Un estudio FIH de etiqueta abierta que evalúa la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia del producto combinado VCTX211 en sujetos con DT1
4 de mayo de 2026 actualizado por: CRISPR Therapeutics AG
Un estudio abierto, primero en humanos, que evalúa la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia del producto combinado VCTX211 en sujetos con diabetes mellitus tipo 1 (T1D)
Este es un estudio abierto, multicéntrico, de fase 1/2 que evalúa la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia del producto combinado VCTX211 en sujetos con DT1
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El producto de combinación VCTX211 (unidad) compromete 2 componentes: (1) células endodérmicas pancreáticas alogénicas (PEC211) modificadas genéticamente usando repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas/proteína 9 asociada a CRISPR (CRISPR/Cas9) para promover la evasividad inmunitaria y la supervivencia, y (2 ) un dispositivo duradero, extraíble y perforado diseñado para administrar y retener células PEC211.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
5
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá
- University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá
- University of British Columbia
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de DT1 por un mínimo de 5 años
- Régimen de diabetes estable durante al menos 3 meses antes de la inscripción.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes médicos de trasplante de células de los islotes, riñón y/o páncreas
- Ocurrencia de 2 o más eventos hipoglucémicos graves e inexplicables dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción
- Causas conocidas de diabetes que no sean T1D
- Terapia inmunosupresora en los 30 días previos y/o requerimientos de terapia inmunosupresora crónica durante el estudio
- Tratamiento previo con terapia génica o producto editado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Unidad VCTX211
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CRISPR-Cas9 Células PEC211 modificadas genéticamente cargadas en un dispositivo de administración
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos con causalidad relacionada con las unidades VCTX211, los procedimientos quirúrgicos y/o intervenciones médicas necesarias para implantar y explantar las unidades VCTX211.
Periodo de tiempo: Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Evalúe la eficacia clínica de las unidades VCTX211 mediante la evaluación del aumento del péptido C desde el inicio.
Periodo de tiempo: Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos informados en pacientes implantados con unidades VCTX211.
Periodo de tiempo: Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Evalúe la eficacia clínica de las unidades VCTX211 mediante la evaluación de los cambios en el uso de insulina exógena desde el inicio.
Periodo de tiempo: Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Evalúe la eficacia clínica de las unidades VCTX211 mediante la evaluación de los cambios en el número de episodios de hipoglucemia desde el inicio.
Periodo de tiempo: Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Evalúe la eficacia clínica de las unidades VCTX211 mediante la evaluación de los cambios en los niveles de hemoglobina A1C desde el inicio.
Periodo de tiempo: Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Evalúe la eficacia clínica de las unidades VCTX211 a través de la evaluación del porcentaje de tiempo en rangos glucémicos predefinidos, medidos por un monitor continuo de glucosa, desde el inicio.
Periodo de tiempo: Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Evaluación cualitativa de la respuesta inmunitaria a las unidades VCTX211 evaluadas mediante tinción histológica para marcadores de células inmunitarias adaptativas del huésped dentro del injerto.
Periodo de tiempo: Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Incidencia de nuevos anticuerpos alorreactivos encontrados en la sangre de pacientes después de la implantación.
Periodo de tiempo: Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Incidencia de nuevos anticuerpos autorreactivos encontrados en la sangre de pacientes después de la implantación.
Periodo de tiempo: Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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El porcentaje de células de injerto viables por unidad mediante tinción inmunohistoquímica.
Periodo de tiempo: Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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El porcentaje de células de injerto por unidad que se han diferenciado en células endocrinas/beta según lo determinado por tinción inmunohistoquímica.
Periodo de tiempo: Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Desde la implantación hasta 12 meses post implantación
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Manasi Jaiman, MD, MPH, ViaCyte
- Director de estudio: Sandeep Soni, MD, CRISPR Therapeutics
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de enero de 2023
Finalización primaria (Actual)
8 de agosto de 2025
Finalización del estudio (Actual)
8 de agosto de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de septiembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de septiembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
4 de octubre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- VCTX211-101
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .