Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van pelacarsen (ISIS 681257) bij gezonde Japanse deelnemers te beoordelen

13 april 2022 bijgewerkt door: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, niet-bevestigende studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, PK en PD van enkelvoudige oplopende en meervoudige doses van ISIS 681257 bij gezonde Japanse deelnemers te beoordelen

Het doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek (PK) van enkelvoudige en meervoudige subcutane (SC) doses van Pelacarsen (ISIS 681257) bij gezonde Japanse deelnemers.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit was een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, door deelnemers en onderzoekers geblindeerde, enkelvoudige oplopende en meervoudige dosisstudie van Pelacrsen (ISIS 681257) bij maximaal 29 gezonde Japanse mannelijke en vrouwelijke deelnemers. De studie werd in twee delen uitgevoerd: 1) Enkelvoudige oplopende dosis (SAD) inclusief een screeningperiode van maximaal 28 dagen, een basislijnperiode, dosis met onderzoeksgeneesmiddel op dag 1, een 2-daagse (48 uur) post-dosis in -patiëntobservatieperiode, gevolgd door een poliklinische observatieperiode tot dag 90; 2) Meerdere doses (MD) inclusief een screeningperiode van maximaal 28 dagen, een basislijnperiode, dosis met onderzoeksgeneesmiddel tot dag 85, een observatieperiode van 2 dagen (48 uur) na de dosis in de patiënt, gevolgd door een poliklinische observatieperiode tot dag 204.

In de SAD-periode werden de deelnemers gerandomiseerd om een ​​enkele dosis Pelacarsen of een placebo te krijgen.

Na voltooiing van de SAD-periode werden de deelnemers gerandomiseerd om meerdere doses Pelacarsen te ontvangen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

29

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Glendale, California, Verenigde Staten, 91206
        • PAREXEL International

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Geven schriftelijke geïnformeerde toestemming (ondertekend en gedateerd) en alle autorisaties vereist door de lokale wetgeving en was in staat om aan alle studievereisten te voldoen.
  2. Man en vrouw van Japanse deelnemers van de eerste, tweede of derde generatie.
  3. Japanse gezonde of zwaarlijvige mannelijke en vrouwelijke deelnemers van 18 tot en met 65 jaar oud, en in goede gezondheid, zoals bepaald door medische voorgeschiedenis, lichamelijk onderzoek, vitale functies, ECG en laboratoriumtests bij screening.
  4. Deelnemers wogen ten minste 45 kilogram (kg), gezond of zwaarlijvig met body mass index (BMI) ≤ 35,0 kilogram per vierkante meter (kg/m^2).
  5. Deelnemers moesten bij de screening lipoproteïne(a) (Lp[a]) ≥ 15 nanomol per liter (nmol/L) (8 milligram per deciliter [mg/dL]) hebben.

Uitsluitingscriteria:

  1. Klinisch significante afwijkingen in de medische voorgeschiedenis, waaronder acuut coronair syndroom, grote operatie binnen 3 maanden na screening, geplande operatie die zou hebben plaatsgevonden tijdens het onderzoek of lichamelijk onderzoek of andere screeningresultaten zoals ECG-bevindingen bij screening.

Screening van laboratoriumresultaten als volgt of andere klinisch significante afwijkingen in screeningslaboratoriumwaarden die een deelnemer ongeschikt zouden hebben gemaakt voor opname. Indien abnormaal, kunnen de laboratoriumtesten worden herhaald na overleg met de Sponsor Medical Monitor.

  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) ˂ 60 milliliter per minuut per 1,73 vierkante meter (ml/min/1,73 m^2) (zoals bepaald door de Chronic Kidney Disease-Epidemiological Collaboration [CKD-EPI]-vergelijking).
  • Urine eiwit-tot-creatinine ratio (UPCR) ≥ 200 milligram per gram (mg/g) of urine albumine-tot-creatinine ratio (UACR) ≥ 30 mg/g.
  • Alanineaminotransferase (ALT; serumglutaminezuurpyruvaattransaminase), aspartaataminotransferase (AST; serumglutamaatoxaalacetaattransaminase), bilirubine, alkalische fosfatase, serumcreatinine, bloedureumstikstof > 1,5 × bovengrens van normaal (ULN) bij screening sloot een deelnemer uit van deelname in de studie.
  • Nuchtere bloedglucose > ULN. Indien verhoogd, werd hemoglobine A1c gecontroleerd en indien < 6%, had de deelnemer kunnen worden ingeschreven.
  • Aantal bloedplaatjes < 140.000 per microliter (/μL). 3. Actieve infectie die systemische antivirale of antimicrobiële therapie vereist en die niet vóór dag 1 zou zijn voltooid.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: ANDER
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SEQUENTIEEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
PLACEBO_COMPARATOR: SAD: Placebo
Een enkele dosis Pelacarsen-matching placebo toegediend door middel van subcutane injectie op dag 1 van de behandelingsperiode met een enkele dosis.
Geneesmiddel: Placebo
Pelacarsen-matching placebo toegediend door SC-injectie.
EXPERIMENTEEL: SAD: Pelacarsen 20 milligram (mg)
Eenmalige dosis Pelacarsen, 20 mg, toegediend via subcutane injectie op dag 1 van de behandelingsperiode met een enkele dosis.
Geneesmiddel: Pélacarsen
Pelacarsen toegediend door SC-injectie.
Andere namen:
  • TQJ230
  • AKCEA-APO(a)-LRx
  • IS 681257
EXPERIMENTEEL: SAD: Pelacarsen 40 mg
Eenmalige dosis Pelacarsen, 40 mg, toegediend via subcutane injectie op dag 1 van de behandelingsperiode met een enkele dosis.
Geneesmiddel: Pélacarsen
Pelacarsen toegediend door SC-injectie.
Andere namen:
  • TQJ230
  • AKCEA-APO(a)-LRx
  • IS 681257
EXPERIMENTEEL: SAD: Pelacarsen 80 mg
Eenmalige dosis Pelacarsen, 80 mg, toegediend via subcutane injectie op dag 1 van de behandelingsperiode met een enkele dosis.
Geneesmiddel: Pélacarsen
Pelacarsen toegediend door SC-injectie.
Andere namen:
  • TQJ230
  • AKCEA-APO(a)-LRx
  • IS 681257
PLACEBO_COMPARATOR: MD: Placebo
Meerdere doses Pelacarsen-matching placebo toegediend door middel van subcutane injectie om de 4 weken, op dag 1, 29, 57 en 85 van de behandelingsperiode met meervoudige doses.
Geneesmiddel: Placebo
Pelacarsen-matching placebo toegediend door SC-injectie.
EXPERIMENTEEL: MD: Pelacarsen 80 mg
Meervoudige doses Pelacarsen, 80 mg, elke 4 weken toegediend via subcutane injectie op dag 1, 29, 57 en 85 van de behandelingsperiode met meervoudige doses.
Geneesmiddel: Pélacarsen
Pelacarsen toegediend door SC-injectie.
Andere namen:
  • TQJ230
  • AKCEA-APO(a)-LRx
  • IS 681257

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
SAD: Percentage deelnemers met klinisch significante veranderingen ten opzichte van baseline in klinische laboratoriumevaluatieparameters
Tijdsspanne: Tot dag 90
Tot dag 90
SAD: percentage deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot dag 90
Tot dag 90
SAD: percentage deelnemers met ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot dag 90
Tot dag 90
MAD: Percentage deelnemers met klinisch significante veranderingen ten opzichte van baseline in klinische laboratoriumevaluatieparameters
Tijdsspanne: Tot dag 204
Tot dag 204
MAD: percentage deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot dag 204
Tot dag 204
MAD: percentage deelnemers met ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot dag 204
Tot dag 204

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Maximale waargenomen geneesmiddelconcentratie (Cmax) in plasma na een enkele oplopende dosis pelacarsen
Tijdsspanne: Dag 1: Pre-dosis; 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12 tot 168 uur na toediening
Dag 1: Pre-dosis; 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12 tot 168 uur na toediening
Area Under Curve (AUC) van tijd nul tot de laatste kwantificeerbare concentratie (AUClast) in plasma na een enkele oplopende dosis Pelacarsen
Tijdsspanne: Dag 1: Pre-dosis; 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12 tot 168 uur na toediening
Dag 1: Pre-dosis; 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12 tot 168 uur na toediening
Maximale waargenomen geneesmiddelconcentratie (Cmax) in plasma na meerdere doses pelacarsen
Tijdsspanne: Dag 1 en 85: Pre-dosis; 1, 2, 4, 8, 24 tot 168 uur na de dosis
Dag 1 en 85: Pre-dosis; 1, 2, 4, 8, 24 tot 168 uur na de dosis
Area Under Curve (AUC) van tijd nul tot de laatste kwantificeerbare concentratie (AUClast) in plasma na meerdere doses Pelacarsen
Tijdsspanne: Dag 1 en 85: Pre-dosis; 1, 2, 4, 8, 24 tot 168 uur na de dosis
Dag 1 en 85: Pre-dosis; 1, 2, 4, 8, 24 tot 168 uur na de dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

15 oktober 2018

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

18 december 2019

Studie voltooiing (WERKELIJK)

18 december 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 april 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 april 2022

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

20 april 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

20 april 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 april 2022

Laatst geverifieerd

1 april 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Andere studie-ID-nummers

  • AKCEA-CS1

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Gezonde deelnemers

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Egypt

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren