Uma Fase 3, Extensão Aberta de COURAGE-ALS (CY 5031) (COURAGE OLE)
23 de julho de 2024 atualizado por: Cytokinetics
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança a longo prazo e a tolerabilidade de reldesemtiv em pacientes com ELA que concluíram com sucesso a dosagem no ensaio clínico de Fase 3, CY 5031 (também conhecido como COURAGE-ALS).
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
CY 5032 é um estudo de extensão aberta (OLE) do ativador seletivo de troponina do músculo esquelético rápido, reldesemtiv, em pacientes com ELA que terminaram a dosagem (até a semana 48) em CY 5031 (COURAGE-ALS). Espera-se que aproximadamente 400 pacientes dos locais que participaram do CY 5031 sejam inscritos na extensão aberta, CY 5032.
Após a inscrição, os pacientes continuarão recebendo reldesemtiv, 300 mg duas vezes ao dia, para uma dose diária total de 600 mg (TDD) por um período de 48 semanas.
Ao final de 48 semanas, os pacientes podem fazer a transição para um Programa de Acesso Gerenciado (MAP) reldesemtiv, o médico assistente concorda em participar do programa.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
71
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Nedlands, Austrália, 6009
- The Perron Institute
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New South Wales
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Concord, New South Wales, Austrália, 2139
- Concord Repatriation General Hospital
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Queensland
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Herston, Queensland, Austrália, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital, Neurology Department
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Leuven, Bélgica, 3000
- Uz Leuven Gasthuisberg Department of Neurology
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Quebec, Canadá, G1J1Z4
- CHU de Quebec-Universite Laval
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
- University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G1Z1
- University of Alberta
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New Brunswick
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Fredericton, New Brunswick, Canadá, E3B 0C7
- Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N4K1
- McMaster University
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
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Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Saskatchewan
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Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7K0M7
- University of Saskatchewan
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Madrid, Espanha, 28016
- Hospital San Rafael
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurological Institute
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94109
- California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20037
- George Washington Medical Faculty Associates
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
- University of Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 43202
- Indiana University IU Health Neuroscience Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- The University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Outpatient Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Michigan Medicine
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Hospital
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
- Neurology Associates
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Hospital for Special Surgery
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- SUNY Upstate Medical University Institute for Human Performance
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
- Atrium Health Neuroscience Institute
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75206
- Texas Neurology, P.A.
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Virginia
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Henrico, Virginia, Estados Unidos, 23233
- Virginia Commonwealth University
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Froedtert Hospital - Department of Neurology
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Utrecht, Holanda, 3584
- UMC Utrecht Department of Neurology, ALS Center
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Dublin, Irlanda, 9
- RSCI Education and Research Center Beaumount Hospital
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Milan, Itália, 20149
- IRCCS Istituto Auxologico Italiano Ospedale San Luca U.O. Neurologia e Stroke Unit
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Torino, Itália, 10126
- AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino Universita degli Studi di Torino P.O. Mollinette - Dipartimento de Neuroscienze "Rita Levi Montalcini"
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Stockholm, Suécia, 113 61
- Studieenheten, Akademiskt Specialistcentrum
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Capaz de compreender e disposto a assinar um ICF e disposto a cumprir todos os procedimentos e restrições do estudo pela duração especificada no Cronograma de Atividades. Se for dado consentimento não escrito, um Representante Legal do paciente deve assinar o formulário ICF.
- Dosagem concluída em CY 5031
Critério de exclusão:
- Tomou o medicamento experimental do estudo (exceto reldesemtiv) antes da administração, dentro de 30 dias ou cinco meias-vidas do agente anterior, o que for maior
- Presença no Dia 1 de qualquer doença cardíaca, pulmonar, gastrointestinal, musculoesquelética ou psiquiátrica clinicamente significativa que possa interferir na capacidade do paciente de cumprir os procedimentos do estudo ou que possa confundir a interpretação dos dados clínicos de segurança ou eficácia.
- Uso de um forte inibidor do citocromo P450 (CYP) 3A4 dentro de 7 dias antes da primeira dose de reldesemtiv em CY 5032 ou um forte indutor de CYP3A4 dentro de 14 dias antes da primeira dose de reldesemtiv em CY 5032
- Uso de um medicamento que é um substrato OCT1/OCT2 dentro de 7 dias antes da primeira dose de reldesemtiv em CY 5032
- Atualmente participando de outro estudo, programa de acesso gerenciado, extensão de rótulo aberto, programa de acesso antecipado ou pelo direito de tentar, está recebendo um medicamento experimental ou recebeu um medicamento ou dispositivo experimental em 30 dias (ou 5 meias-vidas para medicamentos, o que for é mais longo) antes do Dia 1. Os pacientes também não podem tomar, fora de um ensaio clínico, certos medicamentos em investigação (que incluem medicamentos, suplementos e nutracêuticos) que estão sendo estudados atualmente ou foram estudados para o tratamento da ELA.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Reldesemtiv 300 mg duas vezes ao dia
Os pacientes neste braço tomam 1 comprimido oral de reldesemtiv 300 mg duas vezes ao dia para uma dose diária total de 600 mg (TDD).
Os participantes que foram titulados durante a trilha dos pais tomam 150 mg por via oral, duas vezes ao dia.
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Comprimido oral
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança e tolerabilidade a longo prazo
Prazo: Linha de base até a semana 34 (momento em que o estudo foi encerrado prematuramente)
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
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Linha de base até a semana 34 (momento em que o estudo foi encerrado prematuramente)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Efeito de longo prazo do Reldesemtiv nos resultados funcionais do ALSFRS-R
Prazo: Linha de base até a semana 32 (último ponto temporal antes do estudo ser encerrado prematuramente)
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Pontuações totais revisadas da escala de avaliação funcional da esclerose lateral amiotrófica (ALSFRS-R).
A faixa de pontuação total do ALSFRS-R é de 0 a 48.
Uma pontuação de 48 reflete função normal.
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Linha de base até a semana 32 (último ponto temporal antes do estudo ser encerrado prematuramente)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Cadeira de estudo: Cytokinetics MD, Scientific Leadership at Cytokinetics
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de agosto de 2022
Conclusão Primária (Real)
7 de junho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
7 de junho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de junho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de junho de 2022
Primeira postagem (Real)
5 de julho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de agosto de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de julho de 2024
Última verificação
1 de julho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CY 5032
- 2021-004727-33 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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