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Una Fase 3, Extensión de Etiqueta Abierta de COURAGE-ALS (CY 5031) (COURAGE OLE)

23 de julio de 2024 actualizado por: Cytokinetics
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de reldesemtiv en pacientes con ELA que completaron con éxito la dosificación en el ensayo clínico de fase 3, CY 5031 (también conocido como COURAGE-ALS)

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

CY 5032 es un estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE) del activador selectivo rápido de troponina del músculo esquelético, reldesemtiv, en pacientes con ELA que terminaron la dosificación (hasta la semana 48) en CY 5031 (COURAGE-ALS). Se espera que aproximadamente 400 pacientes de los sitios que participaron en CY 5031 se inscriban en la extensión abierta, CY 5032.

Después de la inscripción, los pacientes continuarán recibiendo reldesemtiv, 300 mg dos veces al día para una dosis diaria total (TDD) de 600 mg durante un período de 48 semanas.

Al final de las 48 semanas, los pacientes pueden hacer la transición a un Programa de Acceso Administrado (MAP) de reldesemtiv, el médico tratante acepta participar en el programa.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

71

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Nedlands, Australia, 6009
        • The Perron Institute
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australia, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital, Neurology Department
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Uz Leuven Gasthuisberg Department of Neurology
  • Canadá
      • Quebec, Canadá, G1J1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
        • University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G1Z1
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canadá, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N4K1
        • McMaster University
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7K0M7
        • University of Saskatchewan
  • España
      • Madrid, España, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94109
        • California Pacific Medical Center - Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • George Washington Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 43202
        • Indiana University IU Health Neuroscience Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Neurology Associates
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY Upstate Medical University Institute for Human Performance
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Atrium Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75206
        • Texas Neurology, P.A.
    • Virginia
      • Henrico, Virginia, Estados Unidos, 23233
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Froedtert Hospital - Department of Neurology
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, 9
        • RSCI Education and Research Center Beaumount Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano Ospedale San Luca U.O. Neurologia e Stroke Unit
      • Torino, Italia, 10126
        • AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino Universita degli Studi di Torino P.O. Mollinette - Dipartimento de Neuroscienze "Rita Levi Montalcini"
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3584
        • UMC Utrecht Department of Neurology, ALS Center
  • Suecia
      • Stockholm, Suecia, 113 61
        • Studieenheten, Akademiskt Specialistcentrum

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Capaz de comprender y dispuesto a firmar un ICF y dispuesto a cumplir con todos los procedimientos y restricciones del estudio durante la duración especificada en el Programa de actividades. Si se otorga un consentimiento no escrito, una persona designada legalmente por el paciente debe firmar el formulario ICF.
  • Dosificación completada en CY 5031

Criterio de exclusión:

  • Ha tomado el fármaco del estudio en investigación (que no sea reldesemtiv) antes de la dosificación, dentro de los 30 días o cinco vidas medias del agente anterior, lo que sea mayor
  • Presencia en el día 1 de cualquier enfermedad cardíaca, pulmonar, gastrointestinal, musculoesquelética o psiquiátrica médicamente significativa que pueda interferir con la capacidad del paciente para cumplir con los procedimientos del estudio o que pueda confundir la interpretación de los datos clínicos de seguridad o eficacia.
  • Uso de un inhibidor potente del citocromo P450 (CYP) 3A4 en los 7 días anteriores a la primera dosis de reldesemtiv en CY 5032 o un inductor potente de CYP3A4 en los 14 días anteriores a la primera dosis de reldesemtiv en CY 5032
  • Uso de un medicamento que es un sustrato de OCT1/OCT2 dentro de los 7 días anteriores a la primera dosis de reldesemtiv en CY 5032
  • Participar actualmente en otro ensayo, programa de acceso administrado, extensión de etiqueta abierta, programa de acceso temprano o a través del acto de derecho a probar está recibiendo un fármaco en investigación o recibió un fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 30 días (o 5 vidas medias para los fármacos, lo que sea es más largo) antes del Día 1. Los pacientes tampoco pueden tomar fuera de un ensayo clínico ciertos medicamentos en investigación (que incluyen medicamentos, suplementos y nutracéuticos) que se están estudiando actualmente o se han estudiado para el tratamiento de la ELA.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Reldesemtiv 300 mg dos veces al día
Los pacientes de este grupo toman 1 tableta oral de reldesemtiv de 300 mg dos veces al día para una dosis diaria total (TDD) de 600 mg. Los participantes a los que se les había reducido la dosis durante la prueba con padres toman 150 mg por vía oral dos veces al día.
Droga: Redesemtiv
Tableta oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad a largo plazo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 34 (momento en que el estudio finalizó prematuramente)
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Línea de base hasta la semana 34 (momento en que el estudio finalizó prematuramente)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efecto a largo plazo de Reldesemtiv sobre los resultados funcionales de ALSFRS-R
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 32 (último momento antes de que el estudio finalizara prematuramente)
Puntuaciones totales revisadas de la escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica (ALSFRS-R). El rango de puntuación total de ALSFRS-R es de 0 a 48. Una puntuación de 48 refleja una función normal.
Desde el inicio hasta la semana 32 (último momento antes de que el estudio finalizara prematuramente)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cytokinetics

Investigadores

  • Silla de estudio: Cytokinetics MD, Scientific Leadership at Cytokinetics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de agosto de 2022

Finalización primaria (Actual)

7 de junio de 2023

Finalización del estudio (Actual)

7 de junio de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de junio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de junio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

5 de julio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de agosto de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de julio de 2024

Última verificación

1 de julio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CY 5032
  • 2021-004727-33 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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