Nyílt címkés, FIH-tanulmány, amely a VCTX211 kombinációs termék biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát értékeli T1D-ben szenvedő betegeknél
2026. május 4. frissítette: CRISPR Therapeutics AG
Nyílt, első emberben végzett vizsgálat, amely a VCTX211 kombinációs termék biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát értékeli 1-es típusú cukorbetegségben (T1D) szenvedő alanyokon
Ez egy nyílt, többközpontú, 1/2 fázisú tanulmány, amely a VCTX211 kombinációs termék biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát értékeli T1D-ben szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A VCTX211 kombinált termék (egység) 2 komponenst tartalmaz: (1) allogén hasnyálmirigy endoderma sejtek (PEC211), amelyek genetikailag módosított Cluster Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR-asszociált protein 9 (CRISPR/Cas9) segítségével az immunrendszer elkerülésének, az immunrendszer elkerülésének és a túlélésnek (2) ) egy tartós, eltávolítható, perforált eszköz, amelyet a PEC211 cellák szállítására és megtartására terveztek.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
5
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- University of Alberta
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- University of British Columbia
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A T1D diagnózisa legalább 5 évig
- Stabil diabéteszes kezelés legalább 3 hónapig a beiratkozás előtt.
Kizárási kritériumok:
- Szigetsejt-, vese- és/vagy hasnyálmirigy-transzplantáció kórtörténetében
- 2 vagy több súlyos, megmagyarázhatatlan hipoglikémiás esemény előfordulása a felvételt megelőző 6 hónapon belül
- A cukorbetegség ismert okai a T1D-n kívül
- Immunszuppresszív terápia az elmúlt 30 napban és/vagy a krónikus immunszuppresszív terápia szükségessége a vizsgálat alatt
- Előzetes kezelés génterápiával vagy szerkesztett termékkel
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: VCTX211 egység
|
A CRISPR-Cas9 genetikailag módosított PEC211 sejteket szállítóeszközbe töltöttük
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A VCTX211 egységekkel, a VCTX211 egységek beültetéséhez és kiültetéséhez szükséges sebészeti beavatkozásokkal és/vagy orvosi beavatkozásokkal kapcsolatos ok-okozati összefüggésekkel járó nemkívánatos események előfordulása.
Időkeret: A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
|
Értékelje a VCTX211 egységek klinikai hatékonyságát a C-peptid növekedésének értékelésével az alapvonalhoz képest.
Időkeret: A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A VCTX211 egységekkel beültetett betegeknél jelentett nemkívánatos események előfordulása.
Időkeret: A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
|
Értékelje a VCTX211 egységek klinikai hatékonyságát az exogén inzulinhasználat változásainak értékelésével a kiindulási értékhez képest.
Időkeret: A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
|
Értékelje a VCTX211 egységek klinikai hatékonyságát a hipoglikémiás esetek számában bekövetkezett változások kiértékelésével.
Időkeret: A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
|
Értékelje a VCTX211 egységek klinikai hatékonyságát a hemoglobin A1C szintjének kiindulási értékhez viszonyított változásának értékelésével.
Időkeret: A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
|
Értékelje a VCTX211 egységek klinikai hatékonyságát az előre meghatározott glikémiás tartományokban eltöltött idő százalékos kiértékelésével, folyamatos glükózmonitorral mérve, az alapvonaltól számítva.
Időkeret: A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
|
A VCTX211 egységekre adott immunválasz kvalitatív értékelése, szövettani festéssel értékelve a gazdaszervezet adaptív immunsejtek markereire a graftban.
Időkeret: A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
|
Új alloreaktív antitestek előfordulása a betegek vérében a beültetés után.
Időkeret: A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
|
Az új autoreaktív antitestek előfordulása a betegek vérében a beültetés után.
Időkeret: A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
|
Az életképes graftsejtek százalékos aránya egységenként immunhisztokémiai festéssel.
Időkeret: A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
|
Az endokrin/béta-sejtekké differenciálódott graftsejtek százalékos aránya egységenként immunhisztokémiai festéssel meghatározva.
Időkeret: A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
A beültetéstől a beültetést követő 12 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Manasi Jaiman, MD, MPH, ViaCyte
- Tanulmányi igazgató: Sandeep Soni, MD, CRISPR Therapeutics
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. január 20.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. augusztus 8.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. augusztus 8.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. szeptember 30.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. szeptember 30.
Első közzététel (Tényleges)
2022. október 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. május 7.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. május 4.
Utolsó ellenőrzés
2026. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VCTX211-101
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .