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Étude d'accès élargi de taille intermédiaire

29 août 2025 mis à jour par: Seelos Therapeutics, Inc.

Un protocole d'accès élargi pour le traitement par injection intraveineuse de tréhalose à 90,5 mg/mL de patients atteints de sclérose latérale amyotrophique

Ce protocole d'accès élargi vise à donner accès au produit expérimental, SLS-005, aux participants atteints de SLA qui ne sont pas éligibles pour participer aux essais cliniques.

Aperçu de l'étude

Statut

Plus disponible

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Environ 70 participants reçoivent une perfusion hebdomadaire de SLS-005 pendant 24 semaines maximum. Il y a 25 perfusions sur 24 semaines (la première perfusion a lieu lors de la visite de dépistage/de référence). En plus des visites de perfusion, les participants auront trois visites programmées en clinique lors du dépistage/de référence, la semaine 3 et la semaine 24, et 2 appels téléphoniques ou visites de télémédecine à la semaine 12 et environ 28 jours après la dernière dose du produit médical expérimental. .

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Population de taille intermédiaire

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92697
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, États-Unis, 94115
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, États-Unis, 06053
        • Hospital For Special Care
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20052
        • George Washington University
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, États-Unis, 33328
        • Nova Southeastern University
      • Fort Lauderdale, Florida, États-Unis, 33308
        • Holy Cross Hospital - Phil Smith Neuroscience Institute
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis, 83706
        • Saint Alphonsus Regional Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Sean M. Healey & AMG Center for ALS Neurological Clinical Research Institute, Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Spectrum Health/Corewell Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, États-Unis, 18105
        • LeHigh Valley Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75206
        • Texas Neurology, P.A.-Neal Site:769
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University Clinical Research Unit

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

La description

Critère d'intégration:

  1. SLA sporadique ou familiale.
  2. 18 ans ou plus.
  3. Cohorte 1 : Patients qui ne sont pas admissibles à un essai clinique en cours raisonnablement accessible.
  4. Cohorte 2 : Patients qui ont terminé la période d'extension en ouvert (OLE) du régime E de l'essai HEALEY ALS Platform Trial et qui ne sont pas éligibles pour l'inscription à un autre régime de traitement de l'étude de la plateforme.
  5. Capable de fournir un consentement éclairé et de se conformer aux procédures d'étude, de l'avis de l'enquêteur du site (IS).
  6. Les participants ont établi des soins avec un médecin du centre spécialisé SLA impliqué dans l'étude et maintiendront ces soins cliniques pendant toute la durée du PAE.
  7. Les participants doivent avoir une espérance de vie d'au moins 6 mois selon SI.

Critère d'exclusion:

  1. Diagnostic actuel ou traitement recommandé par un professionnel de la santé (médicaments, exercice ou régime alimentaire) du diabète sucré.
  2. Glycémie de dépistage >=140 mg/dl.
  3. Hypersensibilité connue au tréhalose.
  4. Utilisation actuelle du tréhalose oral.
  5. Incapacité pour le participant de retourner sur le site pour l'administration hebdomadaire du médicament, jusqu'à ce qu'il soit approuvé pour les perfusions à domicile.
  6. Dépistage du poids corporel> 144 kilogrammes.
  7. Participant ayant des antécédents de toute condition médicale cliniquement significative ou instable ou d'anomalie de laboratoire basée sur le jugement de l'IS qui peut interférer avec l'évaluation des objectifs de l'étude, avec la sécurité ou la pleine participation.
  8. Les femmes enceintes ou qui allaitent ou qui envisagent de devenir enceintes au cours du PAE.
  9. Les femmes en âge de procréer ou les hommes qui ne veulent pas ou ne peuvent pas utiliser des méthodes de contraception très efficaces.
  10. Utilisation de traitements expérimentaux pour la SLA (dans le cadre de la participation à un essai clinique ou à un autre PAE) dans les 5 demi-vies (si connues) ou 30 jours (selon la période la plus longue) avant la visite de dépistage.
  11. Ventilation assistée permanente (PAV), définie comme plus de 22 heures par jour de ventilation mécanique non invasive ou invasive pendant plus de sept jours consécutifs. La date d'apparition du PAV est le premier jour des sept jours.
  12. Cancer actif ou antécédent de cancer, à l'exception des cas suivants : carcinome basocellulaire ou carcinome épidermoïde cutané traité avec succès, carcinome cervical in situ, carcinome prostatique in situ ou autres tumeurs malignes traitées curativement et sans signe de récidive de la maladie depuis au moins 3 années.
  13. Présence d'une maladie psychiatrique instable, d'une déficience cognitive, d'une démence ou d'une toxicomanie qui nuirait à la capacité du participant à fournir un consentement éclairé, de l'avis de l'IS.
  14. Les patients qui ont choisi de prendre des médicaments expérimentaux et/ou des suppléments, et c'est la seule raison pour laquelle ils ne sont pas éligibles aux essais, ne seront pas éligibles au PAE.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Seelos Therapeutics, Inc.

Collaborateurs

Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Suma Babu, MD,MPH,MBBS, Massachusetts General Hospital
  • Chercheur principal: James D Berry, MD,MPH, Massachusetts General Hospital
  • Chercheur principal: Sabrina Paganoni, MD,PhD, Massachusetts General Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 octobre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 octobre 2022

Première publication (Réel)

28 octobre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

2 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 août 2025

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SLS-005-EAP
  • UF1NS131791 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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