Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 3, Open-Label-udvidelse af COURAGE-ALS (CY 5031) (COURAGE OLE)

23. juli 2024 opdateret af: Cytokinetics
Formålet med denne undersøgelse er at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af reldesemtiv hos patienter med ALS, som med succes har afsluttet doseringen i det kliniske fase 3-studie, CY 5031 (også kendt som COURAGE-ALS)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

CY 5032 er et åbent forlængelsesstudie (OLE) af den selektive hurtige skeletmuskel troponinaktivator, reldesemtiv, hos patienter med ALS, som afsluttede doseringen (gennem uge 48) i CY 5031 (COURAGE-ALS). Ca. 400 patienter fra de steder, der deltog i CY 5031, forventes at blive tilmeldt den åbne udvidelse, CY 5032.

Efter indskrivning vil patienterne fortsætte med at dosere reldesemtiv, 300 mg to gange dagligt til en 600 mg total daglig dosis (TDD) i en periode på 48 uger.

I slutningen af ​​48 uger kan patienterne gå over til et reldesemtivt Managed Access Program (MAP), hvor den behandlende læge indvilliger i at deltage i programmet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

71

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Nedlands, Australien, 6009
        • The Perron Institute
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australien, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital, Neurology Department
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Uz Leuven Gasthuisberg Department of Neurology
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1J1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G1Z1
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N4K1
        • McMaster University
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7K0M7
        • University of Saskatchewan
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94109
        • California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20037
        • George Washington Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 43202
        • Indiana University IU Health Neuroscience Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68506
        • Neurology Associates
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Hospital For Special Surgery
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University Institute for Human Performance
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Atrium Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75206
        • Texas Neurology, P.A.
    • Virginia
      • Henrico, Virginia, Forenede Stater, 23233
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Froedtert Hospital - Department of Neurology
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584
        • UMC Utrecht Department of Neurology, ALS Center
  • Irland
      • Dublin, Irland, 9
        • RSCI Education and Research Center Beaumount Hospital
  • Italien
      • Milan, Italien, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano Ospedale San Luca U.O. Neurologia e Stroke Unit
      • Torino, Italien, 10126
        • AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino Universita degli Studi di Torino P.O. Mollinette - Dipartimento de Neuroscienze "Rita Levi Montalcini"
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 113 61
        • Studieenheten, Akademiskt Specialistcentrum

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • I stand til at forstå og villig til at underskrive en ICF og villig til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og begrænsninger i den varighed, der er angivet i aktivitetsskemaet. Hvis der gives et ikke-skriftligt samtykke, skal en juridisk udpeget af patienten underskrive ICF-formularen.
  • Fuldført dosering i CY 5031

Ekskluderingskriterier:

  • Har taget forsøgslægemiddel (bortset fra reldesemtiv) før dosering inden for 30 dage eller fem halveringstider af det tidligere lægemiddel, alt efter hvad der er størst
  • Tilstedeværelse på dag 1 af enhver medicinsk signifikant hjerte-, lunge-, gastrointestinal, muskuloskeletal eller psykiatrisk sygdom, der kan forstyrre patientens evne til at overholde undersøgelsesprocedurer, eller som kan forvirre fortolkningen af ​​kliniske sikkerheds- eller effektdata.
  • Brug af en stærk cytokrom P450 (CYP) 3A4-hæmmer inden for 7 dage før første dosis af reldesemtiv i CY 5032 eller en stærk CYP3A4-inducer inden for 14 dage før første dosis af reldesemtiv i CY 5032
  • Brug af en medicin, der er et OCT1/OCT2-substrat inden for 7 dage før første dosis af reldesemtiv i CY 5032
  • At deltage i et andet forsøg, administreret adgangsprogram, open label-udvidelse, program for tidlig adgang eller gennem retten til at prøve handling modtager et forsøgslægemiddel eller modtaget et forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 30 dage (eller 5 halveringstider for lægemidler, alt efter hvad der end er er længere) før dag 1. Patienter kan heller ikke tage visse forsøgslægemidler (som omfatter lægemidler, kosttilskud og nutraceuticals), der i øjeblikket er undersøgt eller er blevet undersøgt til behandling af ALS, uden for et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Reldesemtiv 300 mg to gange dagligt
Patienter i denne arm tager 1 reldesemtiv 300 mg oral tablet to gange dagligt til en total daglig dosis på 600 mg (TDD). Deltagere, der var blevet nedtitreret under forældresporet, tager 150 mg gennem munden to gange om dagen.
Medicin: Reldesemtiv
Oral tablet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Baseline til uge 34 (tidspunkt, hvor undersøgelsen blev afsluttet for tidligt)
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger
Baseline til uge 34 (tidspunkt, hvor undersøgelsen blev afsluttet for tidligt)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet effekt af Reldesemtiv på ALSFRS-R funktionelle resultater
Tidsramme: Baseline til uge 32 (sidste tidspunkt før undersøgelsen blev afsluttet for tidligt)
Amyotrofisk lateral sklerose Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) totalscore. ALSFRS-R samlede score er fra 0 til 48. En score på 48 afspejler normal funktion.
Baseline til uge 32 (sidste tidspunkt før undersøgelsen blev afsluttet for tidligt)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cytokinetics

Efterforskere

  • Studiestol: Cytokinetics MD, Scientific Leadership at Cytokinetics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. august 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. juni 2023

Studieafslutning (Faktiske)

7. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

5. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juli 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CY 5032
  • 2021-004727-33 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Reldesemtiv

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner