Vaihe 3, COURAGE-ALS:n avoin laajennus (CY 5031) (COURAGE OLE)
tiistai 23. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Cytokinetics
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida reldesemtivin pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä ALS-potilailla, jotka ovat onnistuneesti saaneet päätökseen vaiheen 3 kliinisen tutkimuksen, CY 5031 (tunnetaan myös nimellä COURAGE-ALS) annostelun.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
CY 5032 on avoin jatkotutkimus (OLE) selektiivisestä nopean luustolihaksen troponiiniaktivaattorista reldesemtivistä ALS-potilailla, jotka lopettivat annoksen (viikolle 48) CY 5031:ssä (COURAGE-ALS). Noin 400 potilasta CY 5031:een osallistuneilta laitoksilta odotetaan olevan mukana avoimessa laajennuksessa, CY 5032.
Rekisteröitymisen jälkeen potilaat jatkavat reldesemtivin antamista 300 mg kahdesti vuorokaudessa 600 mg:n kokonaisvuorokausiannoksella (TDD) 48 viikon ajan.
48 viikon lopussa potilaat voivat siirtyä reldesemtiv Managed Access Program (MAP) -ohjelmaan, johon hoitava lääkäri suostuu osallistumaan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
71
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584
- UMC Utrecht Department of Neurology, ALS Center
-
-
-
-
-
Nedlands, Australia, 6009
- The Perron Institute
-
-
New South Wales
-
Concord, New South Wales, Australia, 2139
- Concord Repatriation General Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital, Neurology Department
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Uz Leuven Gasthuisberg Department of Neurology
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28016
- Hospital San Rafael
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, 9
- RSCI Education and Research Center Beaumount Hospital
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20149
- IRCCS Istituto Auxologico Italiano Ospedale San Luca U.O. Neurologia e Stroke Unit
-
Torino, Italia, 10126
- AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino Universita degli Studi di Torino P.O. Mollinette - Dipartimento de Neuroscienze "Rita Levi Montalcini"
-
-
-
-
-
Quebec, Kanada, G1J1Z4
- CHU de Quebec-Universite Laval
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G1Z1
- University of Alberta
-
-
New Brunswick
-
Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
- Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N4K1
- McMaster University
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7K0M7
- University of Saskatchewan
-
-
-
-
-
Stockholm, Ruotsi, 113 61
- Studieenheten, Akademiskt Specialistcentrum
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94109
- California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20037
- George Washington Medical Faculty Associates
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 43202
- Indiana University IU Health Neuroscience Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- The University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins Outpatient Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Michigan Medicine
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- Henry Ford Hospital
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68506
- Neurology Associates
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- SUNY Upstate Medical University Institute for Human Performance
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
- Atrium Health Neuroscience Institute
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75206
- Texas Neurology, P.A.
-
-
Virginia
-
Henrico, Virginia, Yhdysvallat, 23233
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Froedtert Hospital - Department of Neurology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pystyy ymmärtämään ja allekirjoittamaan ICF-sopimuksen sekä valmis noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä ja rajoituksia harjoitusaikataulussa määritellyn ajan. Jos ei-kirjallinen suostumus annetaan, potilaan laillisen edustajan on allekirjoitettava ICF-lomake.
- Annostelu on valmis CY 5031:ssä
Poissulkemiskriteerit:
- on ottanut tutkimustutkimuslääkettä (muuta kuin reldesemtiv-lääkettä) ennen annostelua 30 päivän tai viiden puoliintumisajan kuluessa aikaisemmasta lääkkeestä sen mukaan kumpi on suurempi
- Mikä tahansa lääketieteellisesti merkittävä sydän-, keuhko-, maha-suoli-, tuki- ja liikuntaelin- tai psykiatrinen sairaus ensimmäisenä päivänä, joka saattaa häiritä potilaan kykyä noudattaa tutkimusmenetelmiä tai häiritä kliinisen turvallisuutta tai tehoa koskevien tietojen tulkintaa.
- Vahvan sytokromi P450 (CYP) 3A4:n estäjän käyttö 7 päivän sisällä ennen ensimmäistä reldesemtiv-annosta CY 5032:ssa tai vahvaa CYP3A4:n indusoijaa 14 päivän sisällä ennen ensimmäistä reldesemtiv-annosta CY 5032:ssa
- OCT1/OCT2-substraattina olevan lääkkeen käyttö 7 päivän sisällä ennen ensimmäistä reldesemtiv-annosta CY 5032:ssa
- Tällä hetkellä toiseen kokeeseen, hallitun pääsyn ohjelmaan, avoimeen laajennukseen, ennakkoon pääsyohjelmaan tai kokeiluoikeuden kautta osallistuva saa tutkimuslääkettä tai tutkimuslääkettä tai -laitetta 30 päivän kuluessa (tai lääkkeiden 5 puoliintumisajan kuluessa, kumpi tahansa) on pidempi) ennen päivää 1. Potilaat eivät myöskään voi ottaa kliinisen tutkimuksen ulkopuolella tiettyjä tutkimuslääkkeitä (kuten lääkkeitä, lisäravinteita ja ravintoaineita), joita parhaillaan tutkitaan tai joita on tutkittu ALS:n hoitoon.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Reldesemtiv 300 mg kahdesti päivässä
Tämän haaran potilaat ottavat yhden reldesemtiv 300 mg:n oraalisen tabletin kahdesti päivässä 600 mg:n kokonaisvuorokausiannoksella (TDD).
Osallistujat, jotka olivat titrattu alas vanhempainpolun aikana, ottavat 150 mg suun kautta kahdesti päivässä.
|
Suun kautta otettava tabletti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pitkäaikainen turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 34 (aika, jolloin tutkimus lopetettiin ennenaikaisesti)
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
|
Lähtötilanne viikkoon 34 (aika, jolloin tutkimus lopetettiin ennenaikaisesti)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Reldesemtivin pitkäaikainen vaikutus ALSFRS-R:n toiminnallisiin tuloksiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 32 (viimeinen aikapiste ennen tutkimuksen lopettamista ennenaikaisesti)
|
Amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallisen arviointiasteikon (ALSFRS-R) kokonaispistemäärät.
ALSFRS-R:n kokonaispistemäärä on 0–48.
Pistemäärä 48 kuvaa normaalia toimintaa.
|
Lähtötilanne viikolle 32 (viimeinen aikapiste ennen tutkimuksen lopettamista ennenaikaisesti)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Cytokinetics MD, Scientific Leadership at Cytokinetics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 4. elokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 7. kesäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 7. kesäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 16. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 5. heinäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 13. elokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. heinäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CY 5032
- 2021-004727-33 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .