Otwarte badanie FIH oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność produktu złożonego VCTX211 u pacjentów z T1D
13 marca 2023 zaktualizowane przez: CRISPR Therapeutics AG
Otwarte, pierwsze na ludziach badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność produktu złożonego VCTX211 u pacjentów z cukrzycą typu 1 (T1D)
Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność produktu złożonego VCTX211 u pacjentów z T1D
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Produkt złożony (jednostka) VCTX211 zawiera 2 składniki: (1) allogeniczne komórki endodermy trzustki (PEC211) zmodyfikowane genetycznie przy użyciu Cluster Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/ CRISPR-associated protein 9 (CRISPR/Cas9) w celu promowania unikania odporności i przeżycia oraz (2 ) trwałe, wyjmowane, perforowane urządzenie przeznaczone do podawania i przechowywania komórek PEC211.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
40
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- Rekrutacyjny
- University of Alberta
-
Kontakt:
- Sara Qureshi
- E-mail: saira@ualberta.ca
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- Rekrutacyjny
- University of British Columbia
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnoza T1D od co najmniej 5 lat
- Stabilny schemat leczenia cukrzycy przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem.
Kryteria wyłączenia:
- Historia medyczna przeszczepu komórek wysp trzustkowych, nerki i / lub trzustki
- Wystąpienie 2 lub więcej ciężkich, niewyjaśnionych epizodów hipoglikemii w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem
- Znane przyczyny cukrzycy inne niż T1D
- Leczenie immunosupresyjne w ciągu ostatnich 30 dni i/lub wymagania dotyczące przewlekłego leczenia immunosupresyjnego w trakcie badania
- Wcześniejsze leczenie terapią genową lub zredagowanym produktem
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Jednostka VCTX211
|
CRISPR-Cas9 genetycznie zmodyfikowane komórki PEC211 załadowane do urządzenia dostarczającego
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych o związku przyczynowym związanych z jednostkami VCTX211, zabiegami chirurgicznymi i/lub interwencjami medycznymi wymaganymi do wszczepienia i eksplantacji jednostek VCTX211.
Ramy czasowe: Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
|
Ocenić skuteczność kliniczną jednostek VCTX211 poprzez ocenę wzrostu stężenia peptydu C w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych zgłaszanych u pacjentów, którym wszczepiono jednostki VCTX211.
Ramy czasowe: Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
|
Ocenić skuteczność kliniczną jednostek VCTX211 poprzez ocenę zmian w stosowaniu egzogennej insuliny od wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
|
Ocenić skuteczność kliniczną jednostek VCTX211 poprzez ocenę zmian liczby epizodów hipoglikemii w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
|
Ocenić skuteczność kliniczną jednostek VCTX211 poprzez ocenę zmian poziomu hemoglobiny A1C od wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
|
Ocenić skuteczność kliniczną jednostek VCTX211 poprzez ocenę procentowego czasu w określonych wcześniej zakresach glikemii, mierzonych za pomocą ciągłego monitora glukozy, od wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
|
Jakościowa ocena odpowiedzi immunologicznej na jednostki VCTX211 oceniana przez barwienie histologiczne pod kątem markerów adaptacyjnych komórek odpornościowych gospodarza w przeszczepie.
Ramy czasowe: Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
|
Występowanie nowych przeciwciał alloreaktywnych we krwi pacjentów po implantacji.
Ramy czasowe: Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
|
Występowanie nowych przeciwciał autoreaktywnych wykrywanych we krwi pacjentów po implantacji.
Ramy czasowe: Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
|
Procent żywych komórek przeszczepu na jednostkę przy użyciu barwienia immunohistochemicznego.
Ramy czasowe: Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
|
Procent przeszczepionych komórek na jednostkę, które zróżnicowały się w komórki endokrynne/beta, jak określono za pomocą barwienia immunohistochemicznego.
Ramy czasowe: Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
Od implantacji do 12 miesięcy po implantacji
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Manasi Jaiman, MD, MPH, ViaCyte
- Dyrektor Studium: Sandeep Soni, MD, CRISPR Therapeutics
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
20 stycznia 2023
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 kwietnia 2025
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 sierpnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 września 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
30 września 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
4 października 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 marca 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 marca 2023
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- VCTX211-101
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .