Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label, FIH-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van het VCTX211-combinatieproduct bij proefpersonen met T1D

13 maart 2023 bijgewerkt door: CRISPR Therapeutics AG

Een open-label, first-in-human onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van het VCTX211-combinatieproduct bij proefpersonen met diabetes mellitus type 1 (T1D)

Dit is een open-label, multicenter, fase 1/2-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van het VCTX211-combinatieproduct bij proefpersonen met T1D

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

VCTX211-combinatieproduct (eenheid) compromitteert 2 componenten: (1) allogene endodermcellen van de alvleesklier (PEC211) genetisch gemodificeerd met behulp van Cluster Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR-associated protein 9 (CRISPR/Cas9) om immuunontwijking en overleving te bevorderen, en (2 ) een duurzaam, verwijderbaar, geperforeerd apparaat dat is ontworpen om PEC211-cellen af ​​te leveren en vast te houden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Werving
        • University of British Columbia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van T1D gedurende minimaal 5 jaar
  • Stabiel diabetesregime gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan inschrijving.

Uitsluitingscriteria:

  • Medische voorgeschiedenis van eilandjescel-, nier- en/of pancreastransplantatie
  • Optreden van 2 of meer ernstige, onverklaarbare hypoglykemische gebeurtenissen binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving
  • Bekende oorzaken van diabetes anders dan T1D
  • Immunosuppressieve therapie in de afgelopen 30 dagen en/of vereisten voor chronische immunosuppressieve therapie tijdens het onderzoek
  • Voorafgaande behandeling met gentherapie of bewerkt product

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: VCTX211-eenheid
Combinatie product: VCTX211
CRISPR-Cas9 genetisch gemodificeerde PEC211-cellen geladen in een toedieningsapparaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van ongewenste voorvallen met oorzakelijk verband gerelateerd aan VCTX211-eenheden, de chirurgische procedures en/of medische interventies die nodig zijn om de VCTX211-eenheden te implanteren en te explanteren.
Tijdsspanne: Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Beoordeel de klinische werkzaamheid van VCTX211-eenheden via evaluatie van de toename van C-peptide vanaf de basislijn.
Tijdsspanne: Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Van implantatie tot 12 maanden na implantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen gemeld bij patiënten bij wie VCTX211-eenheden zijn geïmplanteerd.
Tijdsspanne: Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Beoordeel de klinische werkzaamheid van VCTX211-eenheden via evaluatie van veranderingen in exogeen insulinegebruik vanaf baseline.
Tijdsspanne: Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Beoordeel de klinische werkzaamheid van VCTX211-eenheden via evaluatie van veranderingen in het aantal hypoglykemie-evens vanaf baseline.
Tijdsspanne: Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Beoordeel de klinische werkzaamheid van VCTX211-eenheden via evaluatie van veranderingen in hemoglobine A1C-waarden vanaf de basislijn.
Tijdsspanne: Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Beoordeel de klinische werkzaamheid van VCTX211-eenheden via evaluatie van het tijdspercentage in vooraf gedefinieerde glycemische bereiken, zoals gemeten door een continue glucosemonitor, vanaf de basislijn.
Tijdsspanne: Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Kwalitatieve evaluatie van immuunrespons op VCTX211-eenheden beoordeeld door histologische kleuring voor markers van adaptieve immuuncellen van de gastheer in het transplantaat.
Tijdsspanne: Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Incidentie van nieuwe alloreactieve antilichamen gevonden in het bloed van patiënten na implantatie.
Tijdsspanne: Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Incidentie van nieuwe autoreactieve antilichamen gevonden in het bloed van patiënten na implantatie.
Tijdsspanne: Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Het percentage levensvatbare transplantaatcellen per eenheid met behulp van immunohistochemische kleuring.
Tijdsspanne: Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Het percentage transplantaatcellen per eenheid dat is gedifferentieerd tot endocriene/bètacellen zoals bepaald door immunohistochemische kleuring.
Tijdsspanne: Van implantatie tot 12 maanden na implantatie
Van implantatie tot 12 maanden na implantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CRISPR Therapeutics AG

Medewerkers

ViaCyte

Onderzoekers

  • Studie directeur: Manasi Jaiman, MD, MPH, ViaCyte
  • Studie directeur: Sandeep Soni, MD, CRISPR Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 januari 2023

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 april 2025

Studie voltooiing (Verwacht)

1 augustus 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 september 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 september 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 oktober 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 maart 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VCTX211-101

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Glucosemetabolismestoornissen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Greece

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren