Avoin FIH-tutkimus, jossa arvioidaan VCTX211-yhdistelmätuotteen turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa potilailla, joilla on T1D
maanantai 4. toukokuuta 2026 päivittänyt: CRISPR Therapeutics AG
Avoin, ensimmäinen ihmisissä tehty tutkimus, jossa arvioidaan VCTX211-yhdistelmätuotteen turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa potilailla, joilla on tyypin 1 diabetes (T1D)
Tämä on avoin, monikeskus, vaiheen 1/2 tutkimus, jossa arvioidaan VCTX211-yhdistelmätuotteen turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa potilailla, joilla on T1D.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
VCTX211-yhdistelmätuote (yksikkö) vaarantaa kaksi komponenttia: (1) allogeeniset haiman endodermisolut (PEC211), jotka on muunnettu geneettisesti käyttämällä Cluster Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats / CRISPR-assosioitunutta proteiinia 9 (CRISPR/Cas9) edistämään immuunijärjestelmän välttämistä ja selviytymistä (2) ) kestävä, irrotettava, rei'itetty laite, joka on suunniteltu toimittamaan ja säilyttämään PEC211-soluja.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
5
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- University of Alberta
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- University of British Columbia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- T1D-diagnoosi vähintään 5 vuotta
- Vakaa diabeteshoito vähintään 3 kuukautta ennen ilmoittautumista.
Poissulkemiskriteerit:
- Saaristosolu-, munuais- ja/tai haimansiirron sairaushistoria
- 2 tai useamman vakavan, selittämättömän hypoglykeemisen tapahtuman esiintyminen 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
- Muut tunnetut diabeteksen syyt kuin T1D
- Immunosuppressanttihoito edellisten 30 päivän aikana ja/tai kroonisen immunosuppressiivisen hoidon vaatimukset tutkimuksen aikana
- Aiempi hoito geeniterapialla tai muokatulla tuotteella
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: VCTX211 yksikkö
|
CRISPR-Cas9 geneettisesti muunnetut PEC211-solut ladattu jakelulaitteeseen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
VCTX211-yksiköihin, kirurgisiin toimenpiteisiin ja/tai lääketieteellisiin toimenpiteisiin, joita vaaditaan VCTX211-yksiköiden implantoimiseksi ja poistamiseksi, liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
|
Arvioi VCTX211-yksiköiden kliininen teho arvioimalla C-peptidin lisäystä lähtötasosta.
Aikaikkuna: Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus potilailla, joille on istutettu VCTX211-yksiköitä.
Aikaikkuna: Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
|
Arvioi VCTX211-yksiköiden kliininen teho arvioimalla eksogeenisen insuliinin käytön muutoksia lähtötasosta.
Aikaikkuna: Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
|
Arvioi VCTX211-yksiköiden kliinistä tehoa arvioimalla muutoksia hypoglykeemisten tasojen lukumäärässä lähtötasosta.
Aikaikkuna: Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
|
Arvioi VCTX211-yksiköiden kliininen teho arvioimalla hemoglobiini A1C -tasojen muutoksia lähtötasosta.
Aikaikkuna: Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
|
Arvioi VCTX211-yksiköiden kliininen tehokkuus arvioimalla aikaprosentti ennalta määritetyillä glykeemisillä alueilla, mitattuna jatkuvalla glukoosimittarilla, lähtötasosta.
Aikaikkuna: Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
|
Immuunivasteen kvalitatiivinen arviointi VCTX211-yksiköille, joka on arvioitu histologisella värjäyksellä siirteen sisällä olevien isännän adaptiivisten immuunisolujen merkkiaineiden suhteen.
Aikaikkuna: Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
|
Uusien alloreaktiivisten vasta-aineiden ilmaantuvuus potilaiden verestä implantaation jälkeen.
Aikaikkuna: Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
|
Uusien autoreaktiivisten vasta-aineiden ilmaantuvuus potilaiden verestä implantaation jälkeen.
Aikaikkuna: Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
|
Elävien siirresolujen prosenttiosuus yksikköä kohti käyttämällä immunohistokemiallista värjäystä.
Aikaikkuna: Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
|
Endokriinisiksi/beeta-soluiksi erilaistuneiden siirresolujen prosenttiosuus yksikköä kohden immunohistokemiallisella värjäyksellä määritettynä.
Aikaikkuna: Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
Implantaatiosta 12 kuukauteen implantaation jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Manasi Jaiman, MD, MPH, ViaCyte
- Opintojohtaja: Sandeep Soni, MD, CRISPR Therapeutics
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 20. tammikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 8. elokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 8. elokuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 30. syyskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 30. syyskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 4. lokakuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 7. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VCTX211-101
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .