Badanie unesbuliny u uczestników z zaawansowanym mięsakiem gładkokomórkowym (LMS) (SUNRISELMS)
3 czerwca 2025 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics
Badanie fazy 2/3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo unesbuliny w nieoperacyjnym lub przerzutowym, nawrotowym lub opornym na leczenie mięśniakomięsaku gładkokomórkowym
W tym badaniu porównana zostanie skuteczność i bezpieczeństwo stosowania unesbuliny i dakarbazyny z placebo i dakarbazyną u uczestników z nieoperacyjnym lub przerzutowym, nawrotowym lub opornym na leczenie LMS, którzy otrzymali wcześniej co najmniej 1 linię leczenia systemowego.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
359
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Camperdown, Australia, 2050
- Chris O'Brien Lifehouse
-
East Melbourne, Australia, 3000
- Peter Maccallum Cancer Institute
-
Randwick, Australia, 2031
- Prince of Wales Hospital
-
-
-
-
-
Barretos, Brazylia
- Fundação Pio XII - Hospital de Amor
-
Porto Alegre, Brazylia
- Santa Casa de Misericórdia de Porto Alegre
-
Rio de Janeiro, Brazylia, 20220-410
- INCA I - Instituto Nacional de Cancer
-
Salvador, Brazylia
- Hospital Sao Rafael - Instituto D'Or da Bahia
-
São José do Rio Preto, Brazylia
- CIP - Centro Integrado de Pesquisas do Hospital de Base de Sao Jose do Rio Preto
-
São Paulo, Brazylia
- Instituto do Cancer do Estado de Sao Paulo (ICESP)
-
-
-
-
-
Bordeaux Cedex, Francja, 33076
- Institut Bergonie
-
Lyon, Francja, 69008
- Centre Léon Bérard
-
Paris, Francja, 75005
- Institut Curie
-
Villejuif cedex, Francja
- Gustave Roussy
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Hiszpania, 08908
- Institut Català d'Oncologia (Hospital Duran y Reynals)
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Hiszpania, 28040
- Hospital Fundacion Jimenez Diaz
-
-
-
-
-
Leiden, Holandia
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L6
- The Ottawa Hospital Cancer Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Princess Margaret Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Universite de Montreal - Hopital Maisonneuve-Rosemont (HMR)
-
-
-
-
-
Mannheim, Niemcy, 68167
- Universitaetsmedizin Mannheim
-
Munchen, Niemcy, 81377
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
-
-
-
-
-
Poznan, Polska
- Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Zespól Poradni Specjalistycznych "TERMEDICA"
-
Warszawa, Polska, 02-781
- Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie - Panstwowy Instytut Badawczy, Klinika Nowotworow Tkanek Miekkich, Kosci i Czerniakow
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
- City of Hope
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90024
- University of California, Los Angeles (UCLA) - Jonsson Comprehensive Cancer Center
-
Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90403
- Sarcoma Oncology Research Center
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Stanford Cancer Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado Denver
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
- Yale University
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Mayo Clinic
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
- University of Florida (UF) Health Cancer Center - Orlando Health
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- Moffitt
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
Warrenville, Illinois, Stany Zjednoczone, 60555
- Northwestern Medicine - Warrenville Cancer Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21231
- Johns Hopkins Oncology Group
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10027
- The Trustees of Columbia University
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 11101
- David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- The Ohio State University (OSU)
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19144
- Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry
- Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
-
-
-
-
-
Milano, Włochy, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
-
Torino, Włochy, 10060
- La Fondazione e l'Istituto di Candiolo
-
-
-
-
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G12 0YN
- Beatson, West of Scotland Cancer Centre
-
London, Zjednoczone Królestwo, SW3 6JJ
- Royal Marsden Hospital
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
- The Christie NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Histologiczne lub cytologiczne potwierdzenie LMS powstającego w dowolnym miejscu anatomicznym z wyjątkiem mięsaka kości, nieoperacyjnego lub przerzutowego, nawrotowego lub opornego na leczenie, mierzalnego zgodnie z kryteriami RECIST 1.1
- Progresja choroby podczas wcześniejszego leczenia przed badaniem przesiewowym lub nietolerancja innych metod leczenia onkologicznego
- Uczestnicy z przerzutami do wątroby mogą zostać zapisani
- Uczestników z dobrze kontrolowaną astmą lub przewlekłą obturacyjną chorobą płuc można zapisać.
- Toksyczność z poprzednich terapii powróciła do stopnia ≤1 lub do poziomu wyjściowego uczestnika, z wyjątkiem łysienia. Ponadto endokrynopatie związane z wcześniejszymi terapiami opartymi na immunoterapii, które są dobrze kontrolowane za pomocą leków zastępczych, nie są wykluczone.
- Co najmniej 1 uprzedni systemowy schemat leczenia cytotoksycznego lub ukierunkowanego na LMS
- Co najmniej 4 tygodnie od wcześniejszej operacji i powrót do zdrowia w opinii badacza
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Otrzymał temozolomid lub dakarbazynę w dowolnym momencie
- Jakakolwiek inna systemowa terapia przeciwnowotworowa, w tym badane leki ≤3 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania. Ponadto uczestnicy mogli nie otrzymać promieniowania ≤3 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania.
- Znana nietolerancja dakarbazyny lub jednej lub więcej substancji pomocniczych unesbuliny.
- Współistniejąca aktywna infekcja lub jakakolwiek współistniejąca choroba, która może zakłócać procedury badawcze
- Choroba żołądkowo-jelitowa lub inne stany, które mogą wpływać na wchłanianie. Czynna choroba wrzodowa lub przebyta perforacja żołądka w ciągu ostatnich 2 lat
- Poważny zabieg chirurgiczny, otwarta biopsja lub znaczny uraz urazowy, który w opinii badacza nie wyzdrowiał w ciągu 28 dni od wizyty początkowej
- Wcześniejsze nowotwory inne niż LMS, które wymagały leczenia lub wykazały objawy nawrotu (z wyjątkiem nieczerniakowego raka skóry lub odpowiednio leczonego raka szyjki macicy in situ, raka prostaty in situ lub innego nowotworu niskiego ryzyka zatwierdzonego przez monitora medycznego) w ciągu 5 lat poprzedzających rozpoczęcie.
- Wcześniejsza lub trwająca klinicznie istotna choroba, stan medyczny lub psychiatryczny, historia medyczna, objawy fizyczne, wyniki elektrokardiogramu (EKG) lub nieprawidłowości laboratoryjne, które w opinii badacza mogą wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub zmienić wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie badanych leków lub może zaburzyć ocenę wyników badania.
Uwaga: zastosowanie mogą mieć inne kryteria włączenia i wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Unesbulina i Dakarbazyna
Uczestnicy będą otrzymywać tabletki 300 miligramów (mg) unesbuliny podawane doustnie dwa razy w tygodniu w każdym 3-tygodniowym cyklu leczenia w połączeniu z dakarbazyną 1000 mg/metr kwadratowy (m^2) dożylnie (IV) raz na 21 dni.
Leczenie będzie kontynuowane dla każdego uczestnika do czasu wystąpienia dowodów niedopuszczalnej toksyczności, progresji choroby lub przerwania leczenia z innego powodu.
|
Unesbulina będzie podawana zgodnie z dawką i schematem podanym w opisie ramienia.
Inne nazwy:
Dakarbazyna będzie podawana zgodnie z dawką i schematem podanym w opisie ramienia.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo i dakarbazyna
Uczestnicy otrzymają tabletki odpowiadające placebo, podawane doustnie dwa razy w tygodniu w każdym 3-tygodniowym cyklu leczenia w skojarzeniu z dakarbazyną 1000 mg/m^2 dożylnie raz na 21 dni.
Leczenie będzie kontynuowane dla każdego uczestnika do czasu wystąpienia dowodów niedopuszczalnej toksyczności, progresji choroby lub przerwania leczenia z innego powodu.
|
Dakarbazyna będzie podawana zgodnie z dawką i schematem podanym w opisie ramienia.
Inne nazwy:
Placebo będzie podawane zgodnie ze schematem podanym w opisie ramienia.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Przeżycie wolne od progresji (PFS) na niezależny przegląd centralny przy użyciu kryteriów oceny odpowiedzi w guzach litych (RECIST) V1.1
Ramy czasowe: Do około 2 lat
|
PFS zdefiniowano jako czas od randomizacji do udokumentowanego postępu choroby lub śmierci z powodu jakiejkolwiek przyczyny, w zależności od tego, co nastąpiło pierwsze.
Postęp choroby zdefiniowano jako co najmniej 20% wzrost sumy średnic zmian docelowych, biorąc pod uwagę najmniejszą sumę na badaniu.
Oprócz względnego wzrostu o 20%, suma musi również wykazać bezwzględny wzrost o co najmniej 5 milimetrów (mm).
Pojawienie się jednej lub więcej nowych zmian uznano również za progresję.
|
Do około 2 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólne przeżycie
Ramy czasowe: Do około 2 lat
|
Ogólne przeżycie zostało zdefiniowane jako czas od miesięcy od randomizacji do daty śmierci z jakiejkolwiek przyczyny lub daty znanych żywych dla tych, którzy nie umarli.
|
Do około 2 lat
|
|
Obiektywna wskaźnik odpowiedzi (ORR) na niezależny przegląd centralny przy użyciu recist v1.1
Ramy czasowe: Do około 2 lat
|
ORR zdefiniowano jako odsetek uczestników, którzy osiągnęli potwierdzoną najlepszą ogólną odpowiedź (BOR) pełnej odpowiedzi (CR) lub częściowej odpowiedzi (PR).
CR: Zniknięcie wszystkich zmian docelowych.
Wszelkie patologiczne węzły chłonne (zarówno docelowe, jak i nie docelowe) muszą mieć zmniejszenie krótkiej osi do <10 mm.
PR: Co najmniej 30% spadek sumy średnic zmian docelowych, biorąc pod uwagę, że odniesienie do wartości wyjściowych sum.
|
Do około 2 lat
|
|
Wskaźnik kontroli choroby (DCR) na niezależny centralny przegląd przy użyciu recist v1.1
Ramy czasowe: Do około 2 lat
|
DCR zdefiniowano jako odsetek uczestników, którzy osiągnęli potwierdzony Bor CR, PR lub co najmniej 3 miesiące stabilnej choroby (SD).
CR: Zniknięcie wszystkich zmian docelowych.
Wszelkie patologiczne węzły chłonne (zarówno docelowe, jak i nie docelowe) muszą mieć zmniejszenie krótkiej osi do <10 mm.
PR: Co najmniej 30% spadek sumy średnic zmian docelowych, biorąc pod uwagę, że odniesienie do wartości wyjściowych sum.
SD: Ani wystarczający kurczenie się, aby zakwalifikować się do PR, ani wystarczającego wzrostu, aby zakwalifikować się do PD, biorąc pod uwagę najmniejsze średnice sum podczas nauki.
|
Do około 2 lat
|
|
Czas trwania odpowiedzi na niezależne przegląd centralny przy użyciu recist v1.1
Ramy czasowe: Do około 2 lat
|
Czas reakcji zdefiniowano jako czas od daty pierwszej potwierdzonej odpowiedzi CR lub PR do daty pierwszego udokumentowanego postępu choroby lub śmierci z powodu jakiejkolwiek przyczyny, w zależności od tego, co nastąpiło pierwsze.
CR: Zniknięcie wszystkich zmian docelowych.
Wszelkie patologiczne węzły chłonne (zarówno docelowe, jak i nie docelowe) muszą mieć zmniejszenie krótkiej osi do <10 mm.
PR: Co najmniej 30% spadek sumy średnic zmian docelowych, biorąc pod uwagę, że odniesienie do wartości wyjściowych sum.
Progresja choroby: co najmniej 20% wzrost sumy średnic zmian docelowych, biorąc pod uwagę najmniejszą sumę na badaniu.
Oprócz względnego wzrostu o 20%, suma musi również wykazać bezwzględny wzrost o co najmniej 5 mm.
Pojawienie się jednej lub więcej nowych zmian uznano również za progresję.
|
Do około 2 lat
|
|
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi leczeniem (Teaes)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki leku badanego do około 2 lat
|
Zdarzenie niepożądane (AE) było wszelkie niepotrzebne występowanie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego.
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) było AE, w wyniku czego skutkiem którykolwiek z następujących wyników lub uznany za znaczące z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; początkowa lub przedłużona hospitalizacja szpitalna; Doświadczenie zagrażające życiu (natychmiastowe ryzyko śmierci); trwałe lub znaczące niepełnosprawność/niezdolność; wrodzona anomalia.
AES obejmowały zarówno SAE, jak i niezrażające AES.
Teae zdefiniowano jako AE, który miał datę wbudowanego na pierwszą dawkę leku lub po 30 dni po ostatniej dawce lub wystąpiła przed pierwszą dawką badania leku i pogorszył nasilenie po pierwszej dawce badania.
Podsumowanie innych nie poważnych AE i wszystkich SAE, niezależnie od przyczynowości, znajduje się w „zgłoszonej sekcji AE”.
|
Od pierwszej dawki leku badanego do około 2 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Mark Rance, MD, PTC Therapeutics
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 maja 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
17 czerwca 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
17 lipca 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 lutego 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
25 lutego 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
8 marca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
13 czerwca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 czerwca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PTC596-ONC-008-LMS
- 2022-000073-12 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .