Otevřená studie FIH hodnotící bezpečnost, snášenlivost a účinnost kombinovaného produktu VCTX211 u subjektů s T1D
13. března 2023 aktualizováno: CRISPR Therapeutics AG
Otevřená, první studie na lidech hodnotící bezpečnost, snášenlivost a účinnost kombinovaného přípravku VCTX211 u pacientů s diabetem mellitus 1. typu (T1D)
Toto je otevřená, multicentrická studie fáze 1/2 hodnotící bezpečnost, snášenlivost a účinnost kombinovaného produktu VCTX211 u subjektů s T1D
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Kombinovaný produkt (jednotka) VCTX211 kompromituje 2 složky: (1) alogenní pankreatické endodermální buňky (PEC211) geneticky modifikované pomocí Cluster Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR-asociovaný protein 9 (CRISPR/Cas9), aby se podpořila imunitní vyhýbavost a přežití, a (2 ) odolné, odnímatelné, perforované zařízení určené k dodávání a uchovávání buněk PEC211.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
40
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- Nábor
- University of Alberta
-
Kontakt:
- Sara Qureshi
- E-mail: saira@ualberta.ca
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- Nábor
- University of British Columbia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostika T1D po dobu minimálně 5 let
- Stabilní režim diabetu po dobu nejméně 3 měsíců před zařazením.
Kritéria vyloučení:
- Lékařská anamnéza transplantace buněk ostrůvků, ledvin a/nebo slinivky břišní
- Výskyt 2 nebo více závažných, nevysvětlitelných hypoglykemických příhod během 6 měsíců před zařazením
- Známé příčiny diabetu jiné než T1D
- Imunosupresivní léčba v předchozích 30 dnech a/nebo požadavky na chronickou imunosupresivní léčbu během studie
- Předchozí léčba genovou terapií nebo upraveným produktem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Jednotka VCTX211
|
Geneticky modifikované buňky PEC211 CRISPR-Cas9 vložené do dodávacího zařízení
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt nežádoucích příhod s kauzalitou související s jednotkami VCTX211, chirurgickými postupy a/nebo lékařskými intervencemi potřebnými k implantaci a explantaci jednotek VCTX211.
Časové okno: Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
|
Posuďte klinickou účinnost jednotek VCTX211 prostřednictvím vyhodnocení zvýšení C-peptidu od výchozí hodnoty.
Časové okno: Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt nežádoucích účinků hlášených u pacientů s implantovanými jednotkami VCTX211.
Časové okno: Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
|
Posuďte klinickou účinnost jednotek VCTX211 prostřednictvím vyhodnocení změn v používání exogenního inzulínu od výchozího stavu.
Časové okno: Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
|
Posuďte klinickou účinnost jednotek VCTX211 prostřednictvím vyhodnocení změn v počtu hypoglykemických událostí od výchozí hodnoty.
Časové okno: Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
|
Posuďte klinickou účinnost jednotek VCTX211 prostřednictvím vyhodnocení změn hladin hemoglobinu A1C oproti výchozí hodnotě.
Časové okno: Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
|
Posuďte klinickou účinnost jednotek VCTX211 vyhodnocením procenta času v předem definovaných glykemických rozmezích, měřeno kontinuálním monitorem glukózy, od výchozí hodnoty.
Časové okno: Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
|
Kvalitativní hodnocení imunitní odpovědi na jednotky VCTX211 hodnocené histologickým barvením na markery hostitelských adaptivních imunitních buněk ve štěpu.
Časové okno: Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
|
Výskyt nových aloreaktivních protilátek nalezených v krvi pacientů po implantaci.
Časové okno: Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
|
Výskyt nových autoreaktivních protilátek nalezených v krvi pacientů po implantaci.
Časové okno: Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
|
Procento životaschopných buněk štěpu na jednotku pomocí imunohistochemického barvení.
Časové okno: Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
|
Procento buněk štěpu na jednotku, které se diferencovaly na endokrinní/beta buňky, jak bylo stanoveno imunohistochemickým barvením.
Časové okno: Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
Od implantace až do 12 měsíců po implantaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Manasi Jaiman, MD, MPH, ViaCyte
- Ředitel studie: Sandeep Soni, MD, CRISPR Therapeutics
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. ledna 2023
Primární dokončení (Očekávaný)
1. dubna 2025
Dokončení studie (Očekávaný)
1. srpna 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. září 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. září 2022
První zveřejněno (Aktuální)
4. října 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. března 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. března 2023
Naposledy ověřeno
1. března 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- VCTX211-101
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .