progresión de la enfermedad: al menos un aumento del 20% en la suma de los diámetros de las lesiones objetivo, tomando como referencia la suma más pequeña en el estudio.
Además del aumento relativo del 20%, la suma también debe demostrar un aumento absoluto de al menos 5 mm.
La aparición de una o más lesiones nuevas también se consideró la progresión.
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Hasta aproximadamente 2 años
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Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco de estudio hasta aproximadamente 2 años
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Un evento adverso (AE) fue cualquier ocurrencia médica desagradable en un participante que recibió un medicamento de estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal.
El evento adverso grave (SAE) fue un AE que resultó en cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otra razón: la muerte; hospitalización de pacientes hospitalizados iniciales o prolongados; experiencia potencialmente mortal (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita.
Los EA incluyeron tanto SAE como a los EA no serios.
Un TEAE se definió como un AE que tenía una fecha de inicio en o después de la primera dosis de fármaco de estudio hasta 30 días después de la última dosis o ocurrió antes de la primera dosis de fármaco de estudio y empeoró en gravedad después de la primera dosis de fármaco de estudio.
Un resumen de otros EA no serios y todos los SAE, independientemente de la causalidad se encuentra en la 'sección AE informada'.
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Desde la primera dosis del fármaco de estudio hasta aproximadamente 2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Mark Rance, MD, PTC Therapeutics
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de mayo de 2022
Finalización primaria (Actual)
17 de junio de 2024
Finalización del estudio (Actual)
17 de julio de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de febrero de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de febrero de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
8 de marzo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de junio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de junio de 2025
Última verificación
1 de mayo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PTC596-ONC-008-LMS
- 2022-000073-12 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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