Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen FIH-studie som utvärderar säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten hos VCTX211-kombinationsprodukten i ämnen med T1D

13 mars 2023 uppdaterad av: CRISPR Therapeutics AG

En öppen etikett, första i människa-studie som utvärderar säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av VCTX211-kombinationsprodukt hos patienter med typ 1-diabetes mellitus (T1D)

Detta är en öppen, multicenter, fas 1/2-studie som utvärderar säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten hos VCTX211-kombinationsprodukten hos personer med T1D

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

VCTX211 kombinationsprodukt (enhet) äventyrar 2 komponenter: (1) allogena pankreatiska endodermceller (PEC211) genetiskt modifierade med Cluster Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR-associerat protein 9 (CRISPR/Cas9) för att främja immunförsvar, undvikande och överlevnad (2) ) en hållbar, avtagbar, perforerad enhet utformad för att leverera och behålla PEC211-celler.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

40

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Rekrytering
        • University of British Columbia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av T1D i minst 5 år
  • Stabil diabetesregim i minst 3 månader före inskrivning.

Exklusions kriterier:

  • Medicinsk historia av cellö-, njur- och/eller pankreastransplantation
  • Förekomst av 2 eller fler allvarliga, oförklarade hypoglykemiska händelser inom 6 månader före inskrivning
  • Andra kända orsaker till diabetes än T1D
  • Immunsuppressiv terapi under de senaste 30 dagarna och/eller krav på kronisk immunsuppressiv terapi under studien
  • Tidigare behandling med genterapi eller redigerad produkt

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: VCTX211 enhet
Kombinationsprodukt: VCTX211
CRISPR-Cas9 genetiskt modifierade PEC211-celler laddade i en leveransenhet

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Incidensen av biverkningar med kausalitet relaterade till VCTX211-enheter, de kirurgiska ingrepp och/eller medicinska ingrepp som krävs för att implantera och explantera VCTX211-enheterna.
Tidsram: Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Bedöm den kliniska effekten av VCTX211-enheter via utvärdering av C-peptidökning från baslinjen.
Tidsram: Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Från implantation upp till 12 månader efter implantation

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Incidensen av biverkningar som rapporterats hos patienter implanterade med VCTX211-enheter.
Tidsram: Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Bedöm den kliniska effekten av VCTX211-enheter via utvärdering av förändringar i exogen insulinanvändning från baslinjen.
Tidsram: Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Bedöm den kliniska effekten av VCTX211-enheter via utvärdering av förändringar i antalet hypoglykemiska jämnheter från baslinjen.
Tidsram: Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Bedöm den kliniska effekten av VCTX211-enheter via utvärdering av förändringar i hemoglobin A1C-nivåer från baslinjen.
Tidsram: Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Bedöm den kliniska effekten av VCTX211-enheter via utvärdering av procent av tiden i fördefinierade glykemiska intervall, mätt med en kontinuerlig glukosmonitor, från baslinjen.
Tidsram: Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Kvalitativ utvärdering av immunsvar mot VCTX211-enheter bedömd genom histologisk färgning för markörer för värdadaptiva immunceller i transplantatet.
Tidsram: Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Förekomst av nya alloreaktiva antikroppar i blodet hos patienter efter implantation.
Tidsram: Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Förekomst av nya autoreaktiva antikroppar i blodet hos patienter efter implantation.
Tidsram: Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Procentandelen livskraftiga transplantatceller per enhet med immunhistokemisk färgning.
Tidsram: Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Procentandelen transplantatceller per enhet som har differentierat till endokrina/beta-celler, bestämt genom immunhistokemisk färgning.
Tidsram: Från implantation upp till 12 månader efter implantation
Från implantation upp till 12 månader efter implantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

CRISPR Therapeutics AG

Samarbetspartners

ViaCyte

Utredare

  • Studierektor: Manasi Jaiman, MD, MPH, ViaCyte
  • Studierektor: Sandeep Soni, MD, CRISPR Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 januari 2023

Primärt slutförande (Förväntat)

1 april 2025

Avslutad studie (Förväntat)

1 augusti 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 september 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 september 2022

Första postat (Faktisk)

4 oktober 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 mars 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 mars 2023

Senast verifierad

1 mars 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VCTX211-101

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Störningar i glukosmetabolism

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera