Sicurezza ed efficacia di ADVM-022 in pazienti con esperienza di trattamento con degenerazione maculare neovascolare correlata all'età [LUNA]
20 agosto 2025 aggiornato da: Adverum Biotechnologies, Inc.
Uno studio di fase 2 multicentrico, randomizzato, in doppio cieco per valutare la sicurezza e l'efficacia di ADVM-022 (AAV.7m8-aflibercept) in pazienti con esperienza di trattamento anti-VEGF con degenerazione maculare neovascolare (umida) correlata all'età (nAMD) [LUNA]
La degenerazione maculare legata all'età neovascolare o umida (nAMD) è una malattia oculare degenerativa associata all'infiltrazione di vasi sanguigni anomali nella retina dallo strato coroideo sottostante ed è una delle principali cause di cecità nei pazienti di età superiore ai 65 anni.
Il processo angiogenico anormale in nAMD è stimolato e modulato dal fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF).
Il trattamento della nAMD richiede frequenti iniezioni intravitreali (IVT) di inibitori del VEGF (anti-VEGF) somministrati ogni 4-12 settimane.
ADVM-022 (AAV.7m8-aflibercept) è un prodotto di terapia genica sviluppato per il trattamento della nAMD e offre il potenziale per un'espressione intraoculare prolungata di aflibercept dopo una singola iniezione di IVT.
ADVM-022 è progettato per ridurre l'attuale carico di trattamento che spesso si traduce in sottotrattamento e perdita della vista nei pazienti con nAMD che ricevono terapia anti-VEGF nella pratica clinica.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una singola iniezione IVT di ADVM-022 a una delle due dosi (2 × 10^11 vg/ occhio [2E11] o 6 × 10^10 vg/occhio [6E10]) accompagnato da uno dei quattro regimi di trattamento profilattico con corticosteroidi.
Circa 72 partecipanti allo studio con esperienza di trattamento anti-VEGF che soddisfano i criteri di ammissibilità saranno randomizzati equamente tra le dosi 2E11 vg/occhio e 6E10 vg/occhio ADVM-022 attraverso quattro regimi profilattici di corticosteroidi e sarà selezionato un solo occhio per partecipante allo studio come l'occhio dello studio.
La sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia saranno valutate per un periodo di circa 1 anno dal basale.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
69
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Loire-Atlantique
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Nantes, Loire-Atlantique, Francia, 44093
- Adverum Clinical Site 502
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Rhône
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Lyon, Rhône, Francia, 69004
- Adverum Clinical Site 501
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Val-de-Marne
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Créteil, Val-de-Marne, Francia, 94000
- Adverum Clinical Site 500
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London, Regno Unito, EC1V 2PD
- Adverum Clinical Site 600
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Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
- Adverum Clinical Site 601
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85020
- Adverum Clinical Site 178
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85053
- Adverum Clinical Site 126
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Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85704
- Adverum Clinical Site 159
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California
-
Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
- Adverum Clinical Site 100
-
Encino, California, Stati Uniti, 91436
- Adverum Clinical Site 172
-
Fullerton, California, Stati Uniti, 92835
- Adverum Clinical Site 169
-
Pasadena, California, Stati Uniti, 91105
- Adverum Clinical Site 170
-
Poway, California, Stati Uniti, 92064
- Adverum Clinical Site 174
-
Riverside, California, Stati Uniti, 92505
- Adverum Clinical Site 164
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- Adverum Clinical Site 166
-
Santa Barbara, California, Stati Uniti, 93103
- Adverum Clinical Site 175
-
-
Colorado
-
Lakewood, Colorado, Stati Uniti, 80228
- Adverum Clinical Site 116
-
-
Connecticut
-
Waterford, Connecticut, Stati Uniti, 06385
- Adverum Clinical Site 165
-
-
Florida
-
Deerfield Beach, Florida, Stati Uniti, 33064
- Adverum Clinical Site 124
-
Fort Lauderdale, Florida, Stati Uniti, 33308
- Adverum Clinical Site 176
-
Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32216
- Adverum Clinical Site 168
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Hawaii
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'Aiea, Hawaii, Stati Uniti, 96701
- Adverum Clinical Site 149
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-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Adverum Clinical Site 167
-
Royal Oak, Michigan, Stati Uniti, 48073
- Adverum Clinical Site 161
-
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Mississippi
-
Southaven, Mississippi, Stati Uniti, 38671
- Adverum Clinical Site 163
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68105
- Adverum Clinical Site 177
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Stati Uniti, 89502
- Adverum Clinical Site 119
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New Jersey
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Cherry Hill, New Jersey, Stati Uniti, 08034
- Adverum Clinical Site 146
-
Teaneck, New Jersey, Stati Uniti, 07666
- Adverum Clinical Site 171
-
-
South Carolina
-
West Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29169
- Adverum Clinical Site 122
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South Dakota
-
Rapid City, South Dakota, Stati Uniti, 57701
- Adverum Clinical Site 144
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-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
- Adverum Clinical Site 101
-
-
Texas
-
Abilene, Texas, Stati Uniti, 79606
- Adverum Clinical Site 123
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Austin, Texas, Stati Uniti, 78705
- Adverum Clinical Site 154
-
Bellaire, Texas, Stati Uniti, 77401
- Adverum Clinical Site 108
-
McAllen, Texas, Stati Uniti, 78503
- Adverum Clinical Site 162
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78240
- Adverum Clinical Site 151
-
The Woodlands, Texas, Stati Uniti, 77384
- Adverum Clinical Site 107
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
- Adverum Clinical Site 152
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
50 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipanti di sesso maschile o femminile, ≥ 50 anni di età
- - Disponibilità e capacità di fornire un consenso informato scritto e firmato per questo studio
- Ha dimostrato una risposta significativa alla terapia anti-VEGF.
- Prove attuali di neovascolarizzazione coroidale subfoveale attiva primaria o ricorrente (CNV) valutate mediante tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT)
- I soggetti devono essere sottoposti a trattamento anti-VEGF attivo per AMD umida e hanno ricevuto un minimo di 2 iniezioni entro 4 mesi prima dello screening
- BCVA ETDRS Snellen equivalente tra ≤20/32 e ≥20/320
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi condizione che potrebbe influenzare l'interpretazione dei risultati o rendere il partecipante ad alto rischio di complicanze del trattamento secondo l'opinione dello sperimentatore
- Infezione oculare o perioculare o infiammazione intraoculare in uno degli occhi entro 1 mese prima o durante la visita di randomizzazione (giorno -7)
- Diabete non controllato o HbA1c ≥ 7,0%
- Anamnesi o evidenza di significativa malattia concomitante non controllata entro 6 mesi dalla visita di screening
- Anamnesi nei 12 mesi precedenti lo Screening o evidenza di disfunzione renale o epatica allo Screening
- Qualsiasi storia di disturbi emorragici in corso o INR > 3,0
- Anamnesi o evidenza di malattia maculare o retinica diversa dalla nAMD
- Attivo o storia di distacco di retina o strappo/lacrima dell'epitelio pigmentato retinico
- Ipertensione oculare incontrollata o glaucoma
- Trattamento precedente con terapia fotodinamica o laser retinico per il trattamento della nAMD
- Qualsiasi storia di vitrectomia o qualsiasi altro intervento chirurgico vitreoretinico entro 3 mesi prima della visita di randomizzazione (giorno -7)
- Precedente trattamento con terapia genica in qualsiasi momento o qualsiasi trattamento sperimentale o dispositivo medico diverso dalla terapia genica nell'occhio dello studio entro 3 mesi dalla visita di screening o 5 emivite del medicinale sperimentale
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Dose 1
Una singola iniezione intravitreale di ADVM-022 2E11 vg/occhio
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Una singola iniezione IVT di 2E11 vg/eye ADVM-022 dose in combinazione con uno (1) di quattro (4) regimi di trattamento con corticosteroidi
Una singola iniezione IVT di 6E10 vg/occhio ADVM-022 dose in combinazione con uno (1) di quattro (4) regimi di trattamento con corticosteroidi
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Sperimentale: Dose 2
Una singola iniezione intravitreale di ADVM-022 6E10 vg/occhio
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Una singola iniezione IVT di 2E11 vg/eye ADVM-022 dose in combinazione con uno (1) di quattro (4) regimi di trattamento con corticosteroidi
Una singola iniezione IVT di 6E10 vg/occhio ADVM-022 dose in combinazione con uno (1) di quattro (4) regimi di trattamento con corticosteroidi
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza di eventi avversi oculari e non oculari
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
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Incidenza di eventi avversi oculari e non oculari
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Fino alla settimana 52
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Gravità degli eventi avversi oculari e non oculari
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
|
Gravità degli eventi avversi oculari e non oculari
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Fino alla settimana 52
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Variazione media dell'acuità visiva corretta (BCVA) rispetto al basale
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
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BCVA misurato mediante lo studio ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study)
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Riferimento fino alla settimana 52
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti dal Baseline che perdono/acquistano almeno 5, 10 o 15 lettere in BCVA
Lasso di tempo: Baseline fino a 5 anni
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BCVA misurato da ETDRS
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Baseline fino a 5 anni
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Variazione media della BCVA rispetto al basale
Lasso di tempo: Baseline fino a 5 anni
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BCVA misurato da ETDRS
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Baseline fino a 5 anni
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Percentuale di partecipanti che non assumevano aflibercept supplementare
Lasso di tempo: Baseline fino a 5 anni
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Trattamenti anti-VEGF supplementari sono richiesti dopo la terapia
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Baseline fino a 5 anni
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Riduzione percentuale delle iniezioni anti-VEGF annualizzate
Lasso di tempo: Baseline fino a 5 anni
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Trattamenti anti-VEGF annualizzati supplementari erano necessari dopo la terapia dell'anno precedente
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Baseline fino a 5 anni
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Variazione media dello spessore del sottocampo centrale (CST) rispetto al basale
Lasso di tempo: Baseline fino a 5 anni
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Valutare l'effetto di ADVM-022 sulla CST
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Baseline fino a 5 anni
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Percentuale di partecipanti senza fluttuazioni CST
Lasso di tempo: Baseline fino a 5 anni
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Valutare l'effetto di ADVM-022 sulla CST
|
Baseline fino a 5 anni
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Numero medio di fluttuazioni del CST rispetto al basale
Lasso di tempo: Baseline fino a 5 anni
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Valutare l'effetto di ADVM-022 sulla CST
|
Baseline fino a 5 anni
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Percentuale di partecipanti senza infiammazione post-profilattica
Lasso di tempo: Baseline fino a 5 anni
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Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di una singola iniezione IVT di ADVM-022
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Baseline fino a 5 anni
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Incidenza di eventi avversi oculari e non oculari
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
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Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di una singola iniezione IVT di ADVM-022
|
Fino a 60 mesi
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Gravità degli eventi avversi oculari e non oculari
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
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Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di una singola iniezione IVT di ADVM-022
|
Fino a 60 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Adam Turpcu, PhD, Adverum Biotechnologies, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
23 agosto 2022
Completamento primario (Effettivo)
26 agosto 2024
Completamento dello studio (Stimato)
1 agosto 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 settembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 settembre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
13 settembre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 agosto 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 agosto 2025
Ultimo verificato
1 agosto 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
- AMD umida
- Degenerazione maculare legata all'età
- Malattie degli occhi
- Aflibercept
- AAV
- Terapia genetica
- Neovascolarizzazione coroideale
- CNV
- Cecità
- ADVM-022
- AAV.7m8
- Terapia anti-VEGF
- Avverum
- Malattia degli occhi
- wAMD
- nAMD
- Vettore AAV
- Migliore acuità visiva corretta
- ADVM
- ADVM-022-11
- Degenerazione maculare umida
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ADVM-022-11
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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