Tutkimus Pelacarsenin (ISIS 681257) turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi terveillä japanilaisilla osallistujilla
keskiviikko 13. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Satunnaistettu kaksoissokko, lumekontrolloitu, ei-vahvistustutkimus ISIS 681257:n yksittäisten nousevien ja useiden annosten turvallisuuden, siedettävyyden, PK:n ja PD:n arvioimiseksi terveillä japanilaisilla osallistujilla
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida Pelacarsenin (ISIS 681257) yksittäisten ja useiden ihonalaisten (SC) annosten turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa (PK) terveillä japanilaisilla osallistujilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä oli satunnaistettu, lumekontrolloitu, osallistuja- ja tutkijasokkoutettu, yhden nousevan ja usean annoksen Pelacrsenin (ISIS 681257) tutkimus, johon osallistui jopa 29 tervettä japanilaista miestä ja naista. Tutkimus tehtiin kahdessa osassa: 1) Yksittäinen nouseva annos (SAD), joka sisältää enintään 28 päivän seulontajakson, perusjakson, tutkimuslääkkeen annoksen päivänä 1, 2 päivää (48 tuntia) annoksen jälkeen - potilaan tarkkailujakso, jota seuraa avohoitojakso päivään 90 asti; 2) Useita annoksia (MD), mukaan lukien enintään 28 päivän seulontajakso, perusjakso, annos tutkimuslääkkeellä päivään 85 asti, 2 päivän (48 tuntia) annoksen jälkeinen potilastarkkailujakso, jota seuraa avohoidon tarkkailujakso päivään 204 asti.
SAD-jaksolla osallistujat satunnaistettiin saamaan kerta-annoksena Pelacarsenia tai lumelääkettä.
SAD-jakson päätyttyä osallistujat satunnaistettiin saamaan useita Pelacarsen-annoksia.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
29
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Glendale, California, Yhdysvallat, 91206
- Parexel International
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Annettiin kirjallinen tietoinen suostumus (allekirjoitettu ja päivätty) ja kaikki paikallisen lain edellyttämät luvat ja pystyi noudattamaan kaikkia tutkimusvaatimuksia.
- Ensimmäisen, toisen tai kolmannen sukupolven japanilaisten osallistujien miehet ja naiset.
- Japanilaiset terveet tai lihavat mies- ja naispuoliset osallistujat, jotka ovat iältään 18–65-vuotiaita ja hyvässä kunnossa aiemman sairaushistorian, fyysisen tutkimuksen, elintoimintojen, EKG:n ja laboratoriotestien perusteella seulonnassa.
- Osallistujat painoivat vähintään 45 kilogrammaa (kg), terveitä tai lihavia, joiden painoindeksi (BMI) oli ≤ 35,0 kilogrammaa neliömetriä kohti (kg/m^2).
- Osallistujilla oli oltava lipoproteiini(a) (Lp[a]) ≥ 15 nanomoolia litrassa (nmol/L) (8 milligrammaa desilitraa kohti [mg/dl]) seulonnassa.
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet sairaushistoriassa, mukaan lukien akuutti sepelvaltimotauti, suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä seulonnasta, suunniteltu leikkaus, joka olisi tapahtunut tutkimuksen tai fyysisen tutkimuksen aikana tai muut seulontatulokset, kuten EKG-löydökset seulonnassa.
Seuraavat seulontalaboratoriotulokset tai muut kliinisesti merkittävät poikkeamat seulontalaboratorioarvoissa, jotka olisivat tehneet osallistujan sopimattomaksi mukaan otettavaksi. Jos ne ovat poikkeavia, laboratoriokokeet on voitu toistaa sponsori Medical Monitorin kuulemisen jälkeen.
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) ˂ 60 millilitraa minuutissa per 1,73 metriä per neliö (ml/min/1,73 m^2) (määritetty kroonisen munuaissairauden ja epidemiologisen yhteistyön [CKD-EPI] -yhtälöllä).
- Virtsan proteiini-kreatiniinisuhde (UPCR) ≥ 200 milligrammaa grammaa kohti (mg/g) tai virtsan albumiini-kreatiniinisuhde (UACR) ≥ 30 mg/g.
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT; seerumin glutamiini-pyruviinitransaminaasi), aspartaattiaminotransferaasi (AST; seerumin glutamiini-oksaloetikkatransaminaasi), bilirubiini, alkalinen fosfataasi, seerumin kreatiniini, veren ureatyppi > 1,5 × normaalin yläraja (ULN) osallistujaseulonnassa poissuljettu osallistujaseulonnassa Tutkimuksessa.
- Paastoverensokeri > ULN. Jos se oli kohonnut, hemoglobiini A1c tarkistettiin ja jos < 6 %, osallistuja olisi voitu ottaa mukaan.
- Verihiutalemäärä < 140 000 mikrolitrassa (/μL). 3. Aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä virus- tai mikrobihoitoa, jota ei olisi saatu päätökseen ennen päivää 1.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: MUUTA
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: SEKVENTIALINEN
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: SAD: Placebo
Pelacarsen-yhteensopivan lumelääkkeen kerta-annos SC-injektiona kerta-annoshoitojakson ensimmäisenä päivänä.
|
Pelacarsenia vastaava lumelääke, joka annetaan SC-injektiolla.
|
|
KOKEELLISTA: SAD: Pelacarsen 20 milligrammaa (mg)
Pelacarsenin kerta-annos, 20 mg, annettuna SC-injektiona kerta-annoshoitojakson ensimmäisenä päivänä.
|
Pelacarsen annettuna SC-injektiolla.
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: SAD: Pelacarsen 40 mg
Pelacarsenin kerta-annos, 40 mg, annettuna SC-injektiona kerta-annoshoitojakson 1. päivänä.
|
Pelacarsen annettuna SC-injektiolla.
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: SAD: Pelacarsen 80 mg
Pelacarsenin kerta-annos, 80 mg, annettuna SC-injektiona kerta-annoshoitojakson ensimmäisenä päivänä.
|
Pelacarsen annettuna SC-injektiolla.
Muut nimet:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: MD: Placebo
Useita Pelacarsen-yhteensopivan lumelääkkeen annoksia annettuna SC-injektiona 4 viikon välein usean annoksen hoitojakson päivinä 1, 29, 57 ja 85.
|
Pelacarsenia vastaava lumelääke, joka annetaan SC-injektiolla.
|
|
KOKEELLISTA: MD: Pelacarsen 80 mg
Useita Pelacarsen-annoksia, 80 mg, annettuna SC-injektiona 4 viikon välein, usean annoksen hoitojakson päivinä 1, 29, 57 ja 85.
|
Pelacarsen annettuna SC-injektiolla.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
SAD: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia lähtötilanteeseen verrattuna kliinisen laboratorion arviointiparametreissa
Aikaikkuna: Päivään 90 asti
|
Päivään 90 asti
|
|
SAD: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia
Aikaikkuna: Päivään 90 asti
|
Päivään 90 asti
|
|
SAD: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Päivään 90 asti
|
Päivään 90 asti
|
|
MAD: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia lähtötasosta kliinisen laboratorion arviointiparametreissa
Aikaikkuna: Päivään 204 asti
|
Päivään 204 asti
|
|
MAD: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia
Aikaikkuna: Päivään 204 asti
|
Päivään 204 asti
|
|
MAD: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Päivään 204 asti
|
Päivään 204 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Suurin havaittu lääkeainepitoisuus (Cmax) plasmassa yhden nousevan Pelacarsen-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 1: Esiannos; 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12 - 168 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
Päivä 1: Esiannos; 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12 - 168 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
|
Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) nolla-ajasta viimeiseen mitattavaan pitoisuuteen (AUClast) plasmassa yhden nousevan pelacarsen-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 1: Esiannos; 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12 - 168 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
Päivä 1: Esiannos; 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12 - 168 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
|
Suurin havaittu lääkeainepitoisuus (Cmax) plasmassa useiden Pelacarsen-annosten jälkeen
Aikaikkuna: Päivät 1 ja 85: Ennen annosta; 1, 2, 4, 8, 24 - 168 tuntia annoksen jälkeen
|
Päivät 1 ja 85: Ennen annosta; 1, 2, 4, 8, 24 - 168 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Käyrän alainen pinta-ala (AUC) nolla-ajasta viimeiseen mitattavaan pitoisuuteen (AUClast) plasmassa useiden pelacarsen-annosten jälkeen
Aikaikkuna: Päivät 1 ja 85: Ennen annosta; 1, 2, 4, 8, 24 - 168 tuntia annoksen jälkeen
|
Päivät 1 ja 85: Ennen annosta; 1, 2, 4, 8, 24 - 168 tuntia annoksen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Maanantai 15. lokakuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 18. joulukuuta 2019
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 18. joulukuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 13. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Keskiviikko 20. huhtikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Keskiviikko 20. huhtikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. huhtikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- AKCEA-CS1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .