Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk til Pelacarsen (ISIS 681257) hos friske japanske deltakere

13. april 2022 oppdatert av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En randomisert dobbeltblind, placebokontrollert, ikke-bekreftende studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, PK og PD av enkelt stigende og flere doser av ISIS 681257 hos friske japanske deltakere

Formålet med studien er å vurdere sikkerheten, toleransen og farmakokinetikken (PK) til enkelt- og multiple subkutane (SC) doser av Pelacarsen (ISIS 681257) hos friske japanske deltakere.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette var en randomisert, placebokontrollert, deltaker- og etterforskerblindet, enkelt stigende og flerdosestudie av Pelacrsen (ISIS 681257) på opptil 29 friske japanske mannlige og kvinnelige deltakere. Studien ble utført i to deler: 1) Enkelt stigende dose (SAD) inkludert opptil en 28-dagers screeningsperiode, en baseline-periode, dose med studiemedikament på dag 1, en 2-dagers (48 timer) etter dose i -pasientobservasjonsperiode, etterfulgt av en poliklinisk observasjonsperiode frem til dag 90; 2) Flere doser (MD) inkludert opptil en 28-dagers screeningsperiode, en baseline-periode, dose med studiemedisin opp til dag 85, en 2-dagers (48 timer) post-dose observasjonsperiode etterfulgt av en poliklinisk observasjonsperiode frem til dag 204.

I SAD-perioden ble deltakerne randomisert til å motta enkeltdose Pelacarsen eller placebo.

Etter fullføring av SAD-perioden ble deltakerne randomisert til å motta flere doser Pelacarsen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Glendale, California, Forente stater, 91206
        • PAREXEL International

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Ja

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Forutsatt skriftlig informert samtykke (signert og datert) og eventuelle autorisasjoner som kreves av lokal lov og var i stand til å overholde alle studiekrav.
  2. Mann og kvinne av første-, andre- eller tredjegenerasjons japanske deltakere.
  3. Japanske friske eller overvektige mannlige og kvinnelige deltakere i alderen 18 til 65 år inkludert, og ved god helse, bestemt av tidligere medisinsk historie, fysisk undersøkelse, vitale tegn, EKG og laboratorietester ved screening.
  4. Deltakerne veide minst 45 kilo (kg), sunne eller overvektige med kroppsmasseindeks (BMI) ≤ 35,0 kilo per kvadratmeter (kg/m^2).
  5. Deltakerne måtte ha lipoprotein(a) (Lp[a]) ≥ 15 nanomol per liter (nmol/L) (8 milligram per desiliter [mg/dL]) ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk signifikante abnormiteter i sykehistorien inkludert akutt koronarsyndrom, større operasjon innen 3 måneder etter screening, planlagt operasjon som ville ha skjedd under studien eller fysisk undersøkelse eller andre screeningsresultater som EKG-funn ved screening.

Screening av laboratorieresultater som følger eller andre klinisk signifikante abnormiteter i screening av laboratorieverdier som ville ha gjort en deltaker uegnet for inkludering. Hvis unormalt, kan laboratorietester ha blitt gjentatt etter konsultasjon med sponsorens medisinske monitor.

  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ˂ 60 milliliter per minutt per 1,73 meter per kvadrat (mL/min/1,73m^2) (som bestemt av Chronic Kidney Disease-Epidemiological Collaboration [CKD-EPI]-ligningen).
  • Urin protein-til-kreatinin ratio (UPCR) ≥ 200 milligram per gram (mg/g) eller urin albumin-til-kreatinin ratio (UACR) ≥ 30 mg/g.
  • Alanin aminotransferase (ALT; serum glutamin pyrodrueve transaminase), aspartat aminotransferase (AST; serum glutamin oksaloeddiksyre transaminase), bilirubin, alkalisk fosfatase, serum kreatinin, blod urea nitrogen > 1,5 × øvre normalgrense (ULN) utelukket en deltakende screening. i studiet.
  • Fastende blodsukker > ULN. Ved forhøyet hemoglobin A1c ble kontrollert og hvis < 6 %, kunne deltakeren ha blitt registrert.
  • Blodplateantall < 140 000 per mikroliter (/μL). 3. Aktiv infeksjon som krever systemisk antiviral eller antimikrobiell behandling som ikke ville blitt fullført før dag 1.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: ANNEN
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: SEKVENSIAL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: TRIST: Placebo
Enkeltdose av Pelacarsen-matchende placebo administrert ved SC-injeksjon på dag 1 av enkeltdosebehandlingsperioden.
Legemiddel: Placebo
Pelacarsen-matchende placebo administrert ved SC-injeksjon.
EKSPERIMENTELL: SAD: Pelacarsen 20 milligram (mg)
Enkeltdose av Pelacarsen, 20 mg, administrert ved SC-injeksjon på dag 1 av enkeltdosebehandlingsperioden.
Legemiddel: Pelacarsen
Pelacarsen administrert ved SC-injeksjon.
Andre navn:
  • TQJ230
  • AKCEA-APO(a)-LRx
  • ISIS 681257
EKSPERIMENTELL: SAD: Pelacarsen 40 mg
Enkeltdose av Pelacarsen, 40 mg, administrert ved SC-injeksjon på dag 1 av enkeltdosebehandlingsperioden.
Legemiddel: Pelacarsen
Pelacarsen administrert ved SC-injeksjon.
Andre navn:
  • TQJ230
  • AKCEA-APO(a)-LRx
  • ISIS 681257
EKSPERIMENTELL: SAD: Pelacarsen 80 mg
Enkeltdose Pelacarsen, 80 mg, administrert ved SC-injeksjon på dag 1 av enkeltdosebehandlingsperioden.
Legemiddel: Pelacarsen
Pelacarsen administrert ved SC-injeksjon.
Andre navn:
  • TQJ230
  • AKCEA-APO(a)-LRx
  • ISIS 681257
PLACEBO_COMPARATOR: MD: Placebo
Flere doser av Pelacarsen-matchende placebo administrert ved SC-injeksjon hver 4. uke, på dag 1, 29, 57 og 85 av flerdosebehandlingsperioden.
Legemiddel: Placebo
Pelacarsen-matchende placebo administrert ved SC-injeksjon.
EKSPERIMENTELL: MD: Pelacarsen 80 mg
Flere doser av Pelacarsen, 80 mg, administrert ved SC-injeksjon hver 4. uke, på dag 1, 29, 57 og 85 av flerdosebehandlingsperioden.
Legemiddel: Pelacarsen
Pelacarsen administrert ved SC-injeksjon.
Andre navn:
  • TQJ230
  • AKCEA-APO(a)-LRx
  • ISIS 681257

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
SAD: Prosentandel av deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i kliniske laboratorieevalueringsparametre
Tidsramme: Frem til dag 90
Frem til dag 90
SAD: Prosentandel av deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Frem til dag 90
Frem til dag 90
SAD: Prosentandel av deltakere med alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Frem til dag 90
Frem til dag 90
MAD: Prosentandel av deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i kliniske laboratorieevalueringsparametre
Tidsramme: Frem til dag 204
Frem til dag 204
MAD: Prosentandel av deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Frem til dag 204
Frem til dag 204
MAD: Prosentandel av deltakere med alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Frem til dag 204
Frem til dag 204

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal observert legemiddelkonsentrasjon (Cmax) i plasma etter stigende enkeltdose Pelacarsen
Tidsramme: Dag 1: Fordose; 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12 opptil 168 timer etter dosering
Dag 1: Fordose; 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12 opptil 168 timer etter dosering
Area Under Curve (AUC) fra tid null til siste kvantifiserbare konsentrasjon (AUClast) i plasma etter en enkelt stigende dose Pelacarsen
Tidsramme: Dag 1: Fordose; 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12 opptil 168 timer etter dosering
Dag 1: Fordose; 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12 opptil 168 timer etter dosering
Maksimal observert legemiddelkonsentrasjon (Cmax) i plasma etter flere doser Pelacarsen
Tidsramme: Dag 1 og 85: Fordose; 1, 2, 4, 8, 24 opptil 168 timer etter dosering
Dag 1 og 85: Fordose; 1, 2, 4, 8, 24 opptil 168 timer etter dosering
Area Under Curve (AUC) fra tid null til siste kvantifiserbare konsentrasjon (AUClast) i plasma etter flere doser Pelacarsen
Tidsramme: Dag 1 og 85: Fordose; 1, 2, 4, 8, 24 opptil 168 timer etter dosering
Dag 1 og 85: Fordose; 1, 2, 4, 8, 24 opptil 168 timer etter dosering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

15. oktober 2018

Primær fullføring (FAKTISKE)

18. desember 2019

Studiet fullført (FAKTISKE)

18. desember 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. april 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. april 2022

Først lagt ut (FAKTISKE)

20. april 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

20. april 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. april 2022

Sist bekreftet

1. april 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Andre studie-ID-numre

  • AKCEA-CS1

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Friske deltakere

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Madagascar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere