Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse med udvidet adgang i mellemstørrelse

12. juni 2023 opdateret af: Seelos Therapeutics, Inc.

En udvidet adgangsprotokol for intravenøs trehalose-injektion 90,5 mg/ml behandling af patienter med amyotrofisk lateral sklerose

Denne udvidede adgangsprotokol skal give adgang til forsøgsproduktet, SLS-005, til deltagere med ALS, som ikke er kvalificerede til at deltage i kliniske forsøg.

Studieoversigt

Status

Ledig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Cirka 70 deltagere modtager en ugentlig infusion af SLS-005 i op til 24 uger. Der er 25 infusioner over 24 uger (første infusion finder sted ved screeningen/baselinebesøget). Ud over infusionsbesøg vil deltagerne have tre planlagte klinikbesøg ved screening/baseline, uge ​​3 og uge 24, og 2 telefonopkald eller telemedicinske besøg i uge 12 og ca. 28 dage efter den sidste dosis af det medicinske forsøgsprodukt .

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Befolkning af middelstørrelse

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • Ledig
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Laura Rosow, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forenede Stater, 06053
        • Ledig
        • Hospital for Special Care
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kevin Felice, DO
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Forenede Stater, 33308
        • Ledig
        • Holy Cross Hospital - Phil Smith Neuroscience Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Gustavo Alameda, M.D.
        • Kontakt:
      • Fort Lauderdale, Florida, Forenede Stater, 33328
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83706
    • Indiana
      • Bloomington, Indiana, Forenede Stater, 47405
        • Ledig
        • Indiana University
        • Ledende efterforsker:
          • Cynthia Bodkin, MD
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Ledig
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Ledende efterforsker:
          • Andrea Swenson, M.D.
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Ledig
        • Sean M. Healey & AMG Center for ALS Neurological Clinical Research Institute, Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sabrina Paganoni, MD, PhD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Ledig
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • David Walk, MD, FAAN
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Ledig
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Timothy Miller, MD, PhD
    • New York
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • Ledig
        • SUNY Upstate Medical University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Eufrosina Young, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75206
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Ledig
        • Virginia Commonwealth University Clinical Research Unit
        • Ledende efterforsker:
          • Kelly Gwathmey, M.D.
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Sporadisk eller familiær ALS.
  2. Alder 18 år eller ældre.
  3. Kohorte 1: Patienter, der ikke kvalificerer sig til nogen rimeligt tilgængelig igangværende klinisk undersøgelse.
  4. Kohorte 2: Patienter, der har gennemført den åbne forlængelsesperiode (OLE) af regimen E i HEALEY ALS-platformsforsøget og ikke er kvalificerede til at blive tilmeldt et andet behandlingsregime i platformstudiet.
  5. I stand til at give informeret samtykke og overholde undersøgelsesprocedurer efter Site Investigator's (SI's) mening.
  6. Deltagerne har etableret pleje hos en læge på det specialiserede ALS-center, der er involveret i undersøgelsen, og vil opretholde denne kliniske pleje i hele EAP's varighed.
  7. Deltagerne skal efter SIs vurdering have en forventet levetid på mindst 6 måneder.

Ekskluderingskriterier:

  1. Nuværende diagnose eller anbefalet behandling af sundhedspersonale (medicin, motion eller diæt) af diabetes mellitus.
  2. Screeningsglukose >=140 mg/dl.
  3. Kendt overfølsomhed over for trehalose.
  4. Nuværende brug af oral trehalose.
  5. Deltagerens manglende evne til at vende tilbage til stedet for ugentlig lægemiddeladministration, indtil godkendt til hjemmeinfusioner.
  6. Screening kropsvægt >144 kg.
  7. Deltager med en anamnese med enhver klinisk signifikant eller ustabil medicinsk tilstand eller laboratorieabnormitet baseret på SI's vurdering, som kan forstyrre vurderingen af ​​undersøgelsens mål, med sikkerhed eller fuld deltagelse.
  8. Kvinder, der er gravide eller ammer, eller som planlægger at blive gravide i løbet af EAP.
  9. Kvinder i den fødedygtige alder, eller mænd, der er uvillige eller ude af stand til at bruge meget effektive præventionsmetoder.
  10. Brug af forsøgsbehandlinger for ALS (som en del af deltagelse i et klinisk forsøg eller en anden EAP) inden for 5 halveringstider (hvis kendt) eller 30 dage (alt efter hvad der er længst) før screeningsbesøget.
  11. Permanent assisteret ventilation (PAV), defineret som mere end 22 timer pr. dag med ikke-invasiv eller invasiv mekanisk ventilation i mere end syv på hinanden følgende dage. Datoen for debut af PAV er den første dag af de syv dage.
  12. Aktiv cancer eller kræfthistorie, bortset fra følgende: basalcellekarcinom eller vellykket behandlet pladecellecarcinom i huden, cervixcarcinom in situ, prostatacarcinom in situ eller andre maligne sygdomme behandlet kurativt og uden tegn på sygdomsgentagelse i mindst 3 år.
  13. Tilstedeværelse af ustabil psykiatrisk sygdom, kognitiv svækkelse, demens eller stofmisbrug, som ville forringe deltagerens evne til at give informeret samtykke, efter SI's opfattelse.
  14. Patienter, der har valgt at tage eksperimentel medicin og/eller kosttilskud, og det er den eneste grund til, at de ikke er berettiget til forsøg, vil ikke være berettiget til EAP.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Seelos Therapeutics, Inc.

Samarbejdspartnere

Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Office of the Director, National Institutes of Health (OD)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Suma Babu, MD,MPH,MBBS, Massachusetts General Hospital
  • Ledende efterforsker: James D Berry, MD,MPH, Massachusetts General Hospital
  • Ledende efterforsker: Sabrina Paganoni, MD,PhD, Massachusetts General Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. oktober 2022

Først opslået (Faktiske)

28. oktober 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. juni 2023

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SLS-005-EAP

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner