En fas 3, Open-Label-utvidgning av COURAGE-ALS (CY 5031) (COURAGE OLE)
23 juli 2024 uppdaterad av: Cytokinetics
Syftet med denna studie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av reldesemtiv hos patienter med ALS som framgångsrikt har avslutat doseringen i den kliniska fas 3-prövningen, CY 5031 (även känd som COURAGE-ALS)
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
CY 5032 är en öppen förlängningsstudie (OLE) av den selektiva snabba skelettmuskeltroponinaktivatorn, reldesemtiv, hos patienter med ALS som avslutade doseringen (till och med vecka 48) i CY 5031 (COURAGE-ALS). Cirka 400 patienter från de platser som deltog i CY 5031 förväntas bli inskrivna i den öppna förlängningen, CY 5032.
Efter inskrivningen kommer patienterna att fortsätta att dosera reldesemtiv, 300 mg två gånger dagligen för en total daglig dos på 600 mg (TDD) under en period av 48 veckor.
I slutet av 48 veckor kan patienter gå över till ett reldesemtivt Managed Access Program (MAP) som behandlande läkare samtycker till att delta i programmet.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
71
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Nedlands, Australien, 6009
- The Perron Institute
-
-
New South Wales
-
Concord, New South Wales, Australien, 2139
- Concord Repatriation General Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australien, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital, Neurology Department
-
-
-
-
-
Leuven, Belgien, 3000
- Uz Leuven Gasthuisberg Department of Neurology
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
- St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94109
- California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20037
- George Washington Medical Faculty Associates
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32209
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
- University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 43202
- Indiana University IU Health Neuroscience Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- The University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Johns Hopkins Outpatient Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- Michigan Medicine
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
- Henry Ford Hospital
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68506
- Neurology Associates
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
- SUNY Upstate Medical University Institute for Human Performance
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
- Atrium Health Neuroscience Institute
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75206
- Texas Neurology, P.A.
-
-
Virginia
-
Henrico, Virginia, Förenta staterna, 23233
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Froedtert Hospital - Department of Neurology
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, 9
- RSCI Education and Research Center Beaumount Hospital
-
-
-
-
-
Milan, Italien, 20149
- IRCCS Istituto Auxologico Italiano Ospedale San Luca U.O. Neurologia e Stroke Unit
-
Torino, Italien, 10126
- AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino Universita degli Studi di Torino P.O. Mollinette - Dipartimento de Neuroscienze "Rita Levi Montalcini"
-
-
-
-
-
Quebec, Kanada, G1J1Z4
- CHU de Quebec-Universite Laval
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G1Z1
- University of Alberta
-
-
New Brunswick
-
Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
- Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N4K1
- McMaster University
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7K0M7
- University of Saskatchewan
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederländerna, 3584
- UMC Utrecht Department of Neurology, ALS Center
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28016
- Hospital San Rafael
-
Valencia, Spanien, 46026
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige, 113 61
- Studieenheten, Akademiskt Specialistcentrum
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kunna förstå och villig att underteckna en ICF och villig att följa alla studieprocedurer och restriktioner under den tid som anges i aktivitetsschemat. Om ett icke-skriftligt samtycke ges måste en juridisk person till patienten underteckna ICF-formuläret.
- Slutförd dosering i CY 5031
Exklusions kriterier:
- Har tagit prövningsläkemedel (annat än reldesemtiv) före dosering, inom 30 dagar eller fem halveringstider från det tidigare läkemedlet, beroende på vilket som är störst
- Närvaro på dag 1 av någon medicinskt signifikant hjärt-, lung-, gastrointestinal, muskuloskeletal eller psykiatrisk sjukdom som kan störa patientens förmåga att följa studieprocedurer eller som kan förvirra tolkningen av kliniska säkerhets- eller effektdata.
- Användning av en stark cytokrom P450 (CYP) 3A4-hämmare inom 7 dagar före första dosen av reldesemtiv i CY 5032 eller en stark CYP3A4-inducerare inom 14 dagar före första dosen av reldesemtiv i CY 5032
- Användning av ett läkemedel som är ett OCT1/OCT2-substrat inom 7 dagar före första dosen av reldesemtiv i CY 5032
- Att för närvarande delta i en annan prövning, managed access-program, open label-förlängning, early access-program eller genom rätten att pröva agera tar emot ett prövningsläkemedel eller fått ett prövningsläkemedel eller enhet inom 30 dagar (eller 5 halveringstider för läkemedel, beroende på vilket som än är längre) före dag 1. Patienter kan inte heller ta utanför en klinisk prövning vissa prövningsläkemedel (som inkluderar läkemedel, kosttillskott och nutraceutika) som för närvarande studeras eller har studerats för behandling av ALS.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Reldesemtiv 300 mg två gånger dagligen
Patienter i denna arm tar 1 reldesemtiv 300 mg oral tablett två gånger dagligen för en total daglig dos på 600 mg (TDD).
Deltagare som hade titrerats ner under föräldraspåret tar 150 mg genom munnen två gånger om dagen.
|
Oral tablett
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Långsiktig säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: Baslinje till vecka 34 (tid då studien avslutades i förtid)
|
Förekomst av behandlingsuppkomna biverkningar
|
Baslinje till vecka 34 (tid då studien avslutades i förtid)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Långsiktig effekt av Reldesemtiv på ALSFRS-R funktionella resultat
Tidsram: Baslinje till vecka 32 (sista tidpunkten innan studien avslutades i förtid)
|
Amyotrofisk lateralskleros Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) totalpoäng.
ALSFRS-R totalpoängintervall är från 0 till 48.
En poäng på 48 återspeglar normal funktion.
|
Baslinje till vecka 32 (sista tidpunkten innan studien avslutades i förtid)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studiestol: Cytokinetics MD, Scientific Leadership at Cytokinetics
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
4 augusti 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
7 juni 2023
Avslutad studie (Faktisk)
7 juni 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 juni 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 juni 2022
Första postat (Faktisk)
5 juli 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
13 augusti 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 juli 2024
Senast verifierad
1 juli 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CY 5032
- 2021-004727-33 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .