Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Středně velká studie rozšířeného přístupu

29. srpna 2025 aktualizováno: Seelos Therapeutics, Inc.

Protokol rozšířeného přístupu k intravenózní injekci trehalózy 90,5 mg/ml Léčba pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou

Tento rozšířený přístupový protokol má poskytnout přístup k hodnocenému produktu, SLS-005, účastníkům s ALS, kteří nejsou způsobilí k účasti na klinických studiích.

Přehled studie

Postavení

Již není k dispozici

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Přibližně 70 účastníků dostává týdenní infuzi SLS-005 po dobu až 24 týdnů. Jedná se o 25 infuzí v průběhu 24 týdnů (první infuze probíhá při screeningu/základní návštěvě). Kromě infuzních návštěv budou účastníci absolvovat tři plánované návštěvy na klinikách ve screeningu/výchozím stavu, v týdnu 3 a v týdnu 24 a 2 telefonické nebo telemedicínské návštěvy v týdnu 12 a přibližně 28 dní po poslední dávce hodnoceného léčivého přípravku. .

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Středně velká populace

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92697
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Spojené státy, 06053
        • Hospital For Special Care
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20052
        • George Washington University
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 33328
        • Nova Southeastern University
      • Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 33308
        • Holy Cross Hospital - Phil Smith Neuroscience Institute
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83706
        • Saint Alphonsus Regional Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Sean M. Healey & AMG Center for ALS Neurological Clinical Research Institute, Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Spectrum Health/Corewell Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • Suny Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Spojené státy, 18105
        • Lehigh Valley Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75206
        • Texas Neurology, P.A.-Neal Site:769
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University Clinical Research Unit

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Sporadická nebo familiární ALS.
  2. Věk 18 let nebo starší.
  3. Skupina 1: Pacienti, kteří nesplňují podmínky pro jakoukoli přiměřeně dostupnou probíhající klinickou studii.
  4. Kohorta 2: Pacienti, kteří dokončili období otevřeného prodloužení (OLE) režimu E HEALEY ALS Platform Trial a nejsou způsobilí pro zařazení do jiného léčebného režimu platformy studie.
  5. Schopný poskytnout informovaný souhlas a dodržovat studijní postupy, podle názoru vyšetřovatele místa (SI).
  6. Účastníci navázali péči s lékařem ve specializovaném ALS centru zapojeném do studie a budou tuto klinickou péči udržovat po celou dobu trvání EAP.
  7. Podle názoru SI musí mít účastníci předpokládanou délku života alespoň 6 měsíců.

Kritéria vyloučení:

  1. Současná diagnóza nebo zdravotnickým personálem doporučená léčba (léky, cvičení nebo dieta) diabetes mellitus.
  2. Screeningová glukóza >=140 mg/dl.
  3. Známá přecitlivělost na trehalózu.
  4. Současné užívání perorální trehalózy.
  5. Neschopnost účastníka vrátit se na místo pro týdenní podávání léku, dokud nebude schváleno pro domácí infuze.
  6. Testovaná tělesná hmotnost >144 kilogramů.
  7. Účastník s anamnézou jakéhokoli klinicky významného nebo nestabilního zdravotního stavu nebo laboratorní abnormality na základě úsudku SI, který může narušovat hodnocení cílů studie, bezpečnost nebo plnou účast.
  8. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící nebo které plánují otěhotnět v průběhu EAP.
  9. Ženy ve fertilním věku nebo muži, kteří nejsou ochotni nebo schopni používat vysoce účinné metody antikoncepce.
  10. Použití hodnocené léčby ALS (jako součást účasti v klinické studii nebo jiné EAP) během 5 poločasů (pokud je známo) nebo 30 dnů (podle toho, co je delší) před screeningovou návštěvou.
  11. Permanentní asistovaná ventilace (PAV), definovaná jako více než 22 hodin denně neinvazivní nebo invazivní mechanické ventilace po dobu delší než sedm po sobě jdoucích dnů. Datum nástupu PAV je první den ze sedmi dnů.
  12. Aktivní rakovina nebo rakovina v anamnéze, s výjimkou následujících: bazocelulární karcinom nebo úspěšně léčený spinocelulární karcinom kůže, karcinom děložního čípku in situ, karcinom prostaty in situ nebo jiné zhoubné nádory léčené kurativním způsobem a bez známek recidivy onemocnění alespoň po dobu 3 roky.
  13. Přítomnost nestabilního psychiatrického onemocnění, kognitivní poruchy, demence nebo zneužívání návykových látek, které by podle názoru SI narušily schopnost účastníka poskytnout informovaný souhlas.
  14. Pacienti, kteří se rozhodli užívat experimentální léky a/nebo doplňky, a to je jediný důvod, proč nejsou způsobilí pro studie, nebudou mít nárok na EAP.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Seelos Therapeutics, Inc.

Spolupracovníci

Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Suma Babu, MD,MPH,MBBS, Massachusetts General Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: James D Berry, MD,MPH, Massachusetts General Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Sabrina Paganoni, MD,PhD, Massachusetts General Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. října 2022

První zveřejněno (Aktuální)

28. října 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

2. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SLS-005-EAP
  • UF1NS131791 (Grant/smlouva NIH USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit