Osimertinibi NSCLC:hen, jossa on harvinaisia ​​EGFR-mutaatioita (UNICORN)

Epidermaalinen kasvutekijäreseptori (EGFR) on ei-pienisoluisen keuhkosyövän (NSCLC) yleisin kohdennettava tekijä. Noin 90 % EGFR-mutaatioista sisältää eksonin 19 deleetion ja L858R-pistemutaation eksonissa 21. Vähemmän yleisiä mutaatioita ovat muun muassa G719X eksonissa 18, L861Q eksonissa 21, eksonin 20 insertiot, S768I eksonissa 20 ja T790M eksonissa 20. Osimertinibi on EGFR TKI, joka on kehitetty ei-kilpailevaksi inhibiittoriksi, joka kohdistuu useisiin EGFR-mutantimolekyyleihin ja jota pidetään tällä hetkellä ensisijaisena hoitona EGFR-mutanttipotilaille (EGFRm). Osimertinibin on osoitettu estävän vähemmän yleistä EGFR-mutanttia.

Reaalimaailman tiedot osoittivat alhaisemman vasteprosentin (RR) ja etenemisvapaan eloonjäämisen (PFS) potilailla, joilla oli harvinaisia ​​EGFR-mutaatioita kuin potilailla, joilla oli tavallisia mutaatioita, joita hoidettiin EGFR TKI:illä. Osimertinibi hoitona potilaille, joilla on harvinaisia ​​mutaatioita, on arvioitu Koreassa yhden haaran vaiheen II tutkimuksessa. RR oli 50 %, PFS oli 8,2 kuukautta, mOS ei saavutettu. Osimertinibin aktiivisuutta potilailla, joilla oli harvinaisia ​​mutaatioita, arvioitiin myös retrospektiivisessä US-tutkimuksessa. Hoitoaika vaihteli 7,7 kuukaudesta 19,3 kuukauteen.

Tämä on monikeskeinen, retrospektiivinen, tosielämän tutkimus. Tutkimuksen tavoitteena on kerätä korkealaatuista tietoa osimertinibin tehosta potilailla, jotka eivät ole saaneet TKI-sairautta, joilla on harvinaisia ​​EGFR-mutaatioita. Ensisijaiset päätetapahtumat ovat etenemisvapaa eloonjääminen ja kokonaiseloonjääminen osimertinibin aloittamisesta. Toissijaisia ​​päätepisteitä olisivat RECIST-vaste, haittatapahtumat, hoitoon kuluva aika ja keskushermoston etenemiseen kuluva aika, keskushermoston vaste ja resistenssimekanismit, jos niitä testataan.

Tutkimukseen osallistuu tutkijoita Belgiasta, Tanskasta, Israelista, Sveitsistä, Hollannista, Saksasta, Ranskasta, Italiasta ja Yhdysvalloista. Tiedonkeruu suoritetaan jokaisessa osallistuvassa paikassa eettisen hyväksynnän jälkeen. Potilaan tunnistetiedot eivät poistu kustakin osallistuvasta keskuksesta. Päätutkijat keräävät tiedot keskitetysti ja analysoivat koko tutkimuskohortin ja tarvittaessa alaryhmien osalta.