Keskikokoinen laajennettu pääsytutkimus
perjantai 29. elokuuta 2025 päivittänyt: Seelos Therapeutics, Inc.
Laajennettu pääsyprotokolla suonensisäiseen trehaloosiinjektioon 90,5 mg/ml potilaiden hoitoon, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi
Tämä laajennettu käyttöoikeusprotokolla tarjoaa pääsyn tutkimustuotteeseen, SLS-005, ALS-potilaille, jotka eivät ole oikeutettuja osallistumaan kliinisiin tutkimuksiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei ole enää käytettävissä
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Noin 70 osallistujaa saa viikoittaisen SLS-005-infuusion jopa 24 viikon ajan.
On 25 infuusiota 24 viikon aikana (ensimmäinen infuusio tapahtuu seulonta-/peruskäynnin yhteydessä).
Infuusiokäyntien lisäksi osallistujilla on kolme suunniteltua klinikkakäyntiä seulonta-/perustilanteessa, viikolla 3 ja 24 sekä 2 puhelinsoitto- tai etälääketieteellistä käyntiä viikolla 12 ja noin 28 päivää tutkimuksen viimeisen annoksen jälkeen. .
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Keskikokoinen väestö
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92697
- University of California, Irvine
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Yhdysvallat, 06053
- Hospital For Special Care
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20052
- George Washington University
-
-
Florida
-
Fort Lauderdale, Florida, Yhdysvallat, 33328
- Nova Southeastern University
-
Fort Lauderdale, Florida, Yhdysvallat, 33308
- Holy Cross Hospital - Phil Smith Neuroscience Institute
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83706
- Saint Alphonsus Regional Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- University of Maryland School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Sean M. Healey & AMG Center for ALS Neurological Clinical Research Institute, Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
- Spectrum Health/Corewell Health
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18105
- LeHigh Valley Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75206
- Texas Neurology, P.A.-Neal Site:769
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Virginia Commonwealth University Clinical Research Unit
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Satunnainen tai familiaalinen ALS.
- Ikä 18 vuotta tai vanhempi.
- Kohortti 1: Potilaat, jotka eivät ole oikeutettuja mihinkään kohtuullisesti saatavilla olevaan meneillään olevaan kliiniseen tutkimukseen.
- Kohortti 2: Potilaat, jotka ovat suorittaneet HEALEY ALS Platform Trial -tutkimuksen hoito-ohjelman E avoimen jatkojakson (OLE) ja jotka eivät ole oikeutettuja osallistumaan toiseen alustatutkimuksen hoito-ohjelmaan.
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä, Site Investigatorin (SI) mielestä.
- Osallistujat ovat aloittaneet hoidon tutkimukseen osallistuvan erikoistuneen ALS-keskuksen lääkärin kanssa ja jatkavat tätä kliinistä hoitoa koko EAP:n ajan.
- Osallistujien elinajanodote on SI:n mielestä oltava vähintään 6 kuukautta.
Poissulkemiskriteerit:
- Diabetes mellituksen nykyinen diagnoosi tai terveydenhuollon ammattilaisen suosittelema hoito (lääkitys, liikunta tai ruokavalio).
- Seulontaglukoosi >=140 mg/dl.
- Tunnettu yliherkkyys trehaloosille.
- Suun kautta otettavan trehaloosin nykyinen käyttö.
- Osallistuja ei voi palata paikalle viikoittaista lääkkeenantoa varten, ennen kuin se on hyväksytty kotiinfuusioille.
- Seulontakehon paino > 144 kiloa.
- Osallistuja, jolla on ollut kliinisesti merkittävä tai epävakaa lääketieteellinen tila tai SI:n arvioon perustuva laboratoriopoikkeama, joka voi häiritä tutkimuksen tavoitteiden arviointia, turvallisuuteen tai täysimääräiseen osallistumiseen.
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät tai jotka suunnittelevat raskautta EAP:n aikana.
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset tai miehet, jotka eivät halua tai pysty käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä.
- ALS:n tutkimushoitojen käyttö (osana osallistumista kliiniseen tutkimukseen tai muuhun EAP:hen) 5 puoliintumisajan (jos tiedossa) tai 30 päivän (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Pysyvä avustettu ventilaatio (PAV), joka määritellään yli 22 tuntia vuorokaudessa ei-invasiivista tai invasiivista mekaanista ventilaatiota yli seitsemän peräkkäisen päivän ajan. PAV:n alkamispäivä on seitsemän päivän ensimmäinen päivä.
- Aktiivinen syöpä tai aiempi syöpä, lukuun ottamatta seuraavia: tyvisolusyöpä tai onnistuneesti hoidettu ihon okasolusyöpä, kohdunkaulan syöpä in situ, eturauhasen syöpä in situ tai muut pahanlaatuiset kasvaimet, jotka on hoidettu parantavasti ja joilla ei ole merkkejä taudin uusiutumisesta vähintään 3 vuotta.
- Epästabiili psykiatrinen sairaus, kognitiivinen heikentyminen, dementia tai päihteiden väärinkäyttö, joka SI:n mielestä heikentäisi osallistujan kykyä antaa tietoinen suostumus.
- Potilaat, jotka päättivät ottaa kokeellisia lääkkeitä ja/tai lisäravinteita, ja tämä on ainoa syy, miksi he eivät ole oikeutettuja kokeisiin, eivät ole oikeutettuja EAP-ohjelmaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Suma Babu, MD,MPH,MBBS, Massachusetts General Hospital
- Päätutkija: James D Berry, MD,MPH, Massachusetts General Hospital
- Päätutkija: Sabrina Paganoni, MD,PhD, Massachusetts General Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 24. lokakuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. lokakuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 28. lokakuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 2. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 29. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Motorinen neuronitauti
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Hiilihydraatit
- Polysakkaridit
- Kisko
- Oligosakkaridit
- Sokerit
- Glucans
- Trehaloosi
Muut tutkimustunnusnumerot
- SLS-005-EAP
- UF1NS131791 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .