Um estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do Pelacarsen (ISIS 681257) em participantes japoneses saudáveis
13 de abril de 2022 atualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, não confirmatório para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e DP de doses únicas ascendentes e múltiplas de ISIS 681257 em participantes japoneses saudáveis
O objetivo do estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética (PK) de doses únicas e múltiplas subcutâneas (SC) de Pelacarsen (ISIS 681257) em participantes japoneses saudáveis.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este foi um estudo randomizado, controlado por placebo, com participante e investigador cego, único ascendente e estudo de dose múltipla de Pelacrsen (ISIS 681257) em até 29 participantes japoneses saudáveis do sexo masculino e feminino. O estudo foi conduzido em duas partes: 1) Dose ascendente única (SAD), incluindo um período de triagem de até 28 dias, um período de linha de base, dose com o medicamento do estudo no Dia 1, uma pós-dose de 2 dias (48 horas) em -período de observação do paciente, seguido de um período de observação ambulatorial até o dia 90; 2) Doses múltiplas (MD), incluindo um período de triagem de até 28 dias, um período de linha de base, dose com o medicamento do estudo até o Dia 85, um período de observação de internação de 2 dias (48 horas) após a dose, seguido por um período de observação ambulatorial até o dia 204.
No período de SAD, os participantes foram randomizados para receber dose única de Pelacarsen ou placebo.
Após a conclusão do período de SAD, os participantes foram randomizados para receber múltiplas doses de Pelacarsen.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
29
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Glendale, California, Estados Unidos, 91206
- Parexel International
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Forneceu consentimento informado por escrito (assinado e datado) e todas as autorizações exigidas pela lei local e foi capaz de cumprir todos os requisitos do estudo.
- Homens e mulheres de participantes japoneses de primeira, segunda ou terceira geração.
- Participantes japoneses saudáveis ou obesos do sexo masculino e feminino de 18 a 65 anos de idade, inclusive, e com boa saúde, conforme determinado pelo histórico médico, exame físico, sinais vitais, ECG e exames laboratoriais na triagem.
- Os participantes pesavam no mínimo 45 quilos (kg), saudáveis ou obesos com índice de massa corporal (IMC) ≤ 35,0 quilos por metro quadrado (kg/m^2).
- Os participantes tinham que ter lipoproteína(a) (Lp[a]) ≥ 15 nanomol por litro (nmol/L) (8 miligramas por decilitro [mg/dL]) na triagem.
Critério de exclusão:
- Anormalidades clinicamente significativas na história médica, incluindo síndrome coronariana aguda, cirurgia de grande porte dentro de 3 meses após a triagem, cirurgia planejada que teria ocorrido durante o estudo ou exame físico ou outros resultados de triagem, como achados de ECGs na triagem.
Resultados laboratoriais de triagem como segue ou qualquer outra anormalidade clinicamente significativa na triagem de valores laboratoriais que tornariam um participante inadequado para inclusão. Se anormais, os testes laboratoriais podem ter sido repetidos após consulta ao Monitor Médico do Patrocinador.
- Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) ˂ 60 mililitros por minuto por 1,73 metro por quadrado (mL/min/1,73m^2) (conforme determinado pela Equação da Colaboração Epidemiológica da Doença Renal Crônica [CKD-EPI]).
- Relação proteína/creatinina na urina (UPCR) ≥ 200 miligramas por grama (mg/g) ou relação albumina/creatinina na urina (UACR) ≥ 30 mg/g.
- Alanina aminotransferase (ALT; transaminase pirúvica glutâmica sérica), aspartato aminotransferase (AST; transaminase oxaloacética glutâmica sérica), bilirrubina, fosfatase alcalina, creatinina sérica, nitrogênio ureico no sangue > 1,5 × limite superior do normal (LSN) na triagem excluiu um participante da participação no estudo.
- Glicemia em jejum > LSN. Se elevada, a hemoglobina A1c foi verificada e se < 6%, o participante poderia ter sido inscrito.
- Contagem de plaquetas < 140.000 por microlitro (/μL). 3. Infecção ativa requerendo terapia antiviral ou antimicrobiana sistêmica que não teria sido concluída antes do Dia 1.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: OUTRO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: SEQUENCIAL
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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PLACEBO_COMPARATOR: TRISTE: Placebo
Dose única de placebo correspondente a Pelacarsen administrado por injeção SC no dia 1 do período de tratamento de dose única.
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Placebo compatível com Pelacarsen administrado por injeção SC.
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EXPERIMENTAL: SAD: Pelacarsen 20 miligramas (mg)
Dose única de Pelacarsen, 20 mg, administrada por injeção SC no Dia 1 do período de tratamento de dose única.
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Pelacarsen administrado por injeção SC.
Outros nomes:
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EXPERIMENTAL: SAD: Pelacarsen 40 mg
Dose única de Pelacarsen, 40 mg, administrada por injeção SC no Dia 1 do período de tratamento de dose única.
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Pelacarsen administrado por injeção SC.
Outros nomes:
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EXPERIMENTAL: SAD: Pelacarsen 80 mg
Dose única de Pelacarsen, 80 mg, administrada por injeção SC no Dia 1 do período de tratamento de dose única.
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Pelacarsen administrado por injeção SC.
Outros nomes:
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PLACEBO_COMPARATOR: DM: Placebo
Doses múltiplas de placebo correspondente a Pelacarsen administradas por injeção SC a cada 4 semanas, nos Dias 1, 29, 57 e 85 do período de tratamento de dose múltipla.
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Placebo compatível com Pelacarsen administrado por injeção SC.
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EXPERIMENTAL: DM: Pelacarsen 80 mg
Doses múltiplas de Pelacarsen, 80 mg, administradas por injeção SC a cada 4 semanas, nos Dias 1, 29, 57 e 85 do período de tratamento de dose múltipla.
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Pelacarsen administrado por injeção SC.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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SAD: Porcentagem de participantes com alterações clinicamente significativas desde a linha de base nos parâmetros de avaliação do laboratório clínico
Prazo: Até o dia 90
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Até o dia 90
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SAD: Porcentagem de participantes com eventos adversos
Prazo: Até o dia 90
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Até o dia 90
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SAD: Porcentagem de participantes com eventos adversos graves
Prazo: Até o dia 90
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Até o dia 90
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MAD: Porcentagem de participantes com alterações clinicamente significativas desde a linha de base nos parâmetros de avaliação do laboratório clínico
Prazo: Até o dia 204
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Até o dia 204
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MAD: Porcentagem de participantes com eventos adversos
Prazo: Até o dia 204
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Até o dia 204
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MAD: Porcentagem de participantes com eventos adversos graves
Prazo: Até o dia 204
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Até o dia 204
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Concentração Máxima de Droga Observada (Cmax) no Plasma Após Dose Ascendente Única de Pelacarsen
Prazo: Dia 1: Pré-dose; 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12 até 168 horas pós-dose
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Dia 1: Pré-dose; 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12 até 168 horas pós-dose
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Área sob a curva (AUC) do tempo zero até a última concentração quantificável (AUClast) no plasma após dose ascendente única de Pelacarsen
Prazo: Dia 1: Pré-dose; 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12 até 168 horas pós-dose
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Dia 1: Pré-dose; 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12 até 168 horas pós-dose
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Concentração Máxima de Droga Observada (Cmax) no Plasma Após Múltiplas Doses de Pelacarsen
Prazo: Dias 1 e 85: Pré-dose; 1, 2, 4, 8, 24 até 168 horas após a dose
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Dias 1 e 85: Pré-dose; 1, 2, 4, 8, 24 até 168 horas após a dose
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Área sob a curva (AUC) do tempo zero até a última concentração quantificável (AUClast) no plasma após múltiplas doses de Pelacarsen
Prazo: Dias 1 e 85: Pré-dose; 1, 2, 4, 8, 24 até 168 horas após a dose
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Dias 1 e 85: Pré-dose; 1, 2, 4, 8, 24 até 168 horas após a dose
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
15 de outubro de 2018
Conclusão Primária (REAL)
18 de dezembro de 2019
Conclusão do estudo (REAL)
18 de dezembro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de abril de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de abril de 2022
Primeira postagem (REAL)
20 de abril de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
20 de abril de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de abril de 2022
Última verificação
1 de abril de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Outros números de identificação do estudo
- AKCEA-CS1
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .