Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Pelacarsen (ISIS 681257) in partecipanti giapponesi sani
13 aprile 2022 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo, non di conferma per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la PK e la PD di singole dosi ascendenti e multiple di ISIS 681257 in partecipanti giapponesi sani
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (PK) di dosi sottocutanee singole e multiple (SC) di Pelacarsen (ISIS 681257) in partecipanti giapponesi sani.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si trattava di uno studio randomizzato, controllato con placebo, in cieco con partecipanti e investigatori, a dose singola ascendente e a dose multipla di Pelacrsen (ISIS 681257) su un massimo di 29 partecipanti maschi e femmine giapponesi sani. Lo studio è stato condotto in due parti: 1) Singola dose ascendente (SAD) comprendente un periodo di screening fino a 28 giorni, un periodo basale, dose con il farmaco in studio il Giorno 1, un periodo post-dose di 2 giorni (48 ore) in -periodo di osservazione ambulatoriale, seguito da un periodo di osservazione ambulatoriale fino al Giorno 90; 2) Dosi multiple (MD) compreso un periodo di screening fino a 28 giorni, un periodo basale, dose con il farmaco in studio fino al giorno 85, un periodo di osservazione post-dose di 2 giorni (48 ore), seguito da un periodo di osservazione ambulatoriale fino al Giorno 204.
Nel periodo SAD, i partecipanti sono stati randomizzati a ricevere una singola dose di Pelacarsen o placebo.
Al termine del periodo SAD i partecipanti sono stati randomizzati a ricevere dosi multiple di Pelacarsen.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
29
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Glendale, California, Stati Uniti, 91206
- Parexel International
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
Sì
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Ha fornito il consenso informato scritto (firmato e datato) e tutte le autorizzazioni richieste dalla legge locale ed è stato in grado di soddisfare tutti i requisiti dello studio.
- Maschi e femmine di partecipanti giapponesi di prima, seconda o terza generazione.
- Partecipanti maschi e femmine giapponesi sani o obesi di età compresa tra 18 e 65 anni inclusi e in buona salute come determinato da storia medica passata, esame fisico, segni vitali, ECG e test di laboratorio allo screening.
- I partecipanti pesavano almeno 45 chilogrammi (kg), sani o obesi con indice di massa corporea (BMI) ≤ 35,0 chilogrammi per metro quadrato (kg/m^2).
- I partecipanti dovevano avere lipoproteina(a) (Lp[a]) ≥ 15 nanomoli per litro (nmol/L) (8 milligrammi per decilitro [mg/dL]) allo screening.
Criteri di esclusione:
- Anomalie clinicamente significative nell'anamnesi, tra cui sindrome coronarica acuta, intervento chirurgico importante entro 3 mesi dallo screening, intervento chirurgico pianificato che si sarebbe verificato durante lo studio o l'esame obiettivo o altri risultati dello screening come i risultati dell'ECG allo screening.
Screening dei risultati di laboratorio come segue o qualsiasi altra anomalia clinicamente significativa nello screening dei valori di laboratorio che avrebbe reso un partecipante non idoneo all'inclusione. Se anormali, i test di laboratorio potrebbero essere stati ripetuti dopo aver consultato lo Sponsor Medical Monitor.
- Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ˂ 60 millilitri al minuto per 1,73 metri quadrati (mL/min/1,73 m^2) (come determinato dalla Chronic Kidney Disease-Epidemiological Collaboration [CKD-EPI] Equation).
- Rapporto proteine-creatinina urinaria (UPCR) ≥ 200 milligrammi per grammo (mg/g) o rapporto albumina-creatinina urinaria (UACR) ≥ 30 mg/g.
- Alanina aminotransferasi (ALT; transaminasi glutammico piruvica sierica), aspartato aminotransferasi (AST; transaminasi glutammica ossalacetica sierica), bilirubina, fosfatasi alcalina, creatinina sierica, azoto ureico nel sangue > 1,5 × limite superiore della norma (ULN) allo screening hanno escluso un partecipante dalla partecipazione nello studio.
- Glicemia a digiuno > ULN. Se elevata, è stata controllata l'emoglobina A1c e se <6%, il partecipante avrebbe potuto essere arruolato.
- Conta piastrinica < 140.000 per microlitro (/μL). 3. Infezione attiva che richiede una terapia antivirale o antimicrobica sistemica che non sarebbe stata completata prima del Giorno 1.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: ALTRO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SEQUENZIALE
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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PLACEBO_COMPARATORE: TRISTE: Placebo
Dose singola di placebo corrispondente a Pelacarsen somministrata mediante iniezione SC il giorno 1 del periodo di trattamento a dose singola.
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Placebo corrispondente a Pelacarsen somministrato mediante iniezione SC.
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SPERIMENTALE: SAD: Pelacarsen 20 milligrammi (mg)
Dose singola di Pelacarsen, 20 mg, somministrata mediante iniezione SC il giorno 1 del periodo di trattamento a dose singola.
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Pelacarsen somministrato per iniezione SC.
Altri nomi:
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SPERIMENTALE: TRISTE: Pelacarsen 40 mg
Dose singola di Pelacarsen, 40 mg, somministrata mediante iniezione SC il giorno 1 del periodo di trattamento a dose singola.
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Pelacarsen somministrato per iniezione SC.
Altri nomi:
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SPERIMENTALE: TRISTE: Pelacarsen 80 mg
Dose singola di Pelacarsen, 80 mg, somministrata mediante iniezione SC il giorno 1 del periodo di trattamento a dose singola.
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Pelacarsen somministrato per iniezione SC.
Altri nomi:
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PLACEBO_COMPARATORE: MD: Placebo
Dosi multiple di placebo corrispondente a Pelacarsen somministrate mediante iniezione SC ogni 4 settimane, nei giorni 1, 29, 57 e 85 del periodo di trattamento a dosi multiple.
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Placebo corrispondente a Pelacarsen somministrato mediante iniezione SC.
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SPERIMENTALE: MD: Pelacarsen 80 mg
Dosi multiple di Pelacarsen, 80 mg, somministrate mediante iniezione SC ogni 4 settimane, nei giorni 1, 29, 57 e 85 del periodo di trattamento a dosi multiple.
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Pelacarsen somministrato per iniezione SC.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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SAD: Percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei parametri di valutazione del laboratorio clinico
Lasso di tempo: Fino al giorno 90
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Fino al giorno 90
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SAD: Percentuale di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Fino al giorno 90
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Fino al giorno 90
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SAD: Percentuale di partecipanti con eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino al giorno 90
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Fino al giorno 90
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MAD: percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei parametri di valutazione del laboratorio clinico
Lasso di tempo: Fino al giorno 204
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Fino al giorno 204
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MAD: Percentuale di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Fino al giorno 204
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Fino al giorno 204
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MAD: Percentuale di partecipanti con eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino al giorno 204
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Fino al giorno 204
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Concentrazione massima del farmaco osservata (Cmax) nel plasma dopo una singola dose ascendente di Pelacarsen
Lasso di tempo: Giorno 1: pre-dose; 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12 fino a 168 ore post-dose
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Giorno 1: pre-dose; 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12 fino a 168 ore post-dose
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Area sotto la curva (AUC) dal tempo zero all'ultima concentrazione quantificabile (AUClast) nel plasma dopo una singola dose ascendente di Pelacarsen
Lasso di tempo: Giorno 1: pre-dose; 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12 fino a 168 ore post-dose
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Giorno 1: pre-dose; 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12 fino a 168 ore post-dose
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Concentrazione massima del farmaco osservata (Cmax) nel plasma dopo dosi multiple di Pelacarsen
Lasso di tempo: Giorni 1 e 85: pre-dose; 1, 2, 4, 8, 24 fino a 168 ore dopo la somministrazione
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Giorni 1 e 85: pre-dose; 1, 2, 4, 8, 24 fino a 168 ore dopo la somministrazione
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Area sotto la curva (AUC) dal tempo zero all'ultima concentrazione quantificabile (AUClast) nel plasma dopo dosi multiple di Pelacarsen
Lasso di tempo: Giorni 1 e 85: pre-dose; 1, 2, 4, 8, 24 fino a 168 ore dopo la somministrazione
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Giorni 1 e 85: pre-dose; 1, 2, 4, 8, 24 fino a 168 ore dopo la somministrazione
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
15 ottobre 2018
Completamento primario (EFFETTIVO)
18 dicembre 2019
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
18 dicembre 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 aprile 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 aprile 2022
Primo Inserito (EFFETTIVO)
20 aprile 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
20 aprile 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 aprile 2022
Ultimo verificato
1 aprile 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- AKCEA-CS1
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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