En åpen FIH-studie som evaluerer sikkerheten, tolerabiliteten og effektiviteten til VCTX211-kombinasjonsprodukt i forsøkspersoner med T1D
13. mars 2023 oppdatert av: CRISPR Therapeutics AG
En åpen etikett, første-i-menneske-studie som evaluerer sikkerheten, toleransen og effektiviteten til VCTX211-kombinasjonsproduktet hos personer med type 1-diabetes mellitus (T1D)
Dette er en åpen, multisenter, fase 1/2-studie som evaluerer sikkerheten, tolerabiliteten og effektiviteten til VCTX211-kombinasjonsproduktet hos personer med T1D
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
VCTX211 kombinasjonsprodukt (enhet) kompromitterer 2 komponenter: (1) allogene pankreatiske endodermceller (PEC211) genmodifisert ved bruk av Cluster Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR-assosiert protein 9 (CRISPR/Cas9) for å fremme immununnviking, og overlevelse (2) ) en slitesterk, avtagbar, perforert enhet designet for å levere og beholde PEC211-celler.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
40
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada
- Rekruttering
- University of Alberta
-
Ta kontakt med:
- Sara Qureshi
- E-post: saira@ualberta.ca
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada
- Rekruttering
- University of British Columbia
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av T1D i minimum 5 år
- Stabil diabeteskur i minst 3 måneder før innmelding.
Ekskluderingskriterier:
- Medisinsk historie med øycelle-, nyre- og/eller bukspyttkjerteltransplantasjon
- Forekomst av 2 eller flere alvorlige, uforklarlige hypoglykemiske hendelser innen 6 måneder før påmelding
- Kjente årsaker til diabetes andre enn T1D
- Immunsuppressiv terapi i løpet av de foregående 30 dagene og/eller krav til kronisk immunsuppressiv terapi under studien
- Tidligere behandling med genterapi eller redigert produkt
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: VCTX211 enhet
|
CRISPR-Cas9 genmodifiserte PEC211-celler lastet inn i en leveringsenhet
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av uønskede hendelser med kausalitet relatert til VCTX211-enheter, kirurgiske prosedyrer og/eller medisinske inngrep som kreves for å implantere og eksplantere VCTX211-enhetene.
Tidsramme: Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
|
Vurder den kliniske effekten av VCTX211-enheter via evaluering av C-peptidøkning fra baseline.
Tidsramme: Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av bivirkninger rapportert hos pasienter implantert med VCTX211-enheter.
Tidsramme: Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
|
Vurder den kliniske effekten av VCTX211-enheter via evaluering av endringer i eksogen insulinbruk fra baseline.
Tidsramme: Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
|
Vurder den kliniske effekten av VCTX211-enheter via evaluering av endringer i antall hypoglykemiske utjevninger fra baseline.
Tidsramme: Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
|
Vurder den kliniske effekten av VCTX211-enheter via evaluering av endringer i hemoglobin A1C-nivåer fra baseline.
Tidsramme: Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
|
Vurder den kliniske effekten av VCTX211-enheter via evaluering av prosentandel av tid i forhåndsdefinerte glykemiske områder, målt med en kontinuerlig glukosemonitor, fra baseline.
Tidsramme: Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
|
Kvalitativ evaluering av immunrespons på VCTX211-enheter vurdert ved histologisk farging for markører for vertsadaptive immunceller i transplantatet.
Tidsramme: Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
|
Forekomst av nye alloreaktive antistoffer funnet i blodet til pasienter etter implantasjon.
Tidsramme: Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
|
Forekomst av nye autoreaktive antistoffer funnet i blodet til pasienter etter implantasjon.
Tidsramme: Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
|
Prosentandelen av levedyktige graftceller per enhet ved bruk av immunhistokjemisk farging.
Tidsramme: Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
|
Prosentandelen av graftceller per enhet som har differensiert til endokrine/beta-celler som bestemt ved immunhistokjemisk farging.
Tidsramme: Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
Fra implantasjon opp til 12 måneder etter implantasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Manasi Jaiman, MD, MPH, ViaCyte
- Studieleder: Sandeep Soni, MD, CRISPR Therapeutics
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. januar 2023
Primær fullføring (Forventet)
1. april 2025
Studiet fullført (Forventet)
1. august 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. september 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. september 2022
Først lagt ut (Faktiske)
4. oktober 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. mars 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. mars 2023
Sist bekreftet
1. mars 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VCTX211-101
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .