En studie av Unesbulin hos deltakere med avansert leiomyosarkom (LMS) (SUNRISELMS)
3. juni 2025 oppdatert av: PTC Therapeutics
En fase 2/3-studie for å evaluere effekten og sikkerheten til Unesbulin ved uoperabelt eller metastatisk, residiverende eller refraktært leiomyosarkom
Denne studien vil sammenligne effekten og sikkerheten til unesbulin pluss dacarbazin versus placebo pluss dacarbazin hos deltakere med inoperabel eller metastatisk, residiverende eller refraktær LMS som har mottatt minst 1 tidligere systemisk behandlingslinje.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
359
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Camperdown, Australia, 2050
- Chris O'Brien Lifehouse
-
East Melbourne, Australia, 3000
- Peter Maccallum Cancer Institute
-
Randwick, Australia, 2031
- Prince of Wales Hospital
-
-
-
-
-
Barretos, Brasil
- Fundação Pio XII - Hospital de Amor
-
Porto Alegre, Brasil
- Santa Casa de Misericórdia de Porto Alegre
-
Rio de Janeiro, Brasil, 20220-410
- INCA I - Instituto Nacional de Cancer
-
Salvador, Brasil
- Hospital Sao Rafael - Instituto D'Or da Bahia
-
São José do Rio Preto, Brasil
- CIP - Centro Integrado de Pesquisas do Hospital de Base de Sao Jose do Rio Preto
-
São Paulo, Brasil
- Instituto do Cancer do Estado de Sao Paulo (ICESP)
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L6
- The Ottawa Hospital Cancer Centre
-
Toronto, Ontario, Canada
- Princess Margaret Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada
- Universite de Montreal - Hopital Maisonneuve-Rosemont (HMR)
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Forente stater, 91010
- City of Hope
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90024
- University of California, Los Angeles (UCLA) - Jonsson Comprehensive Cancer Center
-
Santa Monica, California, Forente stater, 90403
- Sarcoma Oncology Research Center
-
Stanford, California, Forente stater, 94305
- Stanford Cancer Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80045
- University of Colorado Denver
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
- Yale University
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
- Mayo Clinic
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32806
- University of Florida (UF) Health Cancer Center - Orlando Health
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- Moffitt
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
Warrenville, Illinois, Forente stater, 60555
- Northwestern Medicine - Warrenville Cancer Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21231
- Johns Hopkins Oncology Group
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10027
- The Trustees of Columbia University
-
New York, New York, Forente stater, 11101
- David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- The Ohio State University (OSU)
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19144
- Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
-
-
-
Bordeaux Cedex, Frankrike, 33076
- Institut Bergonie
-
Lyon, Frankrike, 69008
- Centre Léon Bérard
-
Paris, Frankrike, 75005
- Institut Curie
-
Villejuif cedex, Frankrike
- Gustave Roussy
-
-
-
-
-
Milano, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
-
Torino, Italia, 10060
- La Fondazione e l'Istituto di Candiolo
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Poznan, Polen
- Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Zespól Poradni Specjalistycznych "TERMEDICA"
-
Warszawa, Polen, 02-781
- Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie - Panstwowy Instytut Badawczy, Klinika Nowotworow Tkanek Miekkich, Kosci i Czerniakow
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spania, 08908
- Institut Català d'Oncologia (Hospital Duran y Reynals)
-
Madrid, Spania
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spania, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
-
-
-
-
-
Glasgow, Storbritannia, G12 0YN
- Beatson, West of Scotland Cancer Centre
-
London, Storbritannia, SW3 6JJ
- Royal Marsden Hospital
-
Manchester, Storbritannia
- The Christie NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Mannheim, Tyskland, 68167
- Universitaetsmedizin Mannheim
-
Munchen, Tyskland, 81377
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn
- Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Histologisk eller cytologisk bekreftelse av LMS som oppstår på et hvilket som helst anatomisk sted unntatt beinsarkom, inoperabel eller metastatisk, residiverende eller refraktær sykdom som kan måles i henhold til RECIST 1.1-kriterier
- Sykdomsprogresjon ved tidligere behandling før screening eller intoleranse overfor andre onkologiske behandlinger
- Deltakere med levermetastaser kan bli registrert
- Deltakere med godt kontrollert astma eller kronisk obstruktiv lungesykdom kan bli registrert.
- Toksisitet fra tidligere behandlinger gjenopprettet til grad ≤1 eller deltakerens baseline, bortsett fra alopecia. I tillegg er endokrinopatier assosiert med tidligere immunterapibaserte behandlinger som er godt kontrollert på erstatningsmedisiner ikke ekskluderende.
- Minst 1 tidligere systemisk cytotoksisk eller målrettet behandlingsregime for LMS
- Minst 4 uker siden tidligere operasjon og gjenopprettet etter etterforskerens oppfatning
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Fikk temozolomid eller dacarbazin når som helst
- Enhver annen systemisk kreftbehandling inkludert undersøkelsesmidler ≤3 uker før oppstart av studiebehandling. I tillegg kan det hende at deltakerne ikke har mottatt stråling ≤3 uker før oppstart av studiebehandling.
- Kjent intoleranse overfor dakarbazin eller ett eller flere av hjelpestoffene i unesbulin.
- Sameksisterende aktiv infeksjon eller en hvilken som helst samtidig medisinsk tilstand som sannsynligvis vil forstyrre studieprosedyrene
- Gastrointestinal sykdom eller andre tilstander som kan påvirke absorpsjonen. Aktiv magesårsykdom eller tidligere historie med gastrisk perforasjon i løpet av de siste 2 årene
- Større kirurgi, åpen biopsi eller betydelig traumatisk skade som ikke har kommet seg, etter etterforskerens mening, innen 28 dager etter baseline
- Tidligere maligniteter, andre enn LMS, som krevde behandling eller har vist tegn på tilbakefall (bortsett fra ikke-melanom hudkreft eller tilstrekkelig behandlet cervical carcinoma in situ, prostata cancer in situ eller annen lavrisiko malignitet som er godkjent av medisinsk monitor) i løpet av de 5 årene før oppstart.
- Tidligere eller pågående klinisk signifikant sykdom, medisinsk eller psykiatrisk tilstand, sykehistorie, fysiske funn, elektrokardiogram (EKG)-funn eller laboratorieavvik som etter etterforskerens mening kan påvirke sikkerheten til deltakeren, eller endre absorpsjon, distribusjon, metabolisme , eller utskillelse av studiemedikamentene, eller kan svekke vurderingen av studieresultatene.
Merk: Andre inkluderings- og eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Unesbulin og Dacarbazin
Deltakerne vil motta unesbulin 300 milligram (mg) tabletter administrert oralt to ganger ukentlig i hver 3-ukers behandlingssyklus i kombinasjon med dacarbazin 1000 mg/kvadratmeter (m^2) intravenøst (IV) en gang hver 21. dag.
Behandlingen vil fortsette for hver deltaker inntil bevis på uakseptabel toksisitet, sykdomsprogresjon eller seponering av behandlingen av en annen grunn.
|
Unesbulin vil bli administrert i henhold til dosen og tidsplanen spesifisert i armbeskrivelsen.
Andre navn:
Dacarbazin vil bli administrert i henhold til dosen og tidsplanen spesifisert i armbeskrivelsen.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo og Dacarbazine
Deltakerne vil motta placebo-matching til unesbulin-tabletter administrert oralt to ganger ukentlig i hver 3-ukers behandlingssyklus i kombinasjon med dacarbazin 1000 mg/m^2 IV én gang hver 21. dag.
Behandlingen vil fortsette for hver deltaker inntil bevis på uakseptabel toksisitet, sykdomsprogresjon eller seponering av behandlingen av en annen grunn.
|
Dacarbazin vil bli administrert i henhold til dosen og tidsplanen spesifisert i armbeskrivelsen.
Andre navn:
Placebo vil bli administrert i henhold til planen spesifisert i armbeskrivelsen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Progresjonsfri overlevelse (PFS) per uavhengig sentral gjennomgang ved bruk av svarevalueringskriterier i solide svulster (RECIST) v1.1
Tidsramme: Opptil omtrent 2 år
|
PFS ble definert som tiden fra randomisering til den dokumenterte sykdomsprogresjonen eller døden på grunn av enhver årsak, avhengig av hva som skjedde først.
Sykdomsprogresjon ble definert som minst 20% økning i summen av diametre av mållesjoner, og tok som referanse til den minste summen på studien.
I tillegg til den relative økningen på 20%, må summen også demonstrere en absolutt økning på minst 5 millimeter (mm).
Utseendet til en eller flere nye lesjoner ble også betraktet som progresjon.
|
Opptil omtrent 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Totalt overlevelse
Tidsramme: Opptil omtrent 2 år
|
Total overlevelse ble definert som tiden i måneder fra randomiseringsdatoen til dødsdato fra enhver årsak eller dato som var sist kjent for de som ikke døde.
|
Opptil omtrent 2 år
|
|
Objektiv svarprosent (ORR) per uavhengig sentral gjennomgang ved bruk av RECIST v1.1
Tidsramme: Opptil omtrent 2 år
|
ORR ble definert som prosentandel av deltakerne som oppnådde en bekreftet beste generelle respons (BOR) med fullstendig respons (CR) eller delvis respons (PR).
CR: Forsvinning av alle mållesjoner.
Eventuelle patologiske lymfeknuter (enten mål eller ikke-mål) må ha reduksjon i kort akse til <10 mm.
PR: Minst en 30% reduksjon i summen av diametre av mållesjoner, og tar som referanse til baseline -sumdiametrene.
|
Opptil omtrent 2 år
|
|
Sykdomskontrollhastighet (DCR) per uavhengig sentral gjennomgang ved bruk av RECIST V1.1
Tidsramme: Opptil omtrent 2 år
|
DCR ble definert som prosentandel av deltakerne som oppnådde en bekreftet BOR av CR, PR, eller minst 3 måneders stabil sykdom (SD).
CR: Forsvinning av alle mållesjoner.
Eventuelle patologiske lymfeknuter (enten mål eller ikke-mål) må ha reduksjon i kort akse til <10 mm.
PR: Minst en 30% reduksjon i summen av diametre av mållesjoner, og tar som referanse til baseline -sumdiametrene.
SD: Verken tilstrekkelig krymping til å kvalifisere seg for PR eller tilstrekkelig økning til å kvalifisere seg til PD, og ta som referanse de minste sumdiametere mens du er på studiet.
|
Opptil omtrent 2 år
|
|
Responsens varighet per uavhengig sentral gjennomgang ved bruk av RECIST V1.1
Tidsramme: Opptil omtrent 2 år
|
Responsens varighet ble definert som tiden fra datoen for den første bekreftede responsen fra CR eller PR til datoen for den første dokumenterte sykdomsprogresjonen eller døden på grunn av enhver årsak, avhengig av hva som skjedde først.
CR: Forsvinning av alle mållesjoner.
Eventuelle patologiske lymfeknuter (enten mål eller ikke-mål) må ha reduksjon i kort akse til <10 mm.
PR: Minst en 30% reduksjon i summen av diametre av mållesjoner, og tar som referanse til baseline -sumdiametrene.
Sykdomsprogresjon: Minst 20% økning i summen av diametre av mållesjoner, og tar som referanse til den minste summen på studien.
I tillegg til den relative økningen på 20%, må summen også demonstrere en absolutt økning på minst 5 mm.
Utseendet til en eller flere nye lesjoner ble også betraktet som progresjon.
|
Opptil omtrent 2 år
|
|
Antall deltakere med bivirkninger av behandlingsopplevelse (TEAES)
Tidsramme: Fra første dose studiemedisin opp til omtrent 2 år
|
En bivirkning (AE) var noen uønsket medisinsk forekomst hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng.
Alvorlig bivirkning (SAE) var en AE som resulterte i noen av følgende utfall eller ansett som betydelig av andre grunner: død; innledende eller langvarig sykehusinnleggelse av pasienter; livstruende erfaring (øyeblikkelig risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet; medfødt anomali.
AE-er inkluderte både SAE-er og ikke-seriøse AE-er.
En TEAE ble definert som en AE som hadde en begynnelse av dato på eller etter den første dosen av studiemedisinen til 30 dager etter siste dose eller skjedde før første dose studiemedisin og forverret i alvorlighetsgrad etter første dose studiemedisin.
Et sammendrag av andre ikke-seriøse AE-er og alle SAE-er, uavhengig av årsakssammenheng er lokalisert i 'rapporterte AE-seksjonen'.
|
Fra første dose studiemedisin opp til omtrent 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Mark Rance, MD, PTC Therapeutics
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
23. mai 2022
Primær fullføring (Faktiske)
17. juni 2024
Studiet fullført (Faktiske)
17. juli 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. februar 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. februar 2022
Først lagt ut (Faktiske)
8. mars 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. juni 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. juni 2025
Sist bekreftet
1. mai 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PTC596-ONC-008-LMS
- 2022-000073-12 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .