Mesenkymaaliset kantasolut (MSC:t) steroideihin refraktaariseen akuuttiin GVHD:hen (SR-aGVHD)
keskiviikko 21. joulukuuta 2022 päivittänyt: Ossium Health, Inc.
Vaiheen I turvallisuustutkimus kerta-annoksen allogeenisista luuytimestä johdetuista MSC-soluista steroideihin refraktaariseen akuuttiin siirrännäiseen vs. isäntätautiin
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on osoittaa Ossium MSCs -tuotteen (OSSM-001) kerta-annosinfuusion turvallisuus ja toteutettavuus steroideihin refraktaarisen akuutin GVHD:n (SR-aGVHD) hoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Annoksen nostoa käytetään suurimman siedetyn annoksen määrittämiseen alkaen 2M solusta/kg.
Jos turvallisuusongelmia ei havaita, MSC-annos voidaan nostaa arvoon 6 M solua/kg, 12 M solua/kg ja 24 M solua/kg kunkin kohortin tietojen tarkastelun perusteella.
Lisätutkimuksia tehdään annostusohjelman määrittämiseksi ja OSSM-001:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi SR-aGVHD-potilailla.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 1
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vähintään 18-vuotiaat, joille on tehty hematopoieettisten solujen siirto (HCT) miltä tahansa luovuttajalähteeltä (mukaan lukien HLA-vastaavat sukulaiset ja ei-sukulaiset, haploidenttiset ja napanuoran luovuttajat) millä tahansa hoito-ohjelmalla
- Kliinisesti diagnosoitu asteiden II–IV akuutti GVHD standardikriteerien mukaisesti, joka esiintyy 100 päivän sisällä HCT:stä
Vahvistettu diagnoosi steroideihin refraktaarisesta aGVHD:stä, joka määritellään potilaille, joille annettiin suuria annoksia systeemisiä kortikosteroideja (metyyliprednisolonia 2 mg/kg/vrk [tai vastaavaa prednisoniannosta 2,5 mg/kg/vrk]), annettuna yksinään tai yhdistettynä kalsineuriinin estäjiin (CNI) ja joko:
- Edistyminen perustuu elinarviointiin vähintään 3 päivän jälkeen, kun suuriannoksinen systeeminen kortikosteroidi +/- CNI aloitettiin asteen II-IV aGVHD:n hoitoon, TAI
- Vähimmäisen osittaisen vasteen saavuttamatta jättäminen elinarvioinnin perusteella 7 päivän jälkeen verrattuna elinvaiheeseen, kun suuriannoksinen systeeminen kortikosteroidi +/- CNI aloitettiin asteen II-IV aGVHD:n hoitoon, TAI
- Potilaat, joiden kortikosteroidien vähentäminen epäonnistuu, määritellään täyttävän jompikumpi seuraavista kriteereistä:
i. Vaatimus kortikosteroidiannoksen nostamisesta metyyliprednisoloniin ≥ 2 mg/kg/vrk (tai vastaava prednisoniannos ≥ 2,5 mg/kg/vrk), TAI
ii. Metyyliprednisoloniannoksen pienentämisen epäonnistuminen
- Karnofskyn vähimmäissuorituskykytaso on vähintään 30 tai korkeampi opiskeluhetkellä.
Poissulkemiskriteerit:
- On saanut useamman kuin yhden systeemisen hoidon steroideihin refraktaariseen aGVHD:hen steroidien lisäksi.
- Sai aiemmin kantasoluhoitoa
- Aktiivinen hallitsematon infektio, mukaan lukien merkittävä bakteeri-, sieni-, virus- tai loisinfektio, joka vaatii hoitoa
- Uusiutunut primaarinen pahanlaatuinen kasvain tai jotka on hoidettu uusiutumisen vuoksi HCT:n suorittamisen jälkeen tai jotka saattavat vaatia nopeaa immuunisuppression lopettamista varhaisen pahanlaatuisuuden uusiutumisen ennaltaehkäisevänä hoitona.
- Todisteet keuhkojen infiltraatista tai verenvuodosta, jotka perustuvat kuvantamiseen tai vaativat suuren virtauksen happea kasvonaamion kautta
- Potilaat, jotka ovat saaneet hoitoa millä tahansa muulla tutkimusaineella, laitteella tai toimenpiteellä 30 päivän (tai 5 puoliintumisajan, sen mukaan, kumpi on suurempi) sisällä ennen ilmoittautumista.
- Potilaat, jotka ovat saaneet useamman kuin yhden HCT:n
- Mikä tahansa lääketieteellinen tai psykologinen tila tai tilanne, jonka tutkijat katsovat lisäävän potilaan komplikaatioiden tai noudattamatta jättämisen riskiä.
- Ratkaisematon veno-okklusiivinen sairaus
- HLA-vasta-aineseulonta positiivinen MSC-tuotteita vastaan spesifisille HLA-vasta-aineille
- ALT tai AST > 5X normaalin ylärajasta
- Seerumin bilirubiini > 2 X normaalin ylärajasta
- GFR
- SpO2
- Potilaat, jotka tarvitsevat jatkuvasti yli 4 l/minuutti lisähappea (happisaturaatiosta riippumatta)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 2M solua/kg
Annostaso 1. 3 koehenkilöä saavat OSSM-001:tä annoksella 2 M solua/kg ja niitä seurataan 28 päivää annoksen jälkeen DLT:n tarkkailemiseksi.
|
OSSM-001:n suora IV-infuusio
|
|
Kokeellinen: 6M solua/kg
Annostaso 2. Jos DLT:itä ei havaita edellisellä annostasolla, 3 potilasta saa OSSM-001:tä annoksella 6 M solua/kg ja niitä seurataan 28 päivää annoksen jälkeen DLT:n tarkkailemiseksi.
|
OSSM-001:n suora IV-infuusio
|
|
Kokeellinen: 12M solua/kg
Annostaso 3.
Jos DLT:itä ei havaita edellisellä annostasolla, 3 potilasta saa OSSM-001:tä 12 M solua/kg ja niitä seurataan 28 päivää annoksen jälkeen DLT:n tarkkailemiseksi.
|
OSSM-001:n suora IV-infuusio
|
|
Kokeellinen: 24M solua/kg
Annostaso 4. Jos DLT:itä ei havaita edellisellä annostasolla, 3 potilasta saa OSSM-001:tä annoksella 24 M solua/kg ja heitä seurataan 28 päivää annoksen jälkeen DLT:n tarkkailemiseksi.
|
OSSM-001:n suora IV-infuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuustapahtumat
Aikaikkuna: 112 päivää (16 viikkoa)
|
OSSM-001 liittyvät turvallisuustapahtumat
|
112 päivää (16 viikkoa)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suurin siedetty annos (MTD)
Aikaikkuna: 112 päivää (16 viikkoa)
|
Määritä OSSM-001:n MTD
|
112 päivää (16 viikkoa)
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaiseloonjääminen (OS) hoidon aloittamisesta
Aikaikkuna: 112 päivää (16 viikkoa)
|
OS-nopeus 112 päivänä hoidon aloittamisen jälkeen
|
112 päivää (16 viikkoa)
|
|
Kokonaiseloonjääminen (OS) lähtötason GVHD-luokituksen mukaan
Aikaikkuna: 112 päivää (16 viikkoa)
|
OS-nopeus päivänä 112 lähtötason GVHD-luokituksen mukaan hoidon aloittamisen jälkeen
|
112 päivää (16 viikkoa)
|
|
Kokonaiseloonjääminen (OS) kerrostettuna elinten osallistumisen mukaan
Aikaikkuna: 112 päivää (16 viikkoa)
|
OS-luku päivänä 112 kerrostettuna elinten osallistumisen mukaan hoidon aloittamisen jälkeen
|
112 päivää (16 viikkoa)
|
|
Kaiken taudin uusiutuminen
Aikaikkuna: 112 päivää (16 viikkoa)
|
Kaiken kaikkiaan sairaus uusiutuu 112. päivänä hoidon aloittamisen jälkeen
|
112 päivää (16 viikkoa)
|
|
Opportunististen tartuntojen yleinen määrä
Aikaikkuna: 112 päivää (16 viikkoa)
|
Opportunististen infektioiden kokonaismäärä 112 päivänä hoidon aloittamisen jälkeen
|
112 päivää (16 viikkoa)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Sagar Munjal, Ossium Health, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Maanantai 5. kesäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 10. kesäkuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 14. lokakuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 29. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 29. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 5. heinäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Perjantai 23. joulukuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 21. joulukuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. joulukuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- OSSM-001-006-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .