Uno studio FIH in aperto che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del prodotto combinato VCTX211 in soggetti con T1D
13 marzo 2023 aggiornato da: CRISPR Therapeutics AG
Uno studio in aperto, primo sull'uomo, che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del prodotto combinato VCTX211 in soggetti con diabete mellito di tipo 1 (T1D)
Questo è uno studio in aperto, multicentrico, di fase 1/2 che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del prodotto combinato VCTX211 in soggetti con T1D
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il prodotto combinato VCTX211 (unità) compromette 2 componenti: (1) cellule endodermiche pancreatiche allogeniche (PEC211) geneticamente modificate utilizzando Cluster Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/ CRISPR-associated protein 9 (CRISPR/Cas9) per promuovere l'evasività immunitaria e la sopravvivenza, e (2 ) un dispositivo durevole, rimovibile e perforato progettato per fornire e trattenere le celle PEC211.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
40
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada
- Reclutamento
- University of Alberta
-
Contatto:
- Sara Qureshi
- Email: saira@ualberta.ca
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada
- Reclutamento
- University of British Columbia
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di T1D per un minimo di 5 anni
- Regime stabile per il diabete per almeno 3 mesi prima dell'arruolamento.
Criteri di esclusione:
- Anamnesi di trapianto di cellule insulari, reni e/o pancreas
- Occorrenza di 2 o più eventi ipoglicemici gravi e inspiegabili entro 6 mesi prima dell'arruolamento
- Cause note di diabete diverse dal T1D
- Terapia immunosoppressiva nei 30 giorni precedenti e/o necessità di terapia immunosoppressiva cronica durante lo studio
- Precedente trattamento con terapia genica o prodotto modificato
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Unità VCTX211
|
Cellule PEC211 geneticamente modificate CRISPR-Cas9 caricate in un dispositivo di consegna
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Incidenza di eventi avversi con causalità correlata alle unità VCTX211, alle procedure chirurgiche e/o agli interventi medici necessari per impiantare ed espiantare le unità VCTX211.
Lasso di tempo: Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
|
Valutare l'efficacia clinica delle unità VCTX211 attraverso la valutazione dell'aumento del peptide C rispetto al basale.
Lasso di tempo: Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Incidenza di eventi avversi segnalati in pazienti impiantati con unità VCTX211.
Lasso di tempo: Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
|
Valutare l'efficacia clinica delle unità VCTX211 attraverso la valutazione dei cambiamenti nell'uso di insulina esogena rispetto al basale.
Lasso di tempo: Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
|
Valutare l'efficacia clinica delle unità VCTX211 attraverso la valutazione delle variazioni del numero di eventi ipoglicemici rispetto al basale.
Lasso di tempo: Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
|
Valutare l'efficacia clinica delle unità VCTX211 attraverso la valutazione delle variazioni dei livelli di emoglobina A1C rispetto al basale.
Lasso di tempo: Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
|
Valutare l'efficacia clinica delle unità VCTX211 attraverso la valutazione della percentuale di tempo in intervalli glicemici predefiniti, come misurato da un monitoraggio continuo del glucosio, dal basale.
Lasso di tempo: Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
|
Valutazione qualitativa della risposta immunitaria alle unità VCTX211 valutata mediante colorazione istologica per i marcatori delle cellule immunitarie adattative dell'ospite all'interno dell'innesto.
Lasso di tempo: Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
|
Incidenza di nuovi anticorpi alloreattivi trovati nel sangue dei pazienti dopo l'impianto.
Lasso di tempo: Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
|
Incidenza di nuovi anticorpi autoreattivi trovati nel sangue dei pazienti dopo l'impianto.
Lasso di tempo: Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
|
La percentuale di cellule di innesto vitali per unità utilizzando la colorazione immunoistochimica.
Lasso di tempo: Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
|
La percentuale di cellule del trapianto per unità che si sono differenziate in cellule endocrine/beta come determinato dalla colorazione immunoistochimica.
Lasso di tempo: Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
Dall'impianto fino a 12 mesi dopo l'impianto
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Manasi Jaiman, MD, MPH, ViaCyte
- Direttore dello studio: Sandeep Soni, MD, CRISPR Therapeutics
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
20 gennaio 2023
Completamento primario (Anticipato)
1 aprile 2025
Completamento dello studio (Anticipato)
1 agosto 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 settembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 settembre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
4 ottobre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 marzo 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 marzo 2023
Ultimo verificato
1 marzo 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- VCTX211-101
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .