Открытое исследование FIH по оценке безопасности, переносимости и эффективности комбинированного продукта VCTX211 у субъектов с СД1
4 мая 2026 г. обновлено: CRISPR Therapeutics AG
Открытое первое исследование на людях по оценке безопасности, переносимости и эффективности комбинированного продукта VCTX211 у субъектов с сахарным диабетом 1 типа (T1D)
Это открытое многоцентровое исследование фазы 1/2 по оценке безопасности, переносимости и эффективности комбинированного продукта VCTX211 у субъектов с СД1.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Комбинированный продукт (единица) VCTX211 включает 2 компонента: (1) аллогенные клетки эндодермы поджелудочной железы (PEC211), генетически модифицированные с использованием регулярно расположенных кластеров коротких палиндромных повторов/ CRISPR-ассоциированного белка 9 (CRISPR/Cas9) для обеспечения уклонения от иммунного ответа и выживания, и (2 ) прочное съемное перфорированное устройство, предназначенное для доставки и удержания клеток PEC211.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
5
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Канада
- University of Alberta
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада
- University of British Columbia
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагноз СД1 не менее 5 лет
- Стабильный режим лечения диабета в течение как минимум 3 месяцев до включения в исследование.
Критерий исключения:
- История болезни пересадки островковых клеток, почек и/или поджелудочной железы
- Возникновение 2 или более тяжелых необъяснимых эпизодов гипогликемии в течение 6 месяцев до включения в исследование.
- Известные причины диабета, кроме СД1
- Иммуносупрессивная терапия в предшествующие 30 дней и/или потребность в постоянной иммуносупрессивной терапии во время исследования
- Предшествующее лечение генной терапией или отредактированным продуктом
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Блок VCTX211
|
Генетически модифицированные клетки CRISPR-Cas9 PEC211, загруженные в устройство доставки
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота нежелательных явлений с причинно-следственной связью, связанной с единицами VCTX211, хирургическими процедурами и/или медицинскими вмешательствами, необходимыми для имплантации и эксплантации единиц VCTX211.
Временное ограничение: От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
|
Оцените клиническую эффективность единиц VCTX211, оценив повышение уровня С-пептида по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Сообщалось о частоте нежелательных явлений у пациентов, которым были имплантированы устройства VCTX211.
Временное ограничение: От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
|
Оцените клиническую эффективность единиц VCTX211 путем оценки изменений в использовании экзогенного инсулина по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
|
Оцените клиническую эффективность единиц VCTX211 путем оценки изменений количества эпизодов гипогликемии по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
|
Оцените клиническую эффективность единиц VCTX211 путем оценки изменений уровней гемоглобина A1C по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
|
Оцените клиническую эффективность единиц VCTX211 путем оценки процента времени в предварительно определенных диапазонах гликемии, измеренных непрерывным монитором глюкозы, от исходного уровня.
Временное ограничение: От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
|
Качественная оценка иммунного ответа на единицы VCTX211 оценивалась с помощью гистологического окрашивания маркеров адаптивных иммунных клеток хозяина в трансплантате.
Временное ограничение: От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
|
Частота новых аллореактивных антител, обнаруженных в крови пациентов после имплантации.
Временное ограничение: От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
|
Частота новых аутореактивных антител, обнаруженных в крови пациентов после имплантации.
Временное ограничение: От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
|
Процент жизнеспособных клеток трансплантата на единицу с использованием иммуногистохимического окрашивания.
Временное ограничение: От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
|
Процент клеток трансплантата на единицу, которые дифференцировались в эндокринные/бета-клетки, как определено иммуногистохимическим окрашиванием.
Временное ограничение: От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
От имплантации до 12 месяцев после имплантации
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Manasi Jaiman, MD, MPH, ViaCyte
- Директор по исследованиям: Sandeep Soni, MD, CRISPR Therapeutics
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
20 января 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
8 августа 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
8 августа 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 сентября 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 сентября 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
4 октября 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
7 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- VCTX211-101
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .