一项开放标签的 FIH 研究，评估 VCTX211 组合产品在 T1D 受试者中的安全性、耐受性和有效性
2023年3月13日 更新者：CRISPR Therapeutics AG
一项开放标签、首次人体研究，评估 VCTX211 组合产品在 1 型糖尿病 (T1D) 受试者中的安全性、耐受性和有效性
这是一项开放标签、多中心、1/2 期研究，评估 VCTX211 组合产品在 T1D 受试者中的安全性、耐受性和有效性
研究概览
详细说明
VCTX211 组合产品（单位）包含 2 个成分：(1) 同种异体胰腺内胚层细胞 (PEC211) 使用成簇规则间隔短回文重复序列/CRISPR 相关蛋白 9 (CRISPR/Cas9) 进行基因修饰，以促进免疫逃避和存活，以及 (2 ) 一种耐用、可拆卸、穿孔的装置，旨在输送和保留 PEC211 细胞。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
40
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大
- 招聘中
- University of Alberta
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接触：
- Sara Qureshi
- 邮箱：saira@ualberta.ca
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大
- 招聘中
- University of British Columbia
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- T1D 诊断至少 5 年
- 入组前至少 3 个月的稳定糖尿病治疗方案。
排除标准：
- 胰岛细胞、肾脏和/或胰腺移植的病史
- 入组前 6 个月内发生 2 次或更多严重的、无法解释的低血糖事件
- 除 T1D 以外的已知糖尿病病因
- 在过去 30 天内接受过免疫抑制治疗和/或在研究期间需要接受长期免疫抑制治疗
- 先前接受过基因疗法或编辑产品的治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：VCTX211单元
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CRISPR-Cas9 转基因 PEC211 细胞装入输送装置
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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与 VCTX211 单元、植入和移植 VCTX211 单元所需的外科手术和/或医疗干预相关的不良事件的发生率。
大体时间：从植入到植入后 12 个月
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从植入到植入后 12 个月
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通过评估 C 肽从基线增加来评估 VCTX211 单位的临床疗效。
大体时间：从植入到植入后 12 个月
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从植入到植入后 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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植入 VCTX211 装置的患者报告的不良事件发生率。
大体时间：从植入到植入后 12 个月
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从植入到植入后 12 个月
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通过评估外源性胰岛素使用相对于基线的变化来评估 VCTX211 单位的临床疗效。
大体时间：从植入到植入后 12 个月
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从植入到植入后 12 个月
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通过评估低血糖事件数量相对于基线的变化来评估 VCTX211 装置的临床疗效。
大体时间：从植入到植入后 12 个月
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从植入到植入后 12 个月
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通过评估血红蛋白 A1C 水平相对于基线的变化来评估 VCTX211 单位的临床疗效。
大体时间：从植入到植入后 12 个月
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从植入到植入后 12 个月
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通过评估预定义血糖范围内的时间百分比来评估 VCTX211 单位的临床疗效，由连续葡萄糖监测仪测量，从基线开始。
大体时间：从植入到植入后 12 个月
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从植入到植入后 12 个月
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通过移植物内宿主适应性免疫细胞标记物的组织学染色评估对 VCTX211 单位的免疫反应的定性评估。
大体时间：从植入到植入后 12 个月
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从植入到植入后 12 个月
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植入后患者血液中发现的新同种异体反应抗体的发生率。
大体时间：从植入到植入后 12 个月
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从植入到植入后 12 个月
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植入后患者血液中发现的新自身反应性抗体的发生率。
大体时间：从植入到植入后 12 个月
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从植入到植入后 12 个月
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使用免疫组织化学染色的每单位活移植细胞的百分比。
大体时间：从植入到植入后 12 个月
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从植入到植入后 12 个月
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通过免疫组织化学染色确定的已分化为内分泌/β 细胞的每单位移植细胞百分比。
大体时间：从植入到植入后 12 个月
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从植入到植入后 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 研究主任：Manasi Jaiman, MD, MPH、ViaCyte
- 研究主任：Sandeep Soni, MD、CRISPR Therapeutics
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年1月20日
初级完成 (预期的)
2025年4月1日
研究完成 (预期的)
2025年8月1日
研究注册日期
首次提交
2022年9月30日
首先提交符合 QC 标准的
2022年9月30日
首次发布 (实际的)
2022年10月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年3月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年3月13日
最后验证
2023年3月1日
更多信息
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