Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 3, open-label uitbreiding van COURAGE-ALS (CY 5031) (COURAGE OLE)

23 juli 2024 bijgewerkt door: Cytokinetics
Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van reldesemtiv te beoordelen bij patiënten met ALS die met succes de dosering in de fase 3 klinische studie, CY 5031 (ook bekend als COURAGE-ALS) hebben voltooid.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

CY 5032 is een open-label extensieonderzoek (OLE) van de selectieve snelle troponine-activator van de skeletspieren, reldesemtiv, bij patiënten met ALS die klaar waren met de dosering (tot en met week 48) in CY 5031 (COURAGE-ALS). Naar verwachting zullen ongeveer 400 patiënten van de sites die deelnamen aan CY 5031 worden opgenomen in de open-label extensie, CY 5032.

Na inschrijving zullen de patiënten reldesemtiv blijven doseren, 300 mg tweemaal daags voor een totale dagelijkse dosis (TDD) van 600 mg gedurende een periode van 48 weken.

Na 48 weken kunnen patiënten overstappen op een reldesemtiv Managed Access Program (MAP). De behandelend arts stemt ermee in om aan het programma deel te nemen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

71

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Nedlands, Australië, 6009
        • The Perron Institute
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australië, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australië, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital, Neurology Department
  • België
      • Leuven, België, 3000
        • Uz Leuven Gasthuisberg Department of Neurology
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1J1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G1Z1
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N4K1
        • McMaster University
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7K0M7
        • University of Saskatchewan
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, 9
        • RSCI Education and Research Center Beaumount Hospital
  • Italië
      • Milan, Italië, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano Ospedale San Luca U.O. Neurologia e Stroke Unit
      • Torino, Italië, 10126
        • AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino Universita degli Studi di Torino P.O. Mollinette - Dipartimento de Neuroscienze "Rita Levi Montalcini"
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584
        • UMC Utrecht Department of Neurology, ALS Center
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94109
        • California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20037
        • George Washington Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 43202
        • Indiana University IU Health Neuroscience Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68506
        • Neurology Associates
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University Institute for Human Performance
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Atrium Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75206
        • Texas Neurology, P.A.
    • Virginia
      • Henrico, Virginia, Verenigde Staten, 23233
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Froedtert Hospital - Department of Neurology
  • Zweden
      • Stockholm, Zweden, 113 61
        • Studieenheten, Akademiskt Specialistcentrum

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • In staat om een ​​ICF te begrijpen en te ondertekenen en bereid om alle studieprocedures en -beperkingen na te leven voor de duur vermeld in het activiteitenprogramma. Als niet-schriftelijke toestemming wordt gegeven, moet een wettelijk vertegenwoordiger van de patiënt het ICF-formulier ondertekenen.
  • Voltooide dosering in CY 5031

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft het onderzoeksgeneesmiddel (anders dan reldesemtiv) ingenomen voorafgaand aan de dosering, binnen 30 dagen of vijf halfwaardetijden na het eerdere middel, afhankelijk van welke van de twee het grootst is
  • Aanwezigheid op dag 1 van een medisch significante cardiale, pulmonaire, gastro-intestinale, musculoskeletale of psychiatrische aandoening die het vermogen van de patiënt om te voldoen aan de onderzoeksprocedures zou kunnen verstoren of die de interpretatie van klinische veiligheids- of werkzaamheidsgegevens zou kunnen verwarren.
  • Gebruik van een sterke cytochroom P450 (CYP) 3A4-remmer binnen 7 dagen voorafgaand aan de eerste dosis reldesemtiv in CY 5032 of een sterke CYP3A4-inductor binnen 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis reldesemtiv in CY 5032
  • Gebruik van een medicijn dat een OCT1/OCT2-substraat is binnen 7 dagen voorafgaand aan de eerste dosis reldesemtiv in CY 5032
  • Momenteel deelnemend aan een ander onderzoek, programma voor beheerde toegang, open-label extensie, programma voor vroege toegang, of via het recht om te proberen, ontvangt u een geneesmiddel in onderzoek of ontvangt u een geneesmiddel of hulpmiddel in onderzoek binnen 30 dagen (of 5 halfwaardetijden voor geneesmiddelen, afhankelijk van welke is langer) voorafgaand aan dag 1. Patiënten mogen ook niet buiten een klinische proef bepaalde onderzoeksgeneesmiddelen gebruiken (waaronder geneesmiddelen, supplementen en nutraceuticals) die momenteel worden bestudeerd of zijn onderzocht voor de behandeling van ALS.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Reldesemtiv 300 mg tweemaal daags
Patiënten in deze arm nemen tweemaal daags 1 reldesemtiv 300 mg orale tablet voor een totale dagelijkse dosis (TDD) van 600 mg. Deelnemers die tijdens het oudertraject een neerwaartse titratie hadden ondergaan, nemen tweemaal daags 150 mg via de mond.
Geneesmiddel: Reldesemtiv
Orale tablet

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn
Tijdsspanne: Basislijn tot week 34 (tijdstip waarop het onderzoek voortijdig werd beëindigd)
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Basislijn tot week 34 (tijdstip waarop het onderzoek voortijdig werd beëindigd)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Langetermijneffect van Reldesemtiv op ALSFRS-R functionele resultaten
Tijdsspanne: Basislijn tot week 32 (laatste tijdstip voordat de studie voortijdig werd beëindigd)
Totaalscores op de functionele beoordelingsschaal van Amyotrofische Laterale Sclerose (ALSFRS-R). Het totale scorebereik van ALSFRS-R loopt van 0 tot 48. Een score van 48 weerspiegelt normaal functioneren.
Basislijn tot week 32 (laatste tijdstip voordat de studie voortijdig werd beëindigd)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cytokinetics

Onderzoekers

  • Studie stoel: Cytokinetics MD, Scientific Leadership at Cytokinetics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 augustus 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 juni 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 juni 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 juni 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 juni 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 juli 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 augustus 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juli 2024

Laatst geverifieerd

1 juli 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CY 5032
  • 2021-004727-33 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren