Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 3, åpen etikettutvidelse av COURAGE-ALS (CY 5031) (COURAGE OLE)

23. juli 2024 oppdatert av: Cytokinetics
Formålet med denne studien er å vurdere den langsiktige sikkerheten og toleransen til reldesemtiv hos pasienter med ALS som har fullført doseringen i den kliniske fase 3-studien, CY 5031 (også kjent som COURAGE-ALS)

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

CY 5032 er en åpen utvidelsesstudie (OLE) av den selektive raske skjelettmuskel troponinaktivatoren, reldesemtiv, hos pasienter med ALS som avsluttet doseringen (gjennom uke 48) i CY 5031 (COURAGE-ALS). Omtrent 400 pasienter fra stedene som deltok i CY 5031 forventes å bli registrert i den åpne utvidelsen, CY 5032.

Etter innrullering vil pasienter fortsette å dosere reldesemtiv, 300 mg to ganger daglig for en 600 mg total daglig dose (TDD) i en periode på 48 uker.

Ved slutten av 48 uker kan pasienter gå over til et reldesemtivt Managed Access Program (MAP) som behandlende lege samtykker i å delta i programmet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

71

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Nedlands, Australia, 6009
        • The Perron Institute
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australia, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital, Neurology Department
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Uz Leuven Gasthuisberg Department of Neurology
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1J1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G1Z1
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N4K1
        • McMaster University
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7K0M7
        • University of Saskatchewan
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94109
        • California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20037
        • George Washington Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32209
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 43202
        • Indiana University IU Health Neuroscience Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68506
        • Neurology Associates
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University Institute for Human Performance
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Atrium Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75206
        • Texas Neurology, P.A.
    • Virginia
      • Henrico, Virginia, Forente stater, 23233
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Froedtert Hospital - Department of Neurology
  • Irland
      • Dublin, Irland, 9
        • RSCI Education and Research Center Beaumount Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano Ospedale San Luca U.O. Neurologia e Stroke Unit
      • Torino, Italia, 10126
        • AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino Universita degli Studi di Torino P.O. Mollinette - Dipartimento de Neuroscienze "Rita Levi Montalcini"
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584
        • UMC Utrecht Department of Neurology, ALS Center
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 113 61
        • Studieenheten, Akademiskt Specialistcentrum

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Er i stand til å forstå og villig til å signere en ICF og villig til å overholde alle studieprosedyrer og restriksjoner for varigheten spesifisert i aktivitetsoversikten. Hvis det gis et ikke-skriftlig samtykke, må en juridisk utpekt av pasienten signere ICF-skjemaet.
  • Fullført dosering i CY 5031

Ekskluderingskriterier:

  • Har tatt undersøkelseslegemiddel (annet enn reldesemtiv) før dosering, innen 30 dager eller fem halveringstider fra det tidligere legemidlet, avhengig av hva som er størst
  • Tilstedeværelse på dag 1 av enhver medisinsk signifikant hjerte-, lunge-, gastrointestinal, muskel-skjelett- eller psykiatrisk sykdom som kan forstyrre pasientens evne til å overholde studieprosedyrer eller som kan forvirre tolkningen av kliniske sikkerhets- eller effektdata.
  • Bruk av en sterk cytokrom P450 (CYP) 3A4-hemmer innen 7 dager før første dose reldesemtiv i CY 5032 eller en sterk CYP3A4-induktor innen 14 dager før første dose reldesemtiv i CY 5032
  • Bruk av et medikament som er et OCT1/OCT2-substrat innen 7 dager før første dose reldesemtiv i CY 5032
  • For øyeblikket deltar du i en annen utprøving, administrert tilgangsprogram, åpen etikettutvidelse, tidlig tilgangsprogram eller gjennom retten til å prøve handling, mottar et undersøkelsesmiddel eller mottatt et undersøkelsesmiddel eller en enhet innen 30 dager (eller 5 halveringstider for legemidler, avhengig av hva som enn er lengre) før dag 1. Pasienter kan heller ikke ta utenom en klinisk utprøving visse undersøkelsesmedisiner (som inkluderer legemidler, kosttilskudd og nutraceuticals) som for tiden studeres eller har blitt studert for behandling av ALS.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Reldesemtiv 300 mg to ganger daglig
Pasienter i denne armen tar 1 reldesemtiv 300 mg oral tablett to ganger daglig for en total daglig dose på 600 mg (TDD). Deltakere som hadde blitt nedtitrert i løpet av foreldresporet, tar 150 mg gjennom munnen to ganger daglig.
Legemiddel: Reldesemtiv
Oral tablett

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsiktig sikkerhet og toleranse
Tidsramme: Baseline til uke 34 (tidspunkt studien ble avsluttet for tidlig)
Forekomst av behandlingsfremkallende bivirkninger
Baseline til uke 34 (tidspunkt studien ble avsluttet for tidlig)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsiktig effekt av Reldesemtiv på ALSFRS-R funksjonelle resultater
Tidsramme: Baseline til uke 32 (siste tidspunkt før studien ble avsluttet for tidlig)
Amyotrofisk lateral sklerose Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) totalscore. ALSFRS-R totalt poengområde er fra 0 til 48. En poengsum på 48 gjenspeiler normal funksjon.
Baseline til uke 32 (siste tidspunkt før studien ble avsluttet for tidlig)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cytokinetics

Etterforskere

  • Studiestol: Cytokinetics MD, Scientific Leadership at Cytokinetics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. august 2022

Primær fullføring (Faktiske)

7. juni 2023

Studiet fullført (Faktiske)

7. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. juni 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. juni 2022

Først lagt ut (Faktiske)

5. juli 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. august 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juli 2024

Sist bekreftet

1. juli 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CY 5032
  • 2021-004727-33 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere