Osimertinib NSCLC-hez, nem gyakori EGFR-mutációkkal (UNICORN)

Az epidermális növekedési faktor receptor (EGFR) a leggyakoribb célzott hajtóerő a nem-kissejtes tüdőrákban (NSCLC). Az EGFR-mutációk körülbelül 90%-a tartalmaz egy 19-es exon deléciót és egy L858R pontmutációt a 21-es exonnál. A kevésbé gyakori mutációk közé tartozik többek között a G719X a 18. exonban, az L861Q a 21. exonban, a 20. exon inszerciója, az S768I a 20. exonban és a T790M a 20. exonban. Az osimertinib egy EGFR TKI, amelyet nem kompetitív inhibitorként fejlesztettek ki, amely számos EGFR-mutáns molekulát céloz meg, és jelenleg az EGFR-mutáns (EGFRm) betegek első vonalbeli kezelésének tekintik. Kimutatták, hogy az osimertinib gátolja a kevésbé gyakori EGFR-mutánst.

A valós adatok alacsonyabb válaszarányt (RR) és progressziómentes túlélést (PFS) mutattak a nem gyakori EGFR mutációkkal rendelkező betegeknél, mint az EGFR TKI-kkel kezelt, gyakori mutációkkal rendelkező betegeknél. Az osimertinibet ritka mutációkkal rendelkező betegek kezelésére egy egykarú, II. fázisú vizsgálatban értékelték Koreában. RR 50%, PFS 8,2 hónap, mOS nem érte el. A nem gyakori mutációkkal rendelkező betegek osimertinib aktivitását egy retrospektív amerikai vizsgálatban is értékelték, a kezelés időtartama 7,7 hónap és 19,3 hónap között volt.

Ez egy többközpontú, retrospektív, valós tanulmány. A vizsgálat célja jó minőségű adatok gyűjtése az osimertinib hatásosságáról olyan TKI-ban nem kezelt, nem gyakori EGFR mutációkkal rendelkező NSCLC betegeknél. Az elsődleges végpont a progressziómentes túlélés és a teljes túlélés az osimertinib kezdetétől számítva. A másodlagos végpontok a RECIST válasz, a nemkívánatos események, a kezeléshez szükséges idő és a központi idegrendszer progressziójáig eltelt idő, a központi idegrendszer válasza és a rezisztencia mechanizmusai, ha tesztelik.

A tanulmányban Belgium, Dánia, Izrael, Svájc, Hollandia, Németország, Franciaország, Olaszország és az Egyesült Államok kutatói vesznek részt. Az etikai jóváhagyást követően minden résztvevő helyszínen adatgyűjtésre kerül sor. A betegazonosító adatok nem hagyják el a résztvevő központokat. Az adatokat a vezető vizsgálók központilag gyűjtik össze, és elemzik a teljes vizsgálati kohorszra és alcsoportokra vonatkozóan, ha szükséges.