ADVM-022:n turvallisuus ja tehokkuus hoidetuilla potilailla, joilla on uudissuonien ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma [LUNA]
keskiviikko 20. elokuuta 2025 päivittänyt: Adverum Biotechnologies, Inc.
Monikeskus, satunnaistettu, kaksoisnaamioinen 2. vaiheen tutkimus ADVM-022:n (AAV.7m8-aflibercept) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi anti-VEGF-hoitoa kokeneilla potilailla, joilla on uudissuonittunut (märkä) ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma (nAMD) [LUNA]
Neovaskulaarinen tai märkä ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma (nAMD) on rappeuttava silmäsairaus, joka liittyy verkkokalvon epänormaalien verisuonten tunkeutumiseen alla olevasta suonikalvon kerroksesta ja on johtava sokeuden syy yli 65-vuotiailla potilailla.
Verisuonten endoteelin kasvutekijä (VEGF) stimuloi ja moduloi nAMD:n epänormaalia angiogeenistä prosessia.
NAMD:n hoito vaatii toistuvia lasiaisensisäisiä (IVT) VEGF-estäjien (anti-VEGF) injektioita, jotka annetaan 4–12 viikon välein.
ADVM-022 (AAV.7m8-aflibercept) on geeniterapiatuote, jota kehitetään nAMD:n hoitoon ja tarjoaa mahdollisuuden afliberseptin jatkuvaan silmänsisäiseen ilmentymiseen yhden IVT-injektion jälkeen.
ADVM-022 on suunniteltu vähentämään nykyistä hoitotaakkaa, joka usein johtaa alihoitoon ja näön menetykseen potilailla, joilla on nAMD ja jotka saavat anti-VEGF-hoitoa kliinisessä käytännössä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä vaiheen 2, monikeskustutkimus, satunnaistettu, kaksoisnaamioinen rinnakkaisryhmätutkimus on suunniteltu arvioimaan ADVM-022:n yksittäisen IVT-injektion turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta kahdella annoksella (2 × 10^11 vg/ silmä [2E11] tai 6 × 10^10 vg/silmä [6E10]), johon liittyy yksi neljästä profylaktisesta kortikosteroidihoito-ohjelmasta.
Noin 72 anti-VEGF-hoitoa kokenutta tutkimukseen osallistujaa, jotka täyttävät kelpoisuuskriteerit, satunnaistetaan tasan ADVM-022-annoksilla 2E11 vg/silmä ja 6E10 vg/silmä ADVM-022-annoksilla neljään profylaktiseen kortikosteroidihoitoon, ja vain yksi silmä tutkimukseen osallistujaa kohden valitaan. tutkimussilmä.
Turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa arvioidaan noin 1 vuoden ajan lähtötasosta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
69
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Loire-Atlantique
-
Nantes, Loire-Atlantique, Ranska, 44093
- Adverum Clinical Site 502
-
-
Rhône
-
Lyon, Rhône, Ranska, 69004
- Adverum Clinical Site 501
-
-
Val-de-Marne
-
Créteil, Val-de-Marne, Ranska, 94000
- Adverum Clinical Site 500
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1V 2PD
- Adverum Clinical Site 600
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- Adverum Clinical Site 601
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85020
- Adverum Clinical Site 178
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85053
- Adverum Clinical Site 126
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85704
- Adverum Clinical Site 159
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
- Adverum Clinical Site 100
-
Encino, California, Yhdysvallat, 91436
- Adverum Clinical Site 172
-
Fullerton, California, Yhdysvallat, 92835
- Adverum Clinical Site 169
-
Pasadena, California, Yhdysvallat, 91105
- Adverum Clinical Site 170
-
Poway, California, Yhdysvallat, 92064
- Adverum Clinical Site 174
-
Riverside, California, Yhdysvallat, 92505
- Adverum Clinical Site 164
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- Adverum Clinical Site 166
-
Santa Barbara, California, Yhdysvallat, 93103
- Adverum Clinical Site 175
-
-
Colorado
-
Lakewood, Colorado, Yhdysvallat, 80228
- Adverum Clinical Site 116
-
-
Connecticut
-
Waterford, Connecticut, Yhdysvallat, 06385
- Adverum Clinical Site 165
-
-
Florida
-
Deerfield Beach, Florida, Yhdysvallat, 33064
- Adverum Clinical Site 124
-
Fort Lauderdale, Florida, Yhdysvallat, 33308
- Adverum Clinical Site 176
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32216
- Adverum Clinical Site 168
-
-
Hawaii
-
'Aiea, Hawaii, Yhdysvallat, 96701
- Adverum Clinical Site 149
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Adverum Clinical Site 167
-
Royal Oak, Michigan, Yhdysvallat, 48073
- Adverum Clinical Site 161
-
-
Mississippi
-
Southaven, Mississippi, Yhdysvallat, 38671
- Adverum Clinical Site 163
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68105
- Adverum Clinical Site 177
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Yhdysvallat, 89502
- Adverum Clinical Site 119
-
-
New Jersey
-
Cherry Hill, New Jersey, Yhdysvallat, 08034
- Adverum Clinical Site 146
-
Teaneck, New Jersey, Yhdysvallat, 07666
- Adverum Clinical Site 171
-
-
South Carolina
-
West Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29169
- Adverum Clinical Site 122
-
-
South Dakota
-
Rapid City, South Dakota, Yhdysvallat, 57701
- Adverum Clinical Site 144
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
- Adverum Clinical Site 101
-
-
Texas
-
Abilene, Texas, Yhdysvallat, 79606
- Adverum Clinical Site 123
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78705
- Adverum Clinical Site 154
-
Bellaire, Texas, Yhdysvallat, 77401
- Adverum Clinical Site 108
-
McAllen, Texas, Yhdysvallat, 78503
- Adverum Clinical Site 162
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78240
- Adverum Clinical Site 151
-
The Woodlands, Texas, Yhdysvallat, 77384
- Adverum Clinical Site 107
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
- Adverum Clinical Site 152
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
50 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset osallistujat, ≥ 50 vuotta
- Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen, allekirjoitettu tietoinen suostumus tälle tutkimukselle
- Osoitti merkityksellisen vasteen anti-VEGF-hoitoon.
- Nykyiset todisteet aktiivisesta primaarisesta tai toistuvasta foveaalisesta suonikalvon neovaskularisaatiosta (CNV), joka on arvioitu spektrialueen optisella koherenssitomografialla (SD-OCT)
- Potilaiden on saatava aktiivista anti-VEGF-hoitoa kostean AMD:n vuoksi ja heille on annettava vähintään 2 injektiota 4 kuukauden aikana ennen seulontaa
- BCVA ETDRS Snellen -ekvivalentti välillä ≤20/32 ja ≥20/320
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa sairaus, joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa tulosten tulkintaan tai tehdä osallistujasta suuren riskin saada hoidon komplikaatioita
- Silmän tai periokulaarinen tulehdus tai silmänsisäinen tulehdus kummassakin silmässä kuukauden sisällä ennen satunnaiskäyntiä tai sen aikana (päivä -7)
- Hallitsematon diabetes tai HbA1c ≥ 7,0 %
- Merkittävän hallitsemattoman samanaikaisen sairauden historia tai näyttöä 6 kuukauden sisällä seulontakäynnistä
- Anamneesi 12 kuukauden aikana ennen seulontaa tai näyttöä munuaisten tai maksan vajaatoiminnasta seulonnassa
- Mikä tahansa aiempi verenvuotohäiriö tai INR >3,0
- Anamneesi tai näyttöä muusta makulan tai verkkokalvon sairaudesta kuin nAMD:sta
- Aktiivinen verkkokalvon irtoaminen tai verkkokalvon pigmenttiepiteelin repeämä tai repeämä
- Hallitsematon silmän hypertensio tai glaukooma
- Aiempi hoito fotodynaamisella hoidolla tai verkkokalvon laserilla nAMD:n hoitoon
- Mikä tahansa vitrektomia tai jokin muu lasiaiskuoretinaalinen leikkaus 3 kuukauden aikana ennen satunnaiskäyntiä (päivä -7)
- Aiempi hoito geeniterapialla milloin tahansa tai mikä tahansa ei-geeniterapiatutkimus tai lääketieteellinen laite tutkimussilmässä 3 kuukauden sisällä seulontakäynnistä tai tutkimuslääkkeen 5 puoliintumisajasta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Annos 1
Yksi intravitreaalinen injektio ADVM-022 2E11 vg/silmä
|
Yksi IVT-injektio 2E11 vg/silmä ADVM-022-annos yhdessä (1) neljästä (4) kortikosteroidihoito-ohjelmasta
Yksi IVT-injektio 6E10 vg/silmä ADVM-022-annos yhdessä (1) neljästä (4) kortikosteroidihoito-ohjelmasta
|
|
Kokeellinen: Annos 2
Yksi intravitreaalinen injektio ADVM-022 6E10 vg/silmä
|
Yksi IVT-injektio 2E11 vg/silmä ADVM-022-annos yhdessä (1) neljästä (4) kortikosteroidihoito-ohjelmasta
Yksi IVT-injektio 6E10 vg/silmä ADVM-022-annos yhdessä (1) neljästä (4) kortikosteroidihoito-ohjelmasta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Silmään liittyvien ja ei-silmään liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Silmään liittyvien ja ei-silmään liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
|
Viikolle 52 asti
|
|
Silmään liittyvien ja ei-silmään liittyvien haittatapahtumien vakavuus
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Silmään liittyvien ja ei-silmään liittyvien haittatapahtumien vakavuus
|
Viikolle 52 asti
|
|
Parhaan korjatun näöntarkkuuden (BCVA) keskimääräinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
|
BCVA mitattu Early Treatment Diabetic Retinopathy Study -tutkimuksella (ETDRS)
|
Perustaso viikkoon 52 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus lähtötasosta, jotka menettävät/saavat vähintään 5, 10 tai 15 kirjainta BCVA:ssa
Aikaikkuna: Perusaika jopa 5 vuotta
|
BCVA mitattuna ETDRS:llä
|
Perusaika jopa 5 vuotta
|
|
BCVA:n keskimääräinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perusaika jopa 5 vuotta
|
BCVA mitattuna ETDRS:llä
|
Perusaika jopa 5 vuotta
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät saa lisäafliberseptia injektiota
Aikaikkuna: Perusaika jopa 5 vuotta
|
Hoidon jälkeen vaadittiin täydentäviä anti-VEGF-hoitoja
|
Perusaika jopa 5 vuotta
|
|
Prosenttiosuus vuosittaisissa anti-VEGF-injektioissa
Aikaikkuna: Perusaika jopa 5 vuotta
|
Täydentävät vuosittaiset anti-VEGF-hoidot vaativat hoidon jälkeen edellisvuotta
|
Perusaika jopa 5 vuotta
|
|
Keskimääräisen alikentän paksuuden (CST) keskimääräinen muutos perusviivasta
Aikaikkuna: Perusaika jopa 5 vuotta
|
Arvioida ADVM-022:n vaikutusta CST:hen
|
Perusaika jopa 5 vuotta
|
|
Osallistujien prosenttiosuus ilman CST-vaihteluita
Aikaikkuna: Perusaika jopa 5 vuotta
|
Arvioida ADVM-022:n vaikutusta CST:hen
|
Perusaika jopa 5 vuotta
|
|
CST-vaihteluiden keskimääräinen määrä lähtötasosta
Aikaikkuna: Perusaika jopa 5 vuotta
|
Arvioida ADVM-022:n vaikutusta CST:hen
|
Perusaika jopa 5 vuotta
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ollut postprofylaktista tulehdusta
Aikaikkuna: Perusaika jopa 5 vuotta
|
Arvioida yhden ADVM-022 IVT-injektion pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä
|
Perusaika jopa 5 vuotta
|
|
Silmään liittyvien ja ei-silmään liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
|
Arvioida yhden ADVM-022 IVT-injektion pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä
|
Jopa 60 kuukautta
|
|
Silmään liittyvien ja ei-silmään liittyvien haittatapahtumien vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
|
Arvioida yhden ADVM-022 IVT-injektion pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä
|
Jopa 60 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Adam Turpcu, PhD, Adverum Biotechnologies, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 23. elokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 26. elokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. elokuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 8. syyskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 8. syyskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 13. syyskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 22. elokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ADVM-022-11
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .