Středně velká studie rozšířeného přístupu
12. června 2023 aktualizováno: Seelos Therapeutics, Inc.
Protokol rozšířeného přístupu k intravenózní injekci trehalózy 90,5 mg/ml Léčba pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou
Tento rozšířený přístupový protokol má poskytnout přístup k hodnocenému produktu, SLS-005, účastníkům s ALS, kteří nejsou způsobilí k účasti na klinických studiích.
Přehled studie
Detailní popis
Přibližně 70 účastníků dostává týdenní infuzi SLS-005 po dobu až 24 týdnů.
Jedná se o 25 infuzí v průběhu 24 týdnů (první infuze probíhá při screeningu/základní návštěvě).
Kromě infuzních návštěv budou účastníci absolvovat tři plánované návštěvy na klinikách ve screeningu/výchozím stavu, v týdnu 3 a v týdnu 24 a 2 telefonické nebo telemedicínské návštěvy v týdnu 12 a přibližně 28 dní po poslední dávce hodnoceného léčivého přípravku. .
Typ studie
Rozšířený přístup
Rozšířený typ přístupu
- Středně velká populace
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Warren Wasiewski, MD
- Telefonní číslo: (646) 293-2100
- E-mail: SLS005team@seelostx.com
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
- Dostupný
- Barrow Neurological Institute
-
Kontakt:
- E-mail: shafeeq.ladha@dignityhealth.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Shafeeq Ladha, MD
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94115
- Dostupný
- University of California, San Francisco
-
Kontakt:
- E-mail: Laura.Rosow@ucsf.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Laura Rosow, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Dostupný
- University of Colorado
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Laura Foster, MD
-
Kontakt:
- E-mail: LAURA.FOSTER@CUANSCHUTZ.EDU
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Spojené státy, 06053
- Dostupný
- Hospital for Special Care
-
Kontakt:
- E-mail: KFelice@hfsc.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Kevin Felice, DO
-
-
Florida
-
Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 33308
- Dostupný
- Holy Cross Hospital - Phil Smith Neuroscience Institute
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Gustavo Alameda, M.D.
-
Kontakt:
- E-mail: gustavo.alameda@holy-cross.com
-
Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 33328
- Dostupný
- Nova Southeastern University
-
Kontakt:
- E-mail: Eduardo.Locatelli@nova.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Eduardo Locatelli, MD, MPH
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Spojené státy, 83706
- Dostupný
- Saint Alphonsus Regional Medical Center
-
Kontakt:
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jackie Whitesell, MD
-
-
Indiana
-
Bloomington, Indiana, Spojené státy, 47405
- Dostupný
- Indiana University
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Cynthia Bodkin, MD
-
Kontakt:
- E-mail: cbodkin@iu.edu
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Dostupný
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Andrea Swenson, M.D.
-
Kontakt:
- E-mail: andrea-swenson@uiowa.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Dostupný
- Sean M. Healey & AMG Center for ALS Neurological Clinical Research Institute, Massachusetts General Hospital
-
Kontakt:
- E-mail: mghalsresearch@mgh.harvard.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Sabrina Paganoni, MD, PhD
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- Dostupný
- University of Minnesota
-
Kontakt:
- E-mail: walkx001@umn.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- David Walk, MD, FAAN
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Dostupný
- Washington University School of Medicine
-
Kontakt:
- E-mail: miller.t@wustl.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Timothy Miller, MD, PhD
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
- Dostupný
- SUNY Upstate Medical University
-
Kontakt:
- E-mail: youngeu@upstate.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Eufrosina Young, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Dostupný
- Thomas Jefferson University
-
Kontakt:
- E-mail: hristelina.ilieva@jefferson.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Hristelina Ilieva, MD
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75206
- Dostupný
- Texas Neurology, P.A.-Neal Site:769
-
Kontakt:
- E-mail: dheitzman@texasneurology.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Daragh Heitzman, MD,FAAN
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Dostupný
- Virginia Commonwealth University Clinical Research Unit
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Kelly Gwathmey, M.D.
-
Kontakt:
- E-mail: kelly.gwathmey@vcuhealth.org
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Sporadická nebo familiární ALS.
- Věk 18 let nebo starší.
- Skupina 1: Pacienti, kteří nesplňují podmínky pro jakoukoli přiměřeně dostupnou probíhající klinickou studii.
- Kohorta 2: Pacienti, kteří dokončili období otevřeného prodloužení (OLE) režimu E HEALEY ALS Platform Trial a nejsou způsobilí pro zařazení do jiného léčebného režimu platformy studie.
- Schopný poskytnout informovaný souhlas a dodržovat studijní postupy, podle názoru vyšetřovatele místa (SI).
- Účastníci navázali péči s lékařem ve specializovaném ALS centru zapojeném do studie a budou tuto klinickou péči udržovat po celou dobu trvání EAP.
- Podle názoru SI musí mít účastníci předpokládanou délku života alespoň 6 měsíců.
Kritéria vyloučení:
- Současná diagnóza nebo zdravotnickým personálem doporučená léčba (léky, cvičení nebo dieta) diabetes mellitus.
- Screeningová glukóza >=140 mg/dl.
- Známá přecitlivělost na trehalózu.
- Současné užívání perorální trehalózy.
- Neschopnost účastníka vrátit se na místo pro týdenní podávání léku, dokud nebude schváleno pro domácí infuze.
- Testovaná tělesná hmotnost >144 kilogramů.
- Účastník s anamnézou jakéhokoli klinicky významného nebo nestabilního zdravotního stavu nebo laboratorní abnormality na základě úsudku SI, který může narušovat hodnocení cílů studie, bezpečnost nebo plnou účast.
- Ženy, které jsou těhotné nebo kojící nebo které plánují otěhotnět v průběhu EAP.
- Ženy ve fertilním věku nebo muži, kteří nejsou ochotni nebo schopni používat vysoce účinné metody antikoncepce.
- Použití hodnocené léčby ALS (jako součást účasti v klinické studii nebo jiné EAP) během 5 poločasů (pokud je známo) nebo 30 dnů (podle toho, co je delší) před screeningovou návštěvou.
- Permanentní asistovaná ventilace (PAV), definovaná jako více než 22 hodin denně neinvazivní nebo invazivní mechanické ventilace po dobu delší než sedm po sobě jdoucích dnů. Datum nástupu PAV je první den ze sedmi dnů.
- Aktivní rakovina nebo rakovina v anamnéze, s výjimkou následujících: bazocelulární karcinom nebo úspěšně léčený spinocelulární karcinom kůže, karcinom děložního čípku in situ, karcinom prostaty in situ nebo jiné zhoubné nádory léčené kurativním způsobem a bez známek recidivy onemocnění alespoň po dobu 3 roky.
- Přítomnost nestabilního psychiatrického onemocnění, kognitivní poruchy, demence nebo zneužívání návykových látek, které by podle názoru SI narušily schopnost účastníka poskytnout informovaný souhlas.
- Pacienti, kteří se rozhodli užívat experimentální léky a/nebo doplňky, a to je jediný důvod, proč nejsou způsobilí pro studie, nebudou mít nárok na EAP.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Suma Babu, MD,MPH,MBBS, Massachusetts General Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: James D Berry, MD,MPH, Massachusetts General Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Sabrina Paganoni, MD,PhD, Massachusetts General Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. října 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. října 2022
První zveřejněno (Aktuální)
28. října 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. června 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. června 2023
Naposledy ověřeno
1. června 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SLS-005-EAP
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .