En Open-Label, FIH-undersøgelse, der evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af VCTX211-kombinationsprodukt i forsøgspersoner med T1D
13. marts 2023 opdateret af: CRISPR Therapeutics AG
En åben-label, første-i-menneske-undersøgelse, der evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af VCTX211-kombinationsprodukt hos forsøgspersoner med type 1-diabetes mellitus (T1D)
Dette er et åbent, multicenter, fase 1/2-studie, der evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af VCTX211-kombinationsprodukt i forsøgspersoner med T1D
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
VCTX211-kombinationsprodukt (enhed) kompromitterer 2 komponenter: (1) allogene pancreas-endodermceller (PEC211) genetisk modificeret ved brug af Cluster Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR-associeret protein 9 (CRISPR/Cas9) for at fremme immunundvigelse, og overlevelse (2) ) en holdbar, aftagelig, perforeret enhed designet til at levere og fastholde PEC211-celler.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
40
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada
- Rekruttering
- University of Alberta
-
Kontakt:
- Sara Qureshi
- E-mail: saira@ualberta.ca
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada
- Rekruttering
- University of British Columbia
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af T1D i minimum 5 år
- Stabil diabeteskur i mindst 3 måneder før indskrivning.
Ekskluderingskriterier:
- Sygehistorie med øcelle-, nyre- og/eller bugspytkirteltransplantation
- Forekomst af 2 eller flere alvorlige, uforklarlige hypoglykæmiske hændelser inden for 6 måneder før indskrivning
- Andre kendte årsager til diabetes end T1D
- Immunsuppressiv terapi inden for de foregående 30 dage og/eller krav til kronisk immunsuppressiv terapi under undersøgelsen
- Forudgående behandling med genterapi eller redigeret produkt
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: VCTX211 enhed
|
CRISPR-Cas9 genetisk modificerede PEC211-celler indlæst i en leveringsenhed
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst af uønskede hændelser med kausalitet relateret til VCTX211-enheder, de kirurgiske procedurer og/eller medicinske indgreb, der er nødvendige for at implantere og eksplantere VCTX211-enhederne.
Tidsramme: Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
|
Vurder den kliniske effektivitet af VCTX211-enheder via evaluering af C-peptidstigning fra baseline.
Tidsramme: Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst af bivirkninger rapporteret hos patienter implanteret med VCTX211-enheder.
Tidsramme: Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
|
Vurder den kliniske effekt af VCTX211-enheder via evaluering af ændringer i eksogen insulinanvendelse fra baseline.
Tidsramme: Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
|
Vurder den kliniske effektivitet af VCTX211-enheder via evaluering af ændringer i antallet af hypoglykæmiske udligninger fra baseline.
Tidsramme: Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
|
Vurder den kliniske effektivitet af VCTX211-enheder via evaluering af ændringer i hæmoglobin A1C-niveauer fra baseline.
Tidsramme: Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
|
Vurder den kliniske effektivitet af VCTX211-enheder via evaluering af procentdelen af tiden i foruddefinerede glykæmiske områder, målt med en kontinuerlig glukosemonitor, fra baseline.
Tidsramme: Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
|
Kvalitativ evaluering af immunrespons på VCTX211-enheder vurderet ved histologisk farvning for markører for adaptive værtsimmunceller i transplantatet.
Tidsramme: Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
|
Forekomst af nye alloreaktive antistoffer fundet i blodet hos patienter efter implantation.
Tidsramme: Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
|
Forekomst af nye autoreaktive antistoffer fundet i blodet hos patienter efter implantation.
Tidsramme: Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
|
Procentdelen af levedygtige transplantatceller pr. enhed ved anvendelse af immunhistokemisk farvning.
Tidsramme: Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
|
Procentdelen af transplantatceller pr. enhed, der er differentieret til endokrine/beta-celler som bestemt ved immunhistokemisk farvning.
Tidsramme: Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
Fra implantation op til 12 måneder efter implantation
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Manasi Jaiman, MD, MPH, ViaCyte
- Studieleder: Sandeep Soni, MD, CRISPR Therapeutics
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
20. januar 2023
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. april 2025
Studieafslutning (Forventet)
1. august 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
30. september 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
30. september 2022
Først opslået (Faktiske)
4. oktober 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. marts 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. marts 2023
Sidst verificeret
1. marts 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- VCTX211-101
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .