Une étude ouverte de la FIH évaluant l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du produit combiné VCTX211 chez les sujets atteints de DT1
13 mars 2023 mis à jour par: CRISPR Therapeutics AG
Une étude ouverte, la première chez l'homme, évaluant l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du produit combiné VCTX211 chez des sujets atteints de diabète sucré de type 1 (DT1)
Il s'agit d'une étude ouverte, multicentrique, de phase 1/2 évaluant l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du produit combiné VCTX211 chez les sujets atteints de DT1
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le produit combiné VCTX211 (unité) comprend 2 composants : (1) des cellules endodermiques pancréatiques allogéniques (PEC211) génétiquement modifiées à l'aide de répétitions palindromiques courtes régulièrement espacées en grappes/protéine 9 associée à CRISPR (CRISPR/Cas9) pour favoriser l'évasion immunitaire et la survie, et (2 ) un dispositif durable, amovible et perforé conçu pour délivrer et retenir les cellules PEC211.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
40
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada
- Recrutement
- University of Alberta
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Contact:
- Sara Qureshi
- E-mail: saira@ualberta.ca
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada
- Recrutement
- University of British Columbia
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de DT1 depuis au moins 5 ans
- Régime de diabète stable pendant au moins 3 mois avant l'inscription.
Critère d'exclusion:
- Antécédents médicaux de greffe d'îlots, de rein et/ou de pancréas
- Présence d'au moins 2 événements hypoglycémiques graves et inexpliqués dans les 6 mois précédant l'inscription
- Causes connues du diabète autres que le DT1
- Traitement immunosuppresseur au cours des 30 derniers jours et/ou nécessité d'un traitement immunosuppresseur chronique pendant l'étude
- Traitement antérieur par thérapie génique ou produit modifié
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Unité VCTX211
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Cellules PEC211 génétiquement modifiées CRISPR-Cas9 chargées dans un dispositif d'administration
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Incidence des événements indésirables avec causalité liés aux unités VCTX211, aux procédures chirurgicales et/ou aux interventions médicales nécessaires pour implanter et explanter les unités VCTX211.
Délai: De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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Évaluer l'efficacité clinique des unités VCTX211 via l'évaluation de l'augmentation du peptide C par rapport à la ligne de base.
Délai: De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Incidence des événements indésirables rapportés chez les patients implantés avec des unités VCTX211.
Délai: De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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Évaluer l'efficacité clinique des unités VCTX211 en évaluant les changements dans l'utilisation d'insuline exogène par rapport au départ.
Délai: De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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Évaluer l'efficacité clinique des unités VCTX211 via l'évaluation des changements dans le nombre d'épisodes hypoglycémiques par rapport au départ.
Délai: De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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Évaluer l'efficacité clinique des unités VCTX211 via l'évaluation des changements dans les niveaux d'hémoglobine A1C par rapport au départ.
Délai: De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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Évaluer l'efficacité clinique des unités VCTX211 via l'évaluation du pourcentage de temps dans des plages glycémiques prédéfinies, telles que mesurées par un moniteur de glucose en continu, à partir de la ligne de base.
Délai: De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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Évaluation qualitative de la réponse immunitaire aux unités VCTX211 évaluée par coloration histologique pour les marqueurs des cellules immunitaires adaptatives de l'hôte dans la greffe.
Délai: De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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Incidence de nouveaux anticorps alloréactifs trouvés dans le sang des patients après l'implantation.
Délai: De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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Incidence de nouveaux anticorps autoréactifs trouvés dans le sang des patients après l'implantation.
Délai: De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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Le pourcentage de cellules greffées viables par unité en utilisant la coloration immunohistochimique.
Délai: De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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Le pourcentage de cellules greffées par unité qui se sont différenciées en cellules endocrines/bêta, tel que déterminé par coloration immunohistochimique.
Délai: De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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De l'implantation jusqu'à 12 mois après l'implantation
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Manasi Jaiman, MD, MPH, ViaCyte
- Directeur d'études: Sandeep Soni, MD, CRISPR Therapeutics
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 janvier 2023
Achèvement primaire (Anticipé)
1 avril 2025
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 août 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 septembre 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 septembre 2022
Première publication (Réel)
4 octobre 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 mars 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 mars 2023
Dernière vérification
1 mars 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- VCTX211-101
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .